Efficacité clinique : comment répondre à des questions de recherche en lien avec l’efficacité d’une approche? Flashcards
Pourquoi s’intéresser aux devis expérimentaux?
Pour répondre à une question qui s’intéresse à l’effet ou à l’efficacité
Qu’est-ce qu’un échantillonnage probabiliste?
Le choix de l’échantillon se fait à l’aide de techniques aléatoires afin que toute la population cible ait une chance égale de participer.
VRAI OU FAUX?
Le groupe contrôle peut recevoir: une intervention, aucune intervention, un placebo
VRAI
L’assignation aléatoire permet de minimiser quel biais?
Biais de sélection
Quelles sont les trois principales caractéristiques d’un essai clinique randomisée (ECR)?
– Assignation à un groupe via assignation aléatoire
– Groupe témoin (groupe contrôle, pas exposé à VI)
– Intervention (manipulation variable indépendante)
Que permet l’assignation à un groupe via une assignation aléatoire dans un ECR?
Avec une assignation aléatoire, tous les participants ont une chance égale de recevoir l’intervention à l’étude. Cette assignation se fait après la sélection de l’échantillon (critères d’inclusion et d’exclusion). Cette caractéristique a pour but d’avoir des groupes homogènes et comparables. Cela permet de réduire certains biais (sélection, information, confusion).
Que permet la présence d’un groupe témoin dans un ECR?
Le groupe témoin est celui qui n’est pas exposé à la variable indépendante. Elle permet de démontrer l’effet de la variable à l’étude sur le groupe qui reçoit l’intervention. Le groupe témoin permet de « contrôler » l’effet Hawthorne, qui est que le simple fait de participer à un projet peut faire en sorte que la condition s’améliore d’elle-même. Le groupe témoin permet de savoir la portion des impacts qui est due à l’intervention ou à d’autres facteurs (ex: le temps).
Que permet la manipulation de la variable indépendante dans un ECR?
C’est la décision du chercheur à savoir si les groupes à l’études reçoivent ou non la variable indépendante, ou si elle est présente totalement, partiellement ou absente.
Elle n’est pas toujours absente, parfois ce n’est pas éthique de rien donner comme traitement.
Est-il mieux d’avoir un groupe contrôle qui ne reçoit aucune intervention ou qui reçoit une intervention alternative?
Tjrs mieux un groupe contrôle qui reçoit quelques choses plutôt que rien.
Car, c’est très rare qu’on ne fait rien en réadaptation. C’est quoi les chances que ton groupe témoin soit comparable à la réalité?
Qu’est-ce que l’assignation aléatoire vs sélection des sujets?
Assignation aléatoire: déjà parler précédemment, mais correspond au fait que les participants ont une chance égale de recevoir l’intervention à l’étude.
Sélection des sujets: Se fait avant l’assignation mais fait référence à la population cible, présentant les caractéristiques souhaitées, par les critères d’inclusion et d’exclusion.
Quels sont les types de sélection des sujets?
- Probabiliste: techniques aléatoires afin que toute la population cible ait une chance égale de participer.
- De convenance: Choisit les sujets de la population cible
(la plus courante car parfois la population cible est trop restreinte) Se fait souvent par volontaire (patient qui se présente à une clinique suite à une publication ou autre)
Quels sont les différents types d’ECR?
En parallèle:
Population cible –> population à l’étude –> Sélection aléatoire ou élective des sujets –> Échantillon –> Hasardisation –> Groupe 1 (traitement A) et Groupe 2 (traitement B)
Devis croisés:
Population cible –> population à l’étude –> Sélection aléatoire ou élective des sujets –> Échantillon –> Hasardisation
–> Séquence 1 (groupe 1): Traitement A puis traitement B
–> Séquence 2 (groupe 2): Traitement B puis traitement A
Quel est l’avantage d’un ECR en devis croisés et les limites de ce devis?
Évalue la variabilité inter-individuelle mais ne peut pas être utilisé lors de traitement curatif ou lorsque les effets du premier tx ne peuvent s’effacer avant l’administration du 2e tx
Avantage: On compare le sujet à lui- même…ce qui induit beaucoup moins de variabilité
Utilisé surtout lorsque le phénomène à l’étude est subjectif
Qu’est-ce qu’un Cluster Randomized Controlled Trial?
C’est lorsque les «settings are randomly assigned to group»
Toutefois, ce devis n’est pas un vrai ECR car les individus n’ont pas une chance égale de recevoir l’intervention à l’étude.
Que veut dire à simple insu, à double insu et à triple insu?
Simple insu: Patient ou celui qui prend la mesure
Double insu: Patient et le chercheur (qui prend les données)
Triple insu: patient, chercheur et statisticien
Il est toutefois mieux de dire qui est à l’insu, car l’évaluateur seul peut être à l’insu ou autre. Ex: Les patients sont à l’insu.
Les statisticiens peuvent également être à l’insu.
Quand utilisons nous un post-test et quel est le désavantage majeur à son utilisation?
- Seulement lorsque pré-test impossible ou non-éthique.
