Genterapi

Question 1

Vad är genterapi?

Answer 1

Att ändra i arvsmassan för att reparera en skadad gen eller få den att fungera normalt igen. (gentransplantation)

Question 2

Hur kan man överföra genen i genterapi?

Answer 2

Med hjälp av vektor (vanligen virus)

Question 3

Vad de 3 katagorier av genterapi?

Answer 3

1. Tillföra korta syntetiska oligonukletider (RNAi) (10-20 baspar):
   Korta RNA-molekyler hybridiserar med mRNA och klipper sönder mRNAt (förhindrar att proteinet bildas) microRNA (miRNA) och små inerferande RNA (siRNA) ← RNA-interfernas
   miRNA:kan binda in till sekvenser som inte är helt komplimentära.
   siRNA: Binder till sekvenser som är helt komplimentära.
   + RNAi lagras inte in i cellkärnan och behandlas krävs regelbundet (1 gång/månad)
2. Genredigering med Crisper/Cas 9 (bra för att inaktivera en gen/ eller mutationer som orsaker dominant sjukdom)

3.Tillföra en ny gen MHA en virusvektor
+ Cellerna modiferas Ex vivo (utanför kroppen):
Cellerna från ett blodprov/benmärgsprov isoleras→modiferas (genom att ett virus för in den önskade genen)→cellerna återförs i kroppen.
+ Cellerna modiferas In vivo (ikroppen):
Genen injiceras med en vektor (virus) direkt i det organ som ska behandlas.

Question 4

Virusvektor transduktion

Answer 4

+ Överföring gener MHA virus.
+ De virus som används är modiferade och avväpnade→kan inte sprida sig eller orsaka sjukdom. Somatisk Genterapi (förändringen går inte i arv)