Module 1 Flashcards
Sur quels trois facteurs se basent les décisions cliniques?
- Préférences du patient p/r au traitement
- Expérience clinique du médecin
- Données et preuves actuelles sur le sujet
Quelles sont les 4 étapes dans la démarche de la médecine factuelle?
- Formuler le problème en une question claire et précise
- Chercher systématiquement dans la littérature tout ce qu’il y a à ce sujet
- Évaluer les résultats trouvés à l’étape 2 (validité, qualité, pertinence)
- Intégrer les résultats retenus aux préférences et besoins du patient pour choisir le meilleur traitement.
Qu’est-ce que la médecine factuelle?
Médecine qui se base sur les données probantes et des preuves
Que veut dire EBM?
Evidence-based medecine
Qu’est-ce qu’une revue systématique et quel organisme en fait?
Ça consiste a identifier, évaluer et synthétiser TOUTES les études publiées ou non sur un sujet précis pour répondre au problème précis.
Le but est de déterminer si une intervention particulière a des bénéfices et/ou des risques pour la santé.
Cochrane
Est-ce qu’on doit toujours uniquement se baser sur des données probantes?
Non, des fois le bon sens doit prévaloir lors de la prise en compte des bénéfices et des risques.
ex. du parachute
Qu’est-ce qu’une donnée probante?
Ce sont les résultats d’études cliniques randomisées et revues systématiques
Qu’est-ce qui est en amont de la médecine factuelle?
La question de recherche
Qu’évaluent les essais cliniques?
-L’efficacité
-L’innocuité
des nouvelles méthodes de prévention (ex: vaccin) ou de traitement de maladies
Quelles sont les deux caractéristiques des essais cliniques et qu’est-ce que celles-ci signifient?
- Prospectives : suivi de patients pendant un temps pour regarder l’évolution de leur état de santé
- Comparative : majoritairement, le nouveau traitement expérimental est comparé dans l’étude a un autre traitement standard ou un placebo.
Vrai ou faux?
Lorsque bien exécuté, un essai clinique peut permettre d’établir un lien de causalité entre l’exposition (traitement) et l’effet (guérison)
Vrai
Que signifie ECR. Nommer le synonyme
Essais cliniques randomisés : le traitement expérimental est attribué de façon aléatoire aux participants - randomisation
Essais contrôlés randomisés
Vous êtes un chercheurs et faîtes un ECR. Êtes-vous obligé de publier vos résultats?
Non
Où se trouvent les études publiées?
Dans des registres.
Ils contiennent des études déjà réalisées ET en cours de réalisation.
L’INSCRIPTION N’EST PAS OBLIGATOIRE.
Décrire les étapes de réalisation d’un essais clinique.
1hercheurs et leur équipe pose une question de recherche précise.
- Faire une demande de subvention
- Chercher un promoteur public ou privé
- Établir un protocole détaillé
- Le faire approuvé par le comité d’éthique
- Démarrer l’essais clinique et le recrutement des participants
- Assembler les données
- Analyse statistique des résultats et les publier ou pas
Qu’est-ce qui doit se retrouver dans une subvention?
- Question de recherche
- Protocole pour y arriver
- Coûts estimés
Quelles sont les 4 contraintes de la démarche clinique?
- Science biomédicales et clinique : avant d’entamer un essais clinique, on doit justifier la plausibilité du mécanisme d’action de l’intervention avec des preuves.
- Éthique : nombre minimum de participants mais assez pour démontrer un lien de causalité
- Logistique : il faut avoir les ressources disponibles (coût et participants)
- Statistiques : son rôle est de répondre aux besoins éthiques - détermine le design d’étude, le nombre minimal de participants, l’approche analytique (comment les évidences sont obtenues)
Qu’est-ce qui est particulier avec la contrainte de la science?
C’est une science confrontationnelle:
- La communauté scientifique et le public doit avoir la volonté d’y croire
- Il peut y avoir différentes hypothèses qui expliquent un même phénomène réel
- Il a plusieurs résultats contradictoires découlant de plusieurs études successives
Qu’est-ce qui prime avant tout? La science ou la statistique?
La science
Quels sont différents membres et intérêts d’une équipe de conception d’un essais clinique
- Scientifique : mécanisme d’action de l’intervention
- Clinicien : traiter ses patients
- Promoteur : faire de l’argent
- Statisticien : précision de la réponse et contrôle des biais !!!
- Fonctionnaire : Santé publique, politique, homologation, innocuité et efficacité
- Éthicien : participants recrutés et futurs patients
- Chargé de projet : logistique
Que veut dire PICO(DE)?
