medfacts1 Flashcards
médecine basée sur des données probantes
médecine factuelle
la décision clinique intègre 3 composantes:
expérience clinique du méd
meilleures données actuelles en recherche clinique
préférences du patient
pour résoudre un prob clinique concernant un patient donné, la démarche de méd factuelle suit 4 étapes:
- formuler problème médical en une question claire précise
- rechercher dans littérature articles pertinents
- évaluer validité qualité pertinence
- intégrer résultats retenus aux préf et besoins du patient
typiquement, promoteur assurera financement de l’étude par entremise d’une demande de subvention qui résumera l’essai clinique:
après financement, un ____ sera développé
une fois en place, l’exécution de étude débute, ainsi que ____
question de recherche
méthode proposée
budget estimation
protocole
recrutement des participants collecte de données données digitalisées analyse statistique publication (pas nécessairement)
la démarche scientifique en recherche clinique doit tenir compte de plusieurs contraintes:
scientifique
éthique
statistique
logistique
rôle de la statistique:
éthiquement
efficacement
éthiquement: essai clinique utilise nb minimal de participants (possibilité effets néfastes)
efficacement: doit démontrer bénéfice d’une intervention sur grand nb de participants
trouver nb minimal éthiquement acceptable, tout en permettant obtention évidences convaincantes
4 contraintes principales dans conception essai clinique
sciences biomédicales et clinique
- validité de question recherche (spécifique)
- justification plausibilité du mécanisme d’action de intervention
- *other hypothesis, will of audience to believe, contradictory information
statistique
- statisticien propose design d’étude, approche analytique, taille d’échantillon
éthique
logistique
- doit être réalisable (coût, ressources, capacités, volonté de participation)
what is PICO for
formulating the question
what does PICO stand for (PICODE)
P: Population
I: Intervention
C: Contrôle
O: Outcome (critère de résultat principal)
D: domaine d’application (prévention, thérapeutique, dépistage)
E: design d’étude (expérimentale, randomisée, de cohorte, observationelle, etc.)
in what instances will we be doing an etude de superiorite?
when its ethically acceptable to use a placebo (when there isnt other efficient interventions)
what is the point of etude de non inferiorité
even if both are similar in efficiency (benefits), one could have a better risque/benefit ratio or be less costly
+
some patients respond better to one treatment than the other (increase number of options for treatments)
vrai ou faux
non-infériorité souvent omis des titres décrivant l’étude
opposite for supériorité
false
noninferiority harder to realize than superiority
trois grands domaines d’application essais cliniques
types de patients recrutés
interventions
+ différence principale entre les 3 domaines
thérapeutique: prévenir/reporter conséquences de maladie ou guérir
- recrutent patients atteints d’une maladie (médicaments, procédure chirurgicales, réadaptation)
prévention: prévenir ou reporter survenue de la maladie
- patients en santé à risque de développer maladie donnée (vaccination, suppléments médecine ou oméga-3)
dépistage: prévenir/reporter progression maladie à l’aide dépistage précoce
- participants en santé à risque de développer maladie donnée (programmes de dépistage ex cancer du sein)
rapport risque/bénéfice
diff entre innocuité relative et absolu
relative: group de comparaison
absolu: individu en santé qui le reste après exposition
pourquoi ECR n’évaluent pas rapport risque/bénéfice au lieu de les évaluer séparément
risques et bénéfices peuvent être de natures différentes (incidences, proportions, moyenne, etc)
difficile de combiner toutes ces mesures pour construire rapport quantitatif
étude clinique interventionnelle comporte 2 objs principaux:
évaluation risque (innocuité): effets secondaires
évaluation bénéfice (efficacité): prévenir/guérir maladie
vrai ou faux
priorité est de déterminer si intervention est sécuritaire
(risque avant bénéfice)
vrai
les risques sont ____ acceptables pour le dépistage et la prévention
pourquoi?
moins acceptables
patients déjà en santé au départ
permet mise en marché (vente) et éventuelle utilisation en pratique clinique
homologation
l’homologation est basée sur:
- qualité d’exécution des études et des évidences soutenant les évaluation des risques et bénéfices
- rapport risque/bénéfice de intervention
- autres considérations spéc au domaine d’appli et condition médicale traitée
une seule étude démontrant efficacité et innocuité d’une intervention est suffisante pour mise en marché
faux
quand est-il possible de permettre utilisation d’un vaccin ou méd avant homologation?
situations de forces majeures (ex: covid 19)
études précliniques: what are they for
pour obtenir autorisation d’expérimenter sur des êtres humains, on a besoin des études précliniques
usually on animals to test innocuity and safety of intervention
Études de phase 1 description
- Premières évaluations chez humain
- Très peu de participants (20-100 part)
- Participants en santé
- détermination du dosage maximum tolérable (DMT)
- évaluation effets indésirable et profil innocuité
- pharmacodynamique (médicament sur individu) et pharmacocinétique (individu sur médicament: absorption métabolisation distribution excrétion)
vrai ou faux
les études de phase 1 peuvent détecter les effets indésirables graves ou pas (fréquents ou rares)
faux
Études de phase 2 description
- patients ou personnes visées par intervention
- 100-500 sujets
- première évaluation de efficacité si possible (dose optimale)
- innocuité est obj important
- réponse biologique vs efficacité
vrai ou faux
les études de phase 2 peuvent détecter les effets indésirables graves ou pas (fréquents ou rares)
faux
Études de phase 3 description
- patients ou personnes visées par intervention
- 500 à plrs milliers
- but principal = évaluation efficacité
- innocuité important
- besoin de confirmer résultats: plusieurs études de phase 3 nécessaire pour homologation
vrai ou faux
les études de phase 3 peuvent détecter les effets indésirables graves ou pas (fréquents ou rares)
faux
what is phase 4 and what is it for
études postcliniques (post marketing)
ce sont des études observationnelles
establishing profil d’innocuité avec plus de précision (will allow us to detect rare side effects)
dans le cas d’une intervention déjà sur marché mais évaluée pour autre indication, which phases of études can we skip?
phase 1 and 2
classification des 2 moyens d’obtenir des évidences
étude expérimentale et nonexpérimentale (observationnelle)
études observationnelles peuvent provenir de diff sources (4)
groupe d’experts publiant opinions/éditoriaux dans revues médicales
études/ séries de cas (experiences)
études cas-témoins (comparaison ppl with and without illness)
étude de cohorte (similar to ECR but exposition not manipulated and standardisation not established)
études expérimentales peuvent provenir de diff sources (2)
- ECR
- méta-analyse et revue systématique
pyramide des niveaux de preuve
méta-analyses ECR études de cohorte études cas-témoin séries de cas ou études de cas éditoriaux et opinions d'experts
(things in the lower echelon will usually motivate conception ECR to confirm evidence)
typiquement, les évidences sont présentées avec intervalle autour de estimation ponctuelle (called?), tient compte de précision et du niv de confiance dans les résultats
intervalle de confiance
