Cours 8 : Gestion et Analyse des Données en Recherche Clinique Flashcards

1
Q

À quoi réfère la méthodologie ?

A

Sous quelles conditions cette comparaison sera valide

Divs de recherche ; fidélité et validité de ma mesure ; intégrité de la VI

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2
Q

Définir qu’est-ce qu’une statistique

A

Comment réaliser cette comparaison pour permettre une conclusion (inférence) sur la population.

Hypothèse nulle et alternative
Opérationnaliser l’hypothèse avec un estimateur et critère de décision

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3
Q

Quelles sont les trois méthodes de gestion de données en recherche ?

A

1) La création d’un dictionnaire de données (nom de variable, échelle de mesure, codes)
2) Création d’un entrepôt de données pour éviter la corruption des données originales (Excel, SPSS, Access)
3) Saisie et vérification des données (vérification manuelle, vérification à la saisie, double saisie)

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4
Q

Quels sont les 4 éléments clés à considérer dans un test statistique ?

A

1) Niveau alpha
2) Puissance du test
3) L’ampleur de la différence entre les conditions comparées ou de l’association (taille de l’effet)
4) Taille de l’échantillon

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5
Q

Quelle est la définition d’usage du niveau alpha ?

A

Probabilité que l’hypothèse nulle (absence de différence ou d’association) soit vraie, compte tenu des données observées (fausse car inversée)

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6
Q

Quelle est la définition statistique du niveau alpha ?

A

Probabilité d’observer les données obtenues dans l’expérience (une différence ou une association) en assumant que l’hypothèse nulle est vraie

Conséquences : si la probabilité est inférieure à 5% on conclue que H0 est intenable et on la rejette au profit de H1.

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7
Q

Quelle est la fonction de la taille d’échantillon dans le niveau alpha ?

A

Degrés de liberté.

Plus le n est grand, moins la différence entre deux conditions a besoin d’être élevée pour être statistiquement significative.

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8
Q

Le processus de décision est…

A

probabiliste. Il n’y a pas de certitude absolue en statistique inférentielle.

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9
Q

La probabilité de faire des erreurs est déterminée par …

A

le chercheur

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10
Q

Erreur alpha correspond à …

A

la probabilité de rejeter H0 alors que H0 est vraie, soit de conclure qu’il y a une différence alors qu’il n’y en a pas (Type 1).

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11
Q

L’erreur bêta correspond à…

A

la probabilité de ne pas rejeter H0 alors que H0 est fausse, soit de conclure qu’il n’y a pas de différence alors qu’il y en a une (type II)

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12
Q

Qu’est-ce que la puissance statistique ?

A

Capacité (probabilité) d’une étude à détecter une différence significative si cette différence est effectivement présente dans la population.

(1-bêta)

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13
Q

Quel est l’objectif d’un plan d’analyse statistique ?

A

Maximiser la puissance statistique des tests sur les hypothèses

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14
Q

La puissance statistique d’un test est fonction que quels facteurs ?(4)

A

1) Taille de l’échantillon
2) niveau alpha
3) direction de l’hypothèse
4) importance de l’association ou de la différence (taille de l’effet)

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15
Q

Quels sont les trois méthodes pour estimer la taille de l’effet ?

A

1) méta-analyse : recension quantitative des écrits disponibles
2) résultats d’études préliminaires/pilotes dans votre centre de recherche
3) approche rationnelle : si absence de données empiriques

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16
Q

La taille de l’effet est exprimé en (…) et l’unité est (…)

A

score standard (score z)…l’écart type (Unité de mesure commune pour compiler les données d’études ayant utilisées différentes variables dépendantes (approche méta-analytique))

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17
Q

Nommez les différentes mesures de tailles d’effet selon le type de test (5).

A

d = comparaison entre deux moyennes

r = corrélation

w = khi carré

f = analyse de variance

f2 = analyse multivariée (régression, MANOVA, etc)

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18
Q

Un d = 0,2 correspond à une taille d’effet …

A

petite. Un d = 0,8 correspond à une grande taille d’effet.

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19
Q

Un r = 0,5 correspond à une taille d’effet…

A

grande.

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20
Q

Quelles sont les étapes pour parvenir à déterminer la taille optimale de notre échantillon ? (4)

A

1) Déteriner le niveau alpha et la direction de l’hypothèse
2) Spécifier un niveau de puissance statistique raisonnable (généralement 80%)
3) Estimer la taille de l’effet attendu (ES)
4) Regarder dans les tables de Cohen ou utiliser un logiciel

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21
Q

Comment maximiser la puissance statistique ? (4)

A

1) Augmenter la taille de l’échantillon (ddl) ; réduire les abandons, conserver toutes les données disponibles et non seulement les sujet “complets”, augmenter le nombre de temps de mesure
2) Augmenter le niveau alpha ; poser des hypothèses directionnelles, réduire le nombre de comparaisons
3) Augmenter la grandeur d’effet en augmentant la différence entre les groupes ; utiliser des interventions plus efficaces, contraster des groupes plus distincts
4) Augmenter la grandeur d’effet en réduisant la variabilité des mesures ; réduire l’hétérogénéité des sujets par des critères de sélection, utiliser des instruments avec une meilleur fidélité, réduire la variabilité des procédures par un manuel de traitement

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22
Q

Quel est le problème avec les comparaisons multiples ?

A

À mesure que le nombre de comparaisons statistiques augmente, la probabilité d’obtenir au moins une différence significative duel au hasard augmente également.

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23
Q

Quelles solutions sont possibles pour atténuer le problème lié aux comparaisons multiples ? (2)

A

1) Limiter le nombre d’analyse/comparaisons

2) Appliquer une correction pour réduire l’inflation de l’erreur alpha (Bonferroni) selon l’unité conceptuelle d’erreur.

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24
Q

Selon quoi le niveau alpha peut-il être fixé ? (3)

A

1) La VD (ex. 3 VD ; 0,05/3 = 0,013)
2) La famille de variables dépendantes (ex. 5 VD ; 0,05/5 = 0,01 par VD)
3) L’expérience au complet (10 tests statistiques dans l’étude ; 0,05/10 = 0.005 par test)

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25
Q

La méthode de Bonferroni est facile à utiliser, mais une limite importante est qu’elle…

A

manque sérieusement de puissance

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26
Q

Quelles méthodes existent afin d’augmenter la puissance de la correction de Bonferroni ?

A

Hochberg, Holm-Bonferroni, etc.

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27
Q

Sur quoi les méