UE2 Flashcards

1
Q

Cardon- Concept de la procédure centralisée d’enregistrement européenne

A

Une seule AMM auprès de l’EMA avec évaluation unique et donnant accès à l’ensemble du marché de l’UE

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2
Q

Cardon- Champ d’application de la PC d’enregistrement

A

o Obligatoire : Biotech (liste A), onco, diabèto, viro et VIH, neurodégénératives, orphelins, auto-immune

o Liste A, obligatoire : ADN recombinant, hybridomes, atc monoclonaux, contrôle de l’expression des gênes codants

o Liste B, optionnelle « Innovant » : Autres liste A, radio-isotopes, dérivés du sang/plasma, nouveau mode d’admin, nouvelle indication, intérêt significatif, intérêt communautaire, nouveau générique, nouveau procédé de fabrication … -> Eligibilité au cas par cas

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3
Q

Cardon - avantages et inconvénients de la PC

A

Avantages :
Délais définis et plus court voir possibilité procédure accélérée
Une seule demande, un seul dossier, une seule information produite (SmPC , …)
Une AMM attribuée par la CE dans toute l’UE
Pas de risque d’arbitrage

Inconvénients :
Obligatoire dans certaines situations
Pas de possibilité de définir les pays rapporteurs et co-rapporteurs de l’évaluation
TOUS les états obligatoirement impliqués
Com possible moins facile (barrière de la langue, déplacement, …)

Les 2 : un seul nom commercial

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4
Q

Cardon - Procédure de Reconnaissance Mutualisée : principe et champ d’application

A
  • Principe : Extension d’une AMM natio à d’autres états membres dans l’obj d’↗ la libre circulation des médics en UE
  • Champ d’application : Tous sauf PC
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5
Q

Cardon - avantages et inconvénients de la PRM :

A

Avantages :

  • RMS/CMS choisis par le laboratoire
  • Basée sur le rapport d’évaluation et l’AMM du RMS
  • Procédure connue
  • Commercialisation dans le RMS possible avant et pdt la MRP
  • Peut être utilisée pour les « vieux » produits

Inconvénients :
Procédure d’arbitrage possible longue
Durée de la phase nationale non « maitrisée » (clock-stop)
Impossible d’archiver l’AMM dans le RMS sans avis du CMDh

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6
Q

Cardon - procédure décentralisée : principe et champ d’application

A
  • Principe : Similaire à la PC sauf choix du rapporteur et des états membres possible et pas de possibilité de retirer la demande dans un ou plusieurs états une fois la procédure lancée
  • Champs d’application : Non PC et non encore enregistrés
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7
Q

Cardon - avantages et inconvénients de la procédure décentralisée (PDC)

A

Avantages :

  • Délais bien définis (possible + court)
  • Choix des RMS /CMS
  • Discussion immédiate et concomitante avec le RMS/CMS
  • Possibilité d’archiver l’AMM dans le CMS sans information du CMDh pdt la 1ère étape
  • Nom commercial ≠

Inconvénients :

  • Disponibilité du RMS (flexibilité des délais)
  • Procédure d’arbitrage possible longue
  • Pas de possibilité d’archiver l’AMM dans le CMS sans information du CMDh pdt la 2ème étape
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8
Q

Cardon - différence entre la PDC et la MRP

A
PDC : 
Nouvelle demande
Soumission du dossier au RMS/CMS en même temps
RMS prépare un draft de rapport d’éval
Décision commune de tous les CMS
MRP :
Au moins une AMM dans l’UE
1ère soumission au RMS
Décision initiale du RMS
RMS prépare rapport d’éval
Dépôt dans les CMS

Pour les 2 : MA nationale

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9
Q

Martinet - les ATC monoclonaux

A

• Def :
Pop homogène d’ATC issus d’un « seul et unique » clone de ₵ B

• Types :
o Murin (animal) : Produit chez l’animal
o Humain
o Chimérique : 40% structure d’origine murine, reste origine humain (partie constante des chaines lourdes et légères CH et CL)
o Humanisé : 5-10% structure d’origine murine (parties hypervariables CDR), reste origine humaine
o Prot de fusion : Artificielle

• Chimérique et humanisé produit in vitro en deux techniques :
o Recombinant
o Hybridomes

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10
Q

Martinet - les biosimilaires (différence avec les génériques)

A
  • Un médicament biosimilaire est un médicament qui, comme tout médicament biologique, est produit à partir d’une cellule, d’un organisme vivant ou dérivé de ceux-ci. Son efficacité et ses EI sont équivalents, à ceux de son médicament biologique de référence, ils sont interchangeables.
  • Des procédés de fabrication, des matières premières, des caractéristiques moléculaires et des modes d’actions théra ≠ de son médicament biologique de référence. -> pas comme les génériques qui ont le meme mode d’action puisque c’est la meme molécule)
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11
Q

Martinet - Les Cellules souche : application thérapeutique, éthique, économie

A
•	App Théra : 
o	Thérapie ₵aire : Remplacement, régénération 
        *Diabète
	*Brulures
	*Maladie de parkinson
	*IDM
	*Maladies du sang
	*Myopathies 
	*Perte de cartilage, perte osseuse
	*Cancer
o	Thérapie génique des maladies héréditaires

• Ethique :
o Origine des cellules souches
o Embryon (₵s embryonnaire : pluripotente voir toti) – fœtus (₵s germinales : pluripotente) – adulte (₵s adulte  spécialisé : unipotente ou multipotente)
o Clonage théra (pas de rejet et lignées à soi mais création d’un embryon, ovules ? stabilité ? tumeur ?)