- Si pré-test a un effet défavorable sur la VI
Désavantage:
- Différence entre groupes devient difficile à interpréter… (Ne sait pas si les groupes étaient équivalents préalablement)
Quels sont les caractéristiques d’un devis quasi-expérimental et les différents types?
– Groupe témoin
– Manipulation VI (intervention)
– Pas d ’assignation aléatoire**
Différents types:
- Avant-après avec groupe témoin non-équivalent (exemple: Effet d’une formation continue sur l’évaluation de la douleur aux soins intensif)
- Groupe de comparaison statique (post-test seulement)
- Devis à série temporelle
Quels sont les caractéristiques d’un devis pré-expérimental?
- Pas de groupe contrôle
- Pas d’assignation (1 seule groupe)
- Mesure avant et après avec le même groupe
- Bcp la compare à une étude descriptive
Do not support claims for a causal relationship (ne peut pas voir l’efficacité, mais l’effet)
Les chercheurs l’utilisent initialement pour voir si une intervention a un potentiel de faire une différence avant d’investir du temps et de l’argent dans un ECR
Comment s’effectue un devis à sujet unique?
- On ne cumule les scores (changement) de plusieurs participants…mais on regarde plutôt comment chaque participant a évolué
- Le participant est son propre contrôle
- Pas généralisable…
Quel est l’impact des biais sur une étude?
- Réduit la validité interne/externe de l’étude
Validité interne: Capacité à estimer le lien de causalité
Validité externe: Capacité à généraliser les résultats
Qu’est-ce qu’un biais de sélection?
Biais de sélection:
– Erreur systématique à cause des méthodes adoptées pour sélectionner les participants à l’étude.**
• Sujets non représentatifs de la population
• Sujets non comparables entre eux
• Plusieurs sous-types…
– Exemple: volontariat, attrition***, échantillonnage
• Exemple: sondage téléphonique
Qu’est-ce qu’un biais d’information?
Biais d’information
– Erreur systématique induite dans une étude lorsque la mesure du phénomène est incorrecte affectant différemment les groupes de comparaison.**
- « observation incorrecte de la maladie »
- Ex: mauvais diagnostic, instrument de mesure non- valide ou fidèle…
Qu’est-ce qu’un biais de confusion?
Biais de confusion
– Erreur systématique induite par une/des variable(s) qui affecte la VI et la VD
• Variable vient affecter nos deux variables
– Ex: étude douleur chez femmes ménopausées:
AGE: affecte douleur…affecte niveau hormonal
On peut le contrôler par un « ajustement » dans les analyses statistiques
Quelle est la différence sur la méthode entre l’effet et l’efficacité?
Effet: mesure avant et après
Efficacité (Effectivness): Mesure avant et après
et comparaison entre les 2 interventions
Quel ressource permet de vérifier la qualité des études expérimentales?
l’échelle PEDRO (surtout pour les ECR)
Qu’est-ce que la variable dépendante et la variable indépendante?
VARIABLE DÉPENDANTE:
Phénomène étudié
VARIABLE INDÉPENDANTE:
Variable qui influence le phénomène étudié
Qu’est-ce qu’un ECR?
Essai clinique randomisé: application d’un devis expérimental à un problème de recherche clinique.
Quels sont les devis expérimentaux vrais?
- Devis pré-test post-test avec groupe témoin.
- Devis post-test avec groupe témoin
- Devis factoriel
- Devis en blocs randomisés (cluster)
- Devis croisé
- Devis simple à mesures répétées
Quelles sont les différentes phases des essais cliniques?
- Phase 1: volonraires sains (sécurité, pharmacologie)
- Phase 2: petits groupes de malades (étude pilote, dosage)
- Phase 3: essai randomisé (efficacité et utilité)
- Phase 4: implantation, augmentation du n (effets secondaires, application à différentes conditions)
Quelles sont les caractéristiques des essais cliniques?
- Technique expérimentale artificielle différente des conditions habituelles (milieu ++ contrôlé)
- Population homogène mais pas toujours représentative de l’ensemble des patients atteints (compensation $$)
Qu’est-ce que l’analyse en intention de traiter?
C’est lorsqu’on perd des patients dans une étude.
Il y a des écarts au protocole dans les essais cliniques. Ces écarts peuvent aboutir au fait que certains patients n’ont pas reçu le traitement initialement planifié, ou qu’ils ont reçu le traitement qu’ils ne devaient pas recevoir.
L’analyse de données en s’appuyant sur le traitement effectivement reçu par les patients (au lieu du traitement qu’ils étaient censés recevoir) peut produire des biais. Il faut donc analyser les données comme si les patients avaient reçu le traitement ou l’intervention contrôle initialement planifiée.
Quelle est la différence entre un dispositif expérimental et quasi-expérimental?
a) Le nombre de lettres dans le mot
b) L’absence de groupe contrôle
c) L’absence d’assignation aléatoire
d) L’absence de variable indépendante
c) L’absence d’assignation aléatoire
Qu’est-ce qu’une étude de cohorte rétrospective?
- Pas expérimentale, car variable n’est pas manipulée = étude observationnelle
- On ne contrôle pas grand chose
- On regarde qchose qui a déjà été fait
