1 - Études cliniques

Question 1

Quels sont les 3 buts principales des BPC?

Answer 1

1) Protéger les sujets
2) Améliorer la crédibilité et la fiabilité des données
3) Faire accepter les études à l’internationale

Question 2

Quels sont les 4 buts principales de études cliniques?

Answer 2

Évaluer BRES

Bienfaits

Risques

Efficacité

sécurité

Question 3

Quels sont les buts principales de études pré-clinique?

Answer 3

Déterminer la dose à utiliser chez l’humain

bâtir le profile toxicologique, PK et PD

Question 4

Nommer les 3 grands types d’études pré-clinique et leurs but principales

Answer 4

1) In vitro : Tox, mutagénicité, génotox, mécanisme d’action
2) Étude pharmacologique animale : Evaluer efficacité préliminaire + PK + PD
3) Études toxicologiques : Définir le profil toxique ( MTD, dose ranging, plusieurs modèles animaux )

Définir le profil sécuritaire : NOAEL, tétratogénicité (affecte la fertilité / anomalies à la naissance), carcinogénicité, génotox, immunotox

Question 5

Définir le concept de NOAEL, à quel moment est-ce qu’on détermine cette mesure?

Answer 5

NOAEL = non-observed-adverse-effect leve; = Dose max sans effets secondaires.

Question 6

De quel facon est-ce qu’on obtient le MRSD?

Answer 6

MRSD = Maximum recomended starting dose chez l’humain.

Convertir le NOAEL en HED/facteur de sécurité (dépendant du modèle animale)

Question 7

Définir DEC

Answer 7

Demande d’étude clinique

Question 8

Quel est le délai de réponse de Santé Can pour la demande d’étude clinique?

Answer 8

30J

OU 7J pour études de bio-équivalence/certaines phase 1

Question 9

Quels sont les 3 buts principale des études de phase 1

Answer 9

1) Évaluer la tolérance/innocuité (MTD, dose unique/croisssantes)
2) Évaluer PK (ADME)
3) Évaluer PD (Dose réponde)

Question 10

Quel sont les 3 buts principale d’une étude pilote?

Answer 10

1) Estimer la grandeur de l’effet et la variabilité de la réponse pour évaluer le N nécessaire
2) Évaluer la faisabilité d’une intervention
3) Évaluer si la conception d’une étude est adéquate

Question 11

Quels types de patients sont recruté pour une étude de phase 2?

Answer 11

Des patients malades avec aucune autre comorbidité

Question 12

Quels sont les 4 but principale des études de phase 2?

Answer 12

1) Explorer efficacité en situation clinique
2) Déterminer la dose/posologie la plus efficace pour phase 3
3) Continuer d’évaluer l’innocuité
4) Tests génétiques lors de variation de taux métaboliques

Question 13

Les études pivot font référence à quel phase? Pourquoi est-ce qu’ils sont nommé ainsi?

Answer 13

Phase 3

Randomisation
double aveugle
contrôle adéquat
N approprié

Question 14

Quels sont les 3 but principale des études phase 3?

Answer 14

1) Confirmer efficacité/innocuité pour indication définie dans un contexte pratique clinique
2) Préciser la relation dose-réponse et explorer son utilisation (intéraction, large popualation plus hétérogène)
3) Collecter les infos pour la mise en marché

Question 15

Quels sont les 3 buts d’une étude 3b

Answer 15

Étude clinique de phase 3 débuté après la soumission du NDS

1) Continuer de traiter les malades
2) Trouver de nouvelles indications
3) Données additionnelles de sécurité ou pour des revendications commerciales.

Question 16

Quel est le but d’une étude de phase 4?

Answer 16

Fournir des données additionnelles après la mise en marché du médicament

Question 17

Quel est le délai de réponse après la soumission d’un NDS?

Answer 17

New drug submission : 1-1.5y

Question 18

Quel phase des études cliniques nécessite pas de DEC?

Answer 18

Phase 4