• Economie :
o Cout énorme
o Médecine riche versus pauvre

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12
Q

Martinet - Un hybridome est :

A

Une ₵ immortelle permettant la production d’ATC
Une ₵ provenant de la fusion d’un lymphocyte et d’une ₵ cancéreuses
Une ₵ permettant de produire des anticorps monoclonaux

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13
Q

Un transfert de tech requiert des étapes préalables :

A

La validation du procédé
L’accord de l’agence du médicament
La formation du personnel

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14
Q

Un IPC (In process control) :

A

Est défini par l’assurance qualité
Peut être intégré dans les données qui sont revues afin de permettre la libération d’un lot
Permet d’anticiper d’éventuelles dérives et de procédé

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15
Q

Vrai ou faux de Martinet (j’ai mis que les vrais lol)

A
  • La culture de ₵ avec la technique des microporteurs permet d’atteindre de haute densité ₵aire
  • L’humanisation des hybridomes est une technique qui permet de réaliser plus efficacement des kits de diagnostic (type Elisa)
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16
Q

Latour - les VMP (veterinary medicinal products) : intro et différence avec médicaments humains ((différence dans le dvpt et l’enregistrement des VMP))

A
  • VMP = 3% du marché
  • Des centaines d’espèces animales  Animaux de compagnie, animaux de rente (consommation), MUMS (minor use, minor species) -> Un dossier par espèce
  • Prophylaxie ++
  • Dossier LMR (limite max résiduelle) 6 mois avant dépôt d’AMM -> Après = UE car CVMP de l’EMA donne avis à la CE mais Etat ont un droit d’opposition)  Procédure identique humain : nationale ou euro
17
Q

Latour - description du contenu du dossier d’AMM des VMP (différence dans le dvpt et l’enregistrement des VMP)

A

• Dossier d’AMM : Format NTA (note to applicants) en 4 parties et non CTD:

  1. Administrative/RCP
  2. Chemical/pharma/bio : Standard BPF obligatoire pour les PA mais non obligatoire pour les excipients et PA antiparasitaires externes pour animaux de compagnie
  3. Safety & residues :
    -> Mise en évidence de l’innocuité : chez l’animal cible, dans les denrées alimentaires prévues pour l’homme, exposés à l’homme et exposé à l’env.
    -> URA (user risk assessment) : Tout personne, pro ou non dont enfant, en contact avec le VMP lors d’une utilisation ou accident classique (hors consommateur, producteur du méd, mésusage délibéré) -> Calcul du MOE (margin of exposure)
    -> ERA (environmental risk assessment): Ratio exposition/danger RQ (risk quotient) = PEC (predicted environmental concentration) /PNEL (predicted no-effect concentration)
    -> Si < 1 c’est ok
    -> Human food safety (4 étapes) :
    = NO(A)EL
    = ADI (acceptable daily intake) : Dose journalière acceptable (qté totale de PA) = NOEL/SF 60 (1010 lab animal to human*individual variability) (adult kg)
    = LMR : Contrôler le respect du temps d’attente
    = WP (withdrawal period) : Temps d’attente entre l’admin du med et l’attabage/récolte pour < au LMR
  4. Pre-clinical & clinical :
    - > Développement d’une résistance (données, méca de dév de R, mesures préventives)
    - > Balance bénéfice/risque entre qualité, sécurité et éfficacité pour l’animal, le consommateur, l’utilisateur et l’env.
18
Q

Latour - volet 3 safety and residues

A

-> Mise en évidence de l’innocuité : chez l’animal cible, dans les denrées alimentaires prévues pour l’homme, exposés à l’homme et exposé à l’env.
-> URA (user risk assessment) : Tout personne, pro ou non dont enfant, en contact avec le VMP lors d’une utilisation ou accident classique (hors consommateur, producteur du méd, mésusage délibéré) -> Calcul du MOE (margin of exposure)
-> ERA (environmental risk assessment): Ratio exposition/danger RQ (risk quotient) = PEC (predicted environmental concentration) /PNEL (predicted no-effect concentration)
—-»> Si < 1 c’est ok
-> Human food safety (4 étapes) :
= NO(A)EL
= ADI (acceptable daily intake) : Dose journalière acceptable (qté totale de PA) = NOEL/SF 60 (1010 lab animal to human*individual variability) (adult kg)
= LMR (limite max résiduelle) : Contrôler le respect du temps d’attente
= WP (withdrawal period) : Temps d’attente entre l’admin du med et l’attabage/récolte pour < au LMR

19
Q

Latour - volet 4 : pre-clinical and clinical

A
  • >
    Développement d’une résistance (données, méca de dév de R, mesures préventives)
  • >
    Balance bénéfice/risque entre qualité, sécurité et éfficacité pour l’animal, le consommateur, l’utilisateur et l’env.