P : population, participants/patients, problème
I : Intervention / exposition
C : contrôle / comparaison
O : outcome principal, CRP!!, issue clinique
D : domaine d’application : thérapeutique ou préventif
E : design d’Étude - expérimental, observationnel, ECR
Pourquoi utilise-t-on PICODE? (2 raisons)
- Pour formuler la question de recherche clinique
2. Pour trouver le titre de l’étude
En quoi consiste une étude de supériorité?
Étude où l’on tente de prouver qu’une nouvelle intervention est supérieure en terme d’efficacité qu’un traitement standard déjà utilisé ou qu’un placebo
Lorsqu’il est éthique de comparer un nouveau traitement à un placebo, quelle sorte d’étude (supériorité ou non infériorité) prendra-t-on?
Supériorité
Qu’est-ce qu’une étude de non infériorité?
Étude où l’on cherche seulement à prouver que le traitement n’est pas inférieur en terme d’efficacité qu’un traitement standard déjà utilisé.
Il se peut que le nouveau traitement soit plus efficace, mais ce n’est pas ce qu’on cherche à démontrer.
Quels sont les avantages à faire des études de non infériorité?
- Peut-être le nouveau contient moins de risques pour la santé (meilleur rapport risque/bénéfices)
- Un patient peut répondre à un traitement, mais pas à un autre, même chose pour les risques
- Coût inférieur (meilleur rapport coût/bénéfice)
Vrai ou faux?
Le terne supériorité sera écrit sur le titre de l’article?
Faux
Le terme non-infériorité le sera cependant.
Quels sont les trois domaines d’application principal?
Décrivez-les.
Thérapeutique : prévenir / reporter les conséquences d’une maladie - participants = malades
Préventive : prevenir/reporter la survenue d’une maladie - participants = santé
Dépistage : prévenir ou reporter PROGRESSION de la maladie à l’aide d’un dépistage précoce - gens en santé
À quel niveau se trouve les différences entre ces 3 domaines?
Dans le rapport risque/bénéfices
Pour thérapeutique, on acceptera plus de risques puisque le patient est déjà malade (surtout si la condition est grave)
Pour préventif et dépistage, on acceptera moins de risques puisque les participants sont en santé
Comment se nomme l’efficacité et l’innocuité du traitement déjà existant (ou placebo)
Efficacité et innocuité relative
Peut-on mesurer l’efficacité absolue?
Non. Il y a toujours l’effet placebo, qui est que des patients guérissent sans aucun traitement pour plusieurs raisons comme la volonté du corps à guérir, etc.
C’est pour cela qu’on doit toujours comparer l’efficacité par rapport au moins à un traitement placebo, pour s’assurer que l’efficacité retrouvée dans l’étude est due au traitement expérimental et non à l’effet placebo
Est-il possible de mesurer l’innocuité absolue?
Dans certains contextes oui:
Un patient en santé qui reste en santé
Qu’est qui a de particulier avec l’efficacité et l’innocuité pour l’exposition à un agent chimique.
Il faut séparer l’efficacité et l’innocuité.
Il faut garder en tête que l’exposition peut être bénéfique pour certaines choses tout aussi que nuisible pour d’autre - pas uniquement nuisible
Il faut regarder le rapport risque bénéfice
MAIS
IL EST DIFFICILE D’ÉVALUER PLEINEMENT TOUS LES RISQUES ET BÉNÉFICES POTENTIELS POUR L’EXPOSITION
Pourquoi les ECR n’évalue pas les risques et bénéfices ensemble plutôt que séparément?
Puisqu’ils peuvent prendre plusieurs formes et avoir plusieurs types de mesures différentes (incidences, moyennes, proportions!!!) ce qui les rend impossible à comparer pour faire un rapport quatitatif.
Quel chercheur propose une approche bivariée où les risques et les bénéfices sont chacun une variable?
Kittleson et al
Y’a-t-il des normes spécifiques pour déterminer le rapport minimum de risque et bénéfices?
Non - gros bon sens
Que regarde-t-on d’abord? les risques ou les bénéfices?
Pour des raisons éthiques, on regarde l’innocuité d’abord. Si ça passe le test, on peut commencer l’étude.
Sur quels aspects cliniques est basée l’homologation?
- Qualité de l’exécution de la recherche
- RAPPORT RISQUE BÉNÉFICE
- Autres considérations spécifiques liée au domaine d’intervention
Est-ce qu’une seule étude sur une intervention précise suffit pour que l’intervention soit homologuée par Santé Canada?
Non, cela va prendre des études supplémentaires sur le même sujet. = études de confirmation
Qu’est-ce qu’un changement d’indication pour un traitement implique?
Ex. utiliser le médoc pour la prévention en plus de pour le traitement
Besoin d’une nouvelle homologation
CEPENDANT, prouver l’innocuité ne sera pas difficile, car le médoc a déjà fait ses preuves à ce sujet.
Homologation et forces majeurs. Commentez.
