3,5-Méthodologie Flashcards
plan en séquence
différentes périodes sont planifiés à l’intérieur de la même étude
plan adaptatif
permet les modifications au design de l’étude, après que les patients aient enrolés dans l’étude
les modifications doivent être clairement définies dans le protocole
le plan adaptatif permet aux chercheurs de
prendre des décisions en réponse aux données colligées dans l’étude
population cible
population chez qui les résultats de l’étude pourront être appliqué
population source
patients qui rencontrent les critères d’inclusion et d’exclusion
population à l’étude
patients qui acceptent de participer à l’étude
considérations a prendre en compte dans le choix du groupe contrôle
- considérations éthiques
- pratique clinique établie/actuelle
- variations géographiques
- lignes directrices/guides de pratique clinique
- requêt des organismes reglementaires
randomisation en bloc
séquences garantissants un nombre connu de patients sous les divers traitements par groupes de patients
randomisation stratifiée
utilisant des caractéristiques des patients pour assigner le traitement
triple insu
en plus du patient et du médecin, l’évaluation des résultats est réalisée avant la levée de l’insu
biais de sélection
- population à l’étude diffère de la population cible
- en cours de suivi
2 biais de sélection en cours de suivi
- si la durée de suivi des sujets exposés diffère de celle des sujets non exposés
- si les pertes au suivi sont liées au développement de l’évènement
comment minimiser les biais de sélection
minimiser les pertes au suivi: appels téléphoniques, envois postaux
biais d’information
mauvaise mesure ou mauvaise classification des informations recueillies lors de l’étude
donner 3 exemples de biais d’information
- dans un questionnaire, un fumeur dit qu’il n’est pas fumeur
- information entrée dans le journal quotidien
- évaluation du patient
3 façons d’éviter les biais d’information
- utiliser les instruments de mesures ou des sources de données validées (sensibles, spécifiques)
- suivi identique peu importe l’exposition (devrait etre couvert par randomisation et insu)
- ne pas permettre aux évaluateurs d’identifier le groupe de traitement auquel appartient le patient (devrait etre couvert par randomisation et insu)
biais de confusion
survient lorseque l’effet d’une autre variable vient causer une distorsion dans l’association qui nous intéresse
définition des covariables
incluent les caractéristiques de base des patients, les variables potentiellement confondantes, les déterminants pouvant être influencés par la maladie et/ou le traitement
une étude de non-infériorité a pour but de démontrer que
le produit à l’étude n’est pas pure que le comparateur par une marge pré-spécifiée
comment est déterminé une borne de non-infériorité
par un consensus d’experts, basé sur une étude de la littérature, de préférence une méta-analyse
critères méthodologiques pour les études de non-infériorité (6)
- analyse per protocol, en plus de l’analyse en intention de traiter
- preuve de l’efficacité du médicament choisi comme contrôle
- patients et des critères d’évaluation similaires à ceux d’études précédentes montrant une efficacité
- application stricte du protocole
- hypothèse nulle appropriée
- marge de non-infériorité spécifiée dans le protocole initial
ce qui doit être spécifié pour calculer la taille de l’échantillon (6)
- la différence à être détectée
- une estimation de l’effet/réponse dans l’un des groupes comparés
- la seuil de signification alpha
- la puissance désirée (1-beta)
- si le test est unilatéral ou bilatéral
- selon l’objectif, la borne d’infériorité (delta)
surrogate endpoint
substitut d’une mesure directe reflétant comment le patient se sent, comment il fonctionne et comment il survie
ils ont pour but de prédire les impacts cliniques
la nature prédictive d’une mesure de substitution est déterminée a partir de
une évaluation épidémiologique, thérapeutique, pathophysiologique ou d’autres évidences scientifiques
4 types de biomarqueurs
- diagnostic
- prédictif
- pronostic
- PD
biomarqueur diagnostic
détecter ou confirmer la présence d’une maladie, ou identifier les individus atteints d’un sous-type de maladie
biomarqueur prédictif
identifier les individus qui sont plus suceptibles que des individus similaires, ne possédant pas le biomarqueur, de subir un effet favorable/défavorable après une exposition
biomarqueur pronostic
identifier la probabilité d’un évenement clinique, récurrence ou progression de la maladie chez les patients atteints de la maladie
biomarqueur PD
pour montrer qu’une réponse biologique s’est produite chez un individu qui a été exposé a un produit médicinal ou a un agent environnemental
définition de la stratégie d’enrichissement
utilisation prospective d’une caractérisation des patients pour sélectionner une population à l’étude chez qui la détection de l’effet d’un médicament est plus suceptible de survenir que dans une population non-sélectionnée
triple insu
en plus du patient et du médecin, l’évaluation des résultats est réalisée avant la levée de l’insu
éléments pour l’interprétation de résultats
- traitement d’intérêt
- la comparaison
- population étudiée
- l’issue étudiée
- effet observée
- si c’est statistiquement et pourquoi
les biais vont nuire a
la validité interne de l’étude
