Mukowiscydoza

Question 1

Leczenie objawowe

Answer 1

1. mukolityki: DORNAZAα
2. broncholityki: ‎β-mimetyki
3. leki p/zapalne: GKS
4. codzienna rehabilitacja oddechowa
5. tlenoterapia
6. częsta antybiotykoterapia

Question 2

Leczenie przyczynowe

Answer 2

ATALUREN
IWAKAFTOR
LUMAKAFTOR

Question 3

ATALUREN

Answer 3

• lek “korygujący działanie rybosomu”
• read through mechanism
• testowany w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Question 4

IWAKAFTOR

Answer 4

• potencjalizator białka (zwiększa przewodnictwo jonów przez kanał)
• gdy mutacja G551D

Question 5

LUMAKAFTOR

Answer 5

• KOREKTOR CFTR

(zwiększa liczbę białek CFTR na powierzchni , ograniczając niewłaściwe fałdowanie i degradację)

Question 6

ETEPLIRSEN

Answer 6

• leczenie DYSTROFII
  (nie mukowiscydozy)
• exon skipping mechanism

Question 7

homozygotyczna delecja F508

Answer 7

połączenie w jednej tabletce IWAKAFTORU i LUMAKAFTORU