Guide #7

Question 1

Qu’est-ce qu’une étude expérimentale?

Answer 1

Modèle d’étude qui permet de comparer des traitements ou des interventions en comparant un groupe d’individus assignés au traitement étudié à un autre groupe d’individus non assignés au traitement étudié.

Question 2

Nommez différentes catégories d’essais expérimentaux:

Answer 2

• Essai explicatif et essai pragmatique
• Essai clinique et essai terrain, communautaire
• Essai en parallèle et étude en croisé
• Essai contrôlé randomisé et quasi expérimentale

Question 3

Qu’est-ce qu’un essai explicatif?

Answer 3

Étude qui vise à comprendre le mécanisme d’action d’une intervention, déterminer si l’intervention peut fonctionner dans des conditions idéales.

Question 4

À quoi les essais explicatifs s’intéressent-ils particulièrement?

Answer 4

• À l’efficacité de l’intervention dans un cadre contrôlé
• Priorité donnée à la validité INTERNE, pour garantir que les résultats sont dus à l’intervention et non à d’autres facteurs

Question 5

À quoi les essais pragmatiques s’intéressent-ils particulièrement?

Answer 5

• À l’effectivité de l’intervention, donc sa capacité à produire des effets bénéfiques dans la pratique courante
• Priorité donnée à la validité EXTERNE, pour généraliser les résultats

Question 6

Qu’est-ce qu’un essai pragmatique?

Answer 6

Étude qui vise à évaluer si l’intervention fonctionne dans des conditions de soins habituels et informer les décisions de santé dans le monde réel.

Question 7

Qu’est-ce qu’un essai clinique?

Answer 7

Étude menée dans un environnement clinique, souvent avec des patients malades, pour tester une intervention thérapeutique (comme un médicament ou une procédure médicale).

Question 8

Qu’est-ce qu’un essai de terrain?

Answer 8

Un cadre d’étude généralement réalisé en dehors du cadre clinique traditionnel, visant des populations saines ou à risque dans leur environnement naturel pour tester des interventions préventives (comme des vaccinations ou des programmes de santé publique).

Question 9

Qu’est-ce qu’un essai communautaire?

Answer 9

C’est une sorte d’essai de terrain. On parle d’essai communautaire (community trial) si l’intervention est appliquée à une population ou à une communauté entière.

Question 10

Qu’est-ce qu’une étude en parallèle?

Answer 10

Étude en parallèle : étude dans laquelle chaque participant est exposé à un seul traitement (soit l’intervention étudiée, soit le contrôle). Les groupes sont suivis simultanément, mais séparément, et les résultats sont comparés entre les groupes.

Question 11

Quels sont les avantages des études en parallèle?

Answer 11

o Simple à mettre en oeuvre
o Meilleur contrôle des données manquantes
o Limite les effets de contamination

Question 12

Quels sont les désavantages des études en parallèle?

Answer 12

x Influence possible de la variabilité individuelle
x Nécessite plus de sujets
x Plus coûteuse

Question 13

Qu’est-ce qu’une étude en croisé?

Answer 13

Étude dans laquelle chaque participant reçoit successivement les deux interventions (l’intervention étudiée et le contrôle), selon un ordre défini aléatoirement. Entre les deux périodes de traitement, un sevrage (washout period) est souvent prévu pour éviter que l’effet du premier traitement n’influence les résultats du second. Chaque participant sert de son propre contrôle, ce qui réduit la variabilité interindividuelle.

Question 14

Quels sont les avantages d’une étude en croisé?

Answer 14

o Compare le sujet à lui-même (particulièrement intéressant pour les issus subjectives avec une forte variabilité interindividuelle)
o Nécessite moins de sujets
o Moins couteuse

Question 15

Quels sont les inconvénients d’une étude en croisé?

Answer 15

x Analyse statistique plus complexe
x Résultats fortement influencés par les sujets perdus de vue
x Risque d’effet résiduel = persistance de l’effet du 1er traitement pendant la période du 2e traitement
x Non adapté aux interventions ayant des effets durables ou irréversibles (chirurgies, vaccins, etc.)

Question 16

Qu’est-ce qu’un essai contrôlé randomisé?

Answer 16

Type spécifique d’essai expérimental dans lequel les participants sont répartis aléatoirement dans des groupes pour comparer l’intervention à un contrôle (placebo ou traitement standard).

Les essais contrôlés randomisés sont considérés comme le devis de référence (gold standard) pour établir une relation de causalité entre une intervention et ses résultats.

Question 17

Qu’est-ce qu’une étude quasi-expérimentale?

Answer 17

Modèle d’étude dans laquelle l’intervention est contrôlée, mais sans randomisation stricte. L’assignation aux groupes d’exposition n’est pas aléatoire, mais influencée par un facteur autre que le hasard, tel que des caractéristiques démographiques ou géographiques. Ce facteur d’assignation est choisi de manière à ne pas être suspecté d’affecter directement l’issue étudiée.

Question 18

À l’exception de l’effet réel de l’intervention, quels 3 éléments peuvent influencer la réponse d’un patient?

Answer 18

1) Histoire naturelle de la maladie
2) Effet placebo
3) Effet de l’attention accordée au sujet

Question 19

Que veut dire la notion d’équilibre pronostique?

Answer 19

Ce concept fait référence à l’idée que, au début, mais aussi tout au long de l’étude, les groupes comparés devraient présenter une probabilité de base similaire d’atteindre l’issue étudiée. Autrement dit, les groupes devraient être similaires en termes de caractéristiques (comme l’âge, les comorbidités, les antécédents médicaux, etc.) ou facteurs pouvant influencer l’issue de l’étude (comme les cointerventions reçues).

