7-Évaluation bénéfice risque

Question 1

Perspective binaire d’un médicament approuvé

Answer 1

En dessous du risque maximum acceptable + au dessus de l’efficacité minimum acceptable

Question 2

3 seuils de la prise de décision d’approbation

Answer 2

1. Efficacité minimum acceptable
2. Risque maximum acceptable
3. Evalués par tous les patients

Question 3

2 problèmes de l’évaluation bénéfice-risque

Answer 3

1. Favorise les stratégies (décisions règlementaires) extrêmes = de type tout ou rien
2. Au moment de l’approbation, les données disponibles proviennent essentiellement des essais thérapeutiques: populations restreintes, profil de prise médicamenteuse homogène, courte durée, les évenements étudiés sont souvent des marqueurs

Question 4

3 conséquences de la prespective binaire

Answer 4

1. Retard ou refus d’approbation
2. Réduit l’accès à des traitements efficaces pour les patients (surtout pour ceux qui ne répondent pas aux traitements actuels)
3. Bénéfices peuvent excéder les risques dans la population globale mais peut-être pas pour des sous-populations

Question 5

Tous les documents règlementaires mentionnent que

Answer 5

les bénéfices doivent excéder les risques

Question 6

Normalement 1 seul ou plusieurs bénéfices sont recherchés

Answer 6

Un seul

Question 7

Normalement il y a un seul ou plusieurs riques potentiels

Answer 7

Plusieurs

Question 8

Les bénéfices et les risques sont de

Answer 8

nature différente

Question 9

Quelles dimensions doit-on prendre en compte dans l’évaluation des bénéfices-risques? (5)

Answer 9

1. Efficacité clinique et réelle
2. Effets indésirables
3. Préférence des patients
4. Histoire naturelle de la condition traitée
5. Coûts (remboursement)

Question 10

Pour quels intervenents cette décision est-elle importante?

Answer 10

Patients, professionels de la santé, tiers-payants, agences règlementaires, compagnies pharmaceutiques

Question 11

Perspective populationelle de l’évaluation BR

Answer 11

Nombre de patients guéris (moins de malades dans la population) versus nombre de cas d’effets indésirables induits par le médicament

Question 12

Le choix de prescrire un médicament est basé sur une évaluation BR menée au niveau

Answer 12

individuel par le médecin et le patient

Question 13

DEFI des évaluations BR

Answer 13

Intégrer les perspectives populationnelles et individuelles simultanément

Question 14

Méthode non-quantitative (qualitative) de faire une analyse BR

Answer 14

BRAT

Question 15

Calculs mathématiques qui aident l’analyse BR

Answer 15

NNT
NNH

Question 16

3 questions dans la quantification des effets des médicaments (POUR BENEFICES)

Answer 16

1. Quelle est l’importance de l’effet?: Gravité de la maladie versus l’amélioration des symptômes ou guérison
2. Quelle est la durée?: Durée de la maladie versus la diminution de la durée lorseque traitée
3. Quelles est son incidence?: Incidence de l’évènement chez les traités et les non-traités

Question 17

3 questions dans la quantification des effets des médicaments (POUR RISQUE)

Answer 17

1. Sévérité et gravité de l’évenement indésirable
2. Durée de l’évenement indésirable
3. Fréquence de survenue de l’évenement indésirable

Question 18

Cadres qualitatifs et descriptifs

Answer 18

Sur la base de critères explicites afin d’augmenter la transparence des décisions
Principes généraux, et basés sur le bon sens
Listes des bénéfices et risques
Laisse le décideur faire la synthèse

Question 19

Désavantage de faire une analyse BR qualitative

Answer 19

1. Subjectif
2. Peu reproductible

Question 20

But du BRAT framework

Answer 20

Standardiser et appuyer les décisions et communications sur l’évaluation BR entre les compagnies pharma et les agences règlementaires

Question 21

Évaluation BR quantitative

Answer 21

Synthèse quantitative de l’efficacité et de la survenue des EIs
Déterminer une mesure (“metric”) qui combine les bénéfices et les risques
Comparaison des risques et bénéfices à partir de principes mathématiques

Question 22

Pourquoi la méthode d’évaluation BR quantitative n’est pas retenue par les agences règlementaires

Answer 22

Parce que les mesures sont difficiles a interpréter

Question 23

Interprétation du number needed to treat (NNT)

Answer 23

Nombre de patients à traiter pour prévenir 1 évènement clinique négatif

Question 24

Formule du NNT

Answer 24

NNN=1/p1-p2 (p1-p2=réduction du risque due au traitement, le controle - mon rx)

Question 25

Interprétation du number needed to harm (NNH)

Answer 25

Nombre de patients a traiter pour avoir 1 effet indésirable

Question 26

Formule du NNH

Answer 26

NNH=1/q1-q2 (q1-q2=augmentation du risque, mon rx-le controle)

Question 27

Les bénéfices sont supérieurs aux risques lorseque

Answer 27

NNT/NNH plus petit que 1

Question 28

NNT/NNH plus petit que 1: quelle est la limite de cette analyse

Answer 28

L’importance de l’EI relative au benefice n’est pas prise en compte

Question 29

Utilité relative

Answer 29

préférence des patients
évaluation subjective
éviter un EI relative à éviter la maladie

Question 30

Formule de l’utilité relative

Answer 30

RV= 1-utilité de l’EI/1-utilité de la maladie traitée

Question 31

Formule de NNH ajusté pour la valeur d’utilité relative

Answer 31

NNH = 1/(q1-q2) x RV (pour refléter la tolérance au patients face au risque)

Question 32

Méthode semi-quantitative de l’analyse BR

Answer 32

CIOMS

Question 33

dans une méthode BR semi-quantitative quoi prendre en compte pour les risques

Answer 33

gravité
durée (aigue ou chronique)
incidence

Question 34

dans une méthode BR semi-quantitative quoi prendre en compte pour les bénéfices

Answer 34

gravité de la maladie
chronicité (aigue, chronique)
efficacité du traitement