Dans le contexte de force majeur - ex, guerre, épidémie, etc. gouv peut publier un arrêté d’urgence qui lui donne les pouvoirs de mettre en marché un traitement, vaccin, médoc avant qu’il ne soit homologué.
Que doit-on faire avant de commencer à expérimenter un traitement sur un humain.
Étude préclinique : sur des animaux.
En quoi consiste la phase 1 des essais cliniques
- Sur des patients en santé (éthique : plus de chances de s’en remettre si grave effet secondaire)
- 20 à 100 personnes
- But = trouver effets secondaires fréquents
- Première évaluation chez l’humain
- Pharmacodynamique : effet du médoc chez l’individu
- Pharmacocinétique : effet de l’individu sur le médoc (absorption, métabolisation, distribution excrétion)
- DÉTERMINATION DU DOSAGE - possible pour dose maximale tolérée (DMT) et dose SÉCURITAIRE (pas optimale)
Ne permet PAS d’évaluer e.s. rare ou peu fréquents
Phase II?
- Première évaluation de l’efficacité
- Innocuité toujours un objectif
- Évaluation de la dose OPTIMALE pour la phase 3
- 100 à 500 personnes
- Sur des patients liés au traitement
- Répose biologique vs efficacité
Ne permet PAS d’identifier e.s. rare ou peu fréquents (comme phase 1)
Phase 3
- Patients
- 500 à des milliers de personnes
- But principal = évaluer efficacité
- Innocuité encore un objectif (tjrs)
Ne permet PAS identification e.s TRÈS grave
HOMOLOGATION : plusieurs études de PHASE 3 nécessaires
Phase 4
Permet d’identifier les e.s. non identifié encore et plus rares - après homologation (post-marketing)
Consiste à l’observation en clinique
Permet d’établir le profil d’innocuité avec plus de précision
Qu’y a-t-il de particulier pour les phases des essais cliniques des traitements qui ont un changement d’indication?
Souvent, pas besoin des phases 1 et 2
Qu’en est-il pour le contexte hors homologation (ex.vitamine D)
Même chose que dhab sauf que c’est pas Santé Canada, mais communauté scientifique qui approuve.
Qu’est-ce que la qualité des évidences?
Théoriquement, une étude peut avoir un bon protocole sur papier, mais avoir beaucoup de lacunes dans son application. Cela créerait beaucoup de lacune.
La qualité des évidences est donc avec le moins de biais possibles.
Quelle est la meilleure indication de la qualité des évidences?
La taille de la population de l’étude ainsi que le nombre de participants perdus
Quel paramètre (dans PICODE) peut influencer la qualité de l’étude
E - Design d’Étude
Expérimental vs observationnel ex.
Qu’est-ce qui pousse les chercheurs et les institutions à botcher la qualité de leurs études
Dans notre société, la performance d’un chercheur se mesure au nombre de publications qu’il a fait.
Quelle étape est souvent douteux avant la publication?
Le processus de révision par les pairs
Quelle maison d’édition a fait face à plusieurs scandales?
SCRIP
Quelle est une bonne revue scientifique?
NEJM
Quelles sont les deux caractéristiques d’un ECR, qui le distingue des études observationnelles?
- Manipulation des expositions
- Randomisation
Quelles sont les 4 sources d’études observationnelles?
- Groupe d’expert : donne recommandation sur un traitement
- Étude/série de cas : Étude anecdotique sur un ou une série de cas. PUBLIÉ DANS LES REVUES MÉDICALES. Peut déclancher des investigations plus poussées comme des ECR
- Étude cas/témoin : Collecte des données de façon rétrospectives sur un individu. Comparaison entre cas et témoins (individus en santé). Ex. cancer
- Étude de cohorte : observer. ressemble le plus a ECR mais pas de manipulation exposition ni randomisation. lien de causalité plus difficile à obtenir
Quelles sont les 2 sources d’études expérimentales?
- ECR
- Revue systématique et méta analyse : travail de regrouper toutes les études sur un sujet. Méta analyse fait un résumé
Quelle est la hiérarchie des preuves?
- Méta analyse
- ECR
- Études de cohorte
- Étude cas-témoin
- Étude/série de cas
- Éditoriaux et opinion d’experts
Quels sont les possibles biais des méta analyses?
Les ECR ne sont pas tous publiés. Souvent ceux qui ne le sont pas sont de ECR qui ont déduit que le traitement expérimental n’est pas efficace. Elle est donc faussée
Comment se mesure la force des évidences?
Pas oui ou non c'est efficace De manière quantitative. On dit oui ou non. si oui, On donne l'ampleur d'effet Et on ajoute l'intervalle d'incertitude statistique
Synonyme anglais et francais de ampleur d’effet
Effect size
Magnitude de l’effet
Comment se nomme les estimations faites dans l’analyse des données, qui se retrouvent dans les tableaux?
Des estimations ponctuelles.
