Essai thérapeutique Flashcards
2 types de groupes d’un essai thérapeutique?
- Parallelle et cross over
Avantages d’un cross over?
- Elimine la variabilité inter-individuelle (patient est « son propre témoin »)
- Donc diminue le NSN pour une même puissance
Conditions d’un cross-over?
- Maladie chronique et stable (sinon patient non comparable à lui-même)
- Tt sans effet rémanant (après wash-out) / sans effet rebond
- Absence « d’effet-période » : effet modifié si Tt reçu en 1er ou 2ème
Inconvénient d’un cross-over?
biais de conditionnement par les tests
Avantages d’un cross-over?
- Elimine la variabilité inter-individuelle (patient est « son propre témoin »)
- Donc diminue le NSN pour une même puissance
Période de lavement (« wash-out ») d’un cross-over: définition et intérêt?
- période sans traitement au cross-over (durée ≥ 5×1/2 vie du Mdt)
- éliminer l’effet rémanant du Tt
Intérêt du groupe de contrôle dans les essais thérapeutiques?
- Minimiser les biais de confusion ++ = Les deux groupes doivent être exactement identiques sauf pour le Tt
- Permettre la réalisation du double aveugle afin de diminuer les biais méthodologiques
Condition d’utilisation d’un placebo?
Seulement si Acceptabilité éthique (déclaration d’Helsinki) =
- pas de ttt de référence validé : bénéfice d’un ttt jamais démontré
- Pas de perte de chance à priori pour le bras placebo
- Sortie de l’essai prévue en cas de problème
Interets de l’utilisation d’un placebo?
- Minimiser le biais de confusion lié à l’effet placerbo : distribution égale de l’effet placebo dans les 2 bras
- Offrir un comparateur afin d’effectuer un essai contrôlé
- Permettre une étude en double aveugle
Critères assurant le maintient de l’aveugle au long de l’essai?
- Enveloppes d’allocation de traitement scellées
- Présentation identique (même aspect des flacons ou des comprimés
-> Technique du double placebo : indispensable si
impossible de faire des médicaments identiques (chaque patient reçoit deux « seringues/pilule » d’aspects identiques 2 à 2) - Séquences de traitement identiques (ex: bolus puis perfusion)
- Comité d’adjudication : Validation des critères de jugement en aveugle
- Analyse statistique par statisticiens en aveugle des groupes
Réduction absolue du risque (RAR): définition?
A = survenue (%) du critère principal pour le placebo (ou Tt de référence) B = survenue (%) du critère principal pour le Tt expérimental
RAR = A-B (!! aucun test de significativité associé au RAR)
Réduction relative du risque (RRR) : calcul?
RRR = RAR / A
Nombre de sujets à traiter (NNT : number needed to treat) : définition et calcul?
nombre de sujets à traiter pour éviter la survenue d’un évènement
NNT = 1 / RAR = 1 / (A-B)
!! Le NNT se calcule sur une durée donnée (ex: NNT à 1an sur la mortalité totale)
-> il faut prendre la RAR correspondant à ce délai (décès à 1an et pas à 6M)
!! A et B en pourcentages et non pas en effectifs