Question 20

Nommez 2 aspects méthodologiques indispensables à une étude expérimentale.

Answer 20

1. Randomisation
2. Aveuglement

Question 21

Quelles sont les principales catégories de biais prévenues par la randomisation?

Answer 21

Biais de sélection et biais de confusion

Question 22

Quelles sont les limites de la randomisation?

Answer 22

• Imprévisibilité des petits échantillons : lorsque le nombre de participants est restreint, la randomisation peut ne pas assurer un équilibre pronostique parfait entre les groupes.
• Risques liés à l’attrition : Si des participants quittent l’étude de manière disproportionnée dans un groupe (après la randomisation), cela peut rompre l’équilibre pronostique obtenu au départ par la randomisation.
• Dépendance aux analyses appropriées : Certaines méthodes de randomisation (comme la randomisation en grappes) nécessitent des analyses statistiques spécifiques pour ajuster les résultats en fonction de la dépendance entre les données.

Question 23

Nommez 4 types de randomisation.

Answer 23

1) Randomisation simple
2) Randomisation stratifiée
3) Randomisation en blocs
4) Randomisation en grappes

Question 24

Pour chaque sous-type de randomisation, nommez:
. Principe
. Avantages
. Limites
. Utilisation typique

RANDOMISATION SIMPLE

Answer 24

. Principe: Assignation aléatoire individuelle à chaque groupe
. Avantages: Facile à mettre en oeuvre, rapide
. Limites: Peut ne pas assurer un équilibre parfait dans les petits échantillons
. Utilisation typique: Études de grandes tailles avec des effectifs élevés

Question 25

Pour chaque sous-type de randomisation, nommez:
. Principe
. Avantages
. Limites
. Utilisation typique

RANDOMISATION STRATIFIÉE

Answer 25

. Principe: Division des participants en strates, selon des caractéristiques importantes puis assignation aléatoire au sein de chaque strate.
. Avantages: Assure un équilibre des
caractéristiques clés même dans les petits échantillons.
. Limites: Plus complexe, nécessite des informations préalables sur les caractéristiques pronostiques.
. Utilisation typique: Études où certaines caractéristiques influencent fortement l’issue (par exemple : sexe, âge).

Question 26

Pour chaque sous-type de randomisation, nommez:
. Principe
. Avantages
. Limites
. Utilisation typique

RANDOMISATION EN BLOCS

Answer 26

. Principe: Répartition des participants en blocs de taille fixe ou variable pour équilibrer la taille des groupes.
. Avantages: Maintient un équilibre constant dans la taille des groupes, même avec des échantillons limités.
. Limites: Peut compromettre l’aveuglement si la taille des blocs est connue, risque de prédiction de l’affectation future.
. Utilisation typique: Études avec un recrutement par étapes ou des échantillons de taille modeste.

Question 27

Pour chaque sous-type de randomisation, nommez:
. Principe
. Avantages
. Limites
. Utilisation typique

RANDOMISATION EN GRAPPES

Answer 27

. Principe: Assignation aléatoire de groupes entiers (grappes) à chaque intervention
. Avantages:
✓ Utile pour éviter la contamination entre participants
✓ Pratique lorsque l’assignation individuelle est difficile.
. Limites: Nécessitedes analyses
statistiques adaptées, car introduit une corrélation entre les membres de chaque grappe.
. Utilisation typique: Interventions appliquées à des groupes entiers (ex. : écoles, communautés)

Question 28

Dans quelle situation l’aveuglement des évaluateurs est-il particulièrement important? Pourquoi?

Answer 28

Lorsque l’issue évaluée est subjective (comme la douleur ou le bien-être).
Essentiel pour éviter un biais de jugement.

Question 29

Dans quelle situation l’aveuglement des évaluateurs est-il moins important?

Answer 29

Lorsque l’issus est objective et facilement vérifiable, comme le décès.

Question 30

Quels sont les défis qui peuvent être soulevés par l’utilisation de placebos?

Answer 30

• Difficultés à limiter l’intervention
• Considérations éthiques
  o Il n’est pas éthique de priver les patients d’un traitement efficace
  o Certaines interventions peuvent être trop invasives pour être placebo

Question 31

Qu’est-ce qu’une analyse en intention de traiter?

Answer 31

consiste à analyser les participants dans le groupe auquel ils ont été assignés lors de la randomisation, indépendamment de l’intervention réellement reçue (qu’ils aient cessé le traitement ou non). Cette approche permet de conserver les bénéfices de la randomisation, en maintenant l’équilibre pronostique entre les groupes.

Tient compte des situations courantes en pratique clinique telles que la non- adhérence, les effets secondaires ou les changements de prise en charge.

Question 32

Qu’est-ce qu’une analyse per protocol?

Answer 32

Analyse uniquement les participants qui ont suivi le traitement tel qu’il était initialement prévu. Elle permet d’évaluer l’effet réel de recevoir l’intervention. Toutefois, en excluant des participants après la randomisation, l’analyse per protocole peut introduire un biais de sélection. Ce risque est particulièrement élevé si les déviations au protocole sont nombreuses ou déséquilibrées entre les groupes.

Question 33

V/F: Les analyses en intention de traiter peuvent sous-estimer l’effet réel du traitement.

Answer 33

Vrai, peut être pertinent faire une analyse complémentaire per protocol ensuite.

Question 34

Quels biais de sélection sont à risque dans les études expérimentales?

Answer 34

• Attrition (notamment si les pertes au suivi ne sont pas comparables entre les groupes)
• Allocation non aléatoire
• Prise en charge différenciée entre les groupes

Question 35

Quels biais d’information sont à risque dans les études expérimentales?

Answer 35

• Non-adhérence au traitement
• Outil de mesure de l’issue non validé
• Biais de performance