1 - intro Flashcards
nommer les limites des études de phase 3
- population restreintes et spécifiques
- EI rares peuvent être manqués
- EI à long terme peuvent être manqués
- profils d’utilisation contrôlés par l’étude
- mesure de marqueurs potentiels d’EI au lieu d’événements cliniques
- inclue pas les données pour déterminer la valeur ajoutée d’un tx
population qui correspond aux conditions réelles d’utilisation
- population avec l’indication traités
- pop RCT (randomized controlled trials)
- population traitée hors indication
qui fait partie des populations spéciales
- femmes enceintes
- population pédiatrique
- population gériatrique
- personne avec co-morbidités (interactions potentielles)
population d’utilisateurs potentiels non inclus dans les RCT (pop traitée hors indication)
population spéciale
population qui représente la majorité des personnes
population spéciale
utilité de la règle des 3 N
taille d’échantillon nécessaire pour observer un EI selon la prévalence
comment faire le calcul de la règle des 3N
si aucun EI observé chez une population «n», probabilité de 95% que la prévalence d’EI soit < n/3
ex : si aucun EI chez 3 000 patients, prévalence est 1/1000
*on multiplie dénominateur de la prévalence par 3
conséquence de la règle des 3N
événements rares sont pas observables dans les études cliniques conventionnelles (ne veut pas dire qu’il y en a pas)
effet rare
effets ou évènements < 0,1%
causes qui expliqueraient pourquoi on n’observe pas de réactions rares (4)
- interaction med
- interactions liées aux conditions comorbides
- pop spécifiques (âges, génétique)
- pop non incluses dans les essais clinique
règles des 3N : si la fréquence d’EI est de 1/100, quel est l’effectif requis pour l’observer
100*3 = 300
** Questions à répondre avant de commencer une recherche
- qui a la maladie (indication)
- ce qui se passe lors d’une utilisation dans le contexte réel
- qui utilise le médicament (indication et hors indication)
- quelles sont les conséquences (+ et - et économiques)
définition population rejointe
pts qui prennent le tx dans la vie réelle
utilisation des tx par les différentes population : décrire les 3 types de scénarios
1 - tx est utilisé par la pop rejointe et la pop visée, mais pas par la pop interdite
2 - bcs : tx conforme car tout le monde qui prend le med est visé, pop interdite à part
3 - wcs : tx peu utilisé par la pop visée et bcp utilisé par pop rejointe et pop interdite
recherche post-comm
étude de l’utilisation et des effets des produits de santé en vie réelle
recherche post-comm : objectif
produire des données probantes sur les bénéfices/risques des médicaments une fois utilisés en vie réelle
types d’études épidémiologiques (2)
- observationnelles : recueillir des informations sur des variables d’intérêt sans intervenir chez des participants
- expérimentales : Instauration d’un devis et d’un tx, intervention délibérée sur des participants
différence entre études descriptives et études analytiques
- descriptive : génèrent des hypothèses
- analytique : hypothèses déterminées a priori
exemple de marqueur en essai clinique vs en étude post-comm
- essai clinique : marqueur de prolongation de l’intervalle QT
- étude post-comm : marqueur de décès CV (+ direct)
v ou f : les études observationnelles peuvent aussi fournir des résultats plus précis que les RCT
v
de quoi dépend l’utilisation hors indication
- dépend du produit
- dépend du pays
- dépend de la population (souvent pop spéciale)
efficacité clinique
si le tx produit un effet tel que prévu
efficacité réelle
effet thrp d’un produit des des conditions réelles de prescription et utilisation
efficacité comparative
développement et synthèse de données qui comparent les B et R de différentes options thrp pour la prévention, diagnostic, tx et suivi d’une condition
v ou f : la mesure du risque dépend du stade de développement du médicament
f
v ou f : le risque peut varier selon la perspective/approche
v
comment évaluer l’efficacité réelle
études observationnelles
comment évaluer les risques médicamenteux réels
- études observationnelles
- outils de surveillance –> phmcovigilance
méthodes de surveillance des risques
- pharmacovigilance
- pharmacoépi = études obs
pharmacovigilance
outil de détection d’EI à l’échelle populationnelle permettant l’identification des utilisations hors indications
pharmacoépi
mthd d’évaluation des risques et confirmation d’associations potentielles et identifiées
cibles pour la production de données post-commerciales (6)
- santé canada
- évaluateurs de drogues communes fédéraux
- payeurs privés & payeurs publics provinciaux
- autorité de santé régionale
- groupes de santé et hopitaux
- cliniciens
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les agences réglementaires
- risques d’EI chez les pts traités avec un med?
- quelles caractéristiques du pts sont associées à la survenue d’EI?
- quels sont les facteurs de risques de l’EI dans les populations?
- ecq les bénéfices du med diffèrent selon la sous pop?
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les preneurs de décision quant à l’efficacité comparative
- quelle est la valeur ajoutée du med
- comment le med est comparable aux autres options
- quels pts auront le plus de bénéfices
- comment optimiser les résultats
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les preneurs de décision quant aux tx alternatifs
comparer l’effet de tx avec vs sans tx alternatif
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les preneurs de décision d’agents préventifs
- quelle est la réduction du risque d’événement
- cmb de patients devront être traités pour prévenir un cas d’événement clinique
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les décideurs provinciaux
- quels meds devraient être inclus dans le formulaire de médicaments remboursés
- ecq le remboursement devrait être restreint aux pt qui sont non répondants aux autres options thrp
questions de recherche : types de questions que peuvent se dmd les cliniciens
- ecq le med est efficace en pratique réelle
- si le tx est préventif, quand faut-il commencer l’admin
- pts en clinique sont ils différents de ceux en études obs
éléments à inclure pour formuler une bonne question de recherche
méthode PICOT
Population
Intervention
Comparateur
Outcome
Temporalité
données nécessaires pour formuler des questions de recherche en phase pré-approbation
- historique naturelle de la maladie
-critères d’évaluation pertinents et études post comm
- caractériser les pts traités
- avoir prévalence de survenue d’EI - études d’utilisation avec autres options thrp
- caractéristiques de la pop de pts traités
- adhésion et persistance
- prévalence d’hospitalisation
données nécessaires pour formuler des questions de recherche en phase post-comm
se fait avec des études continues pour :
- évaluer les risques connus
- évaluer les risques potentiels
- identifier les risques éventuels
- observer l’utilisation médicamenteuse en conditions réelles
- déterminer les conséquences sur les B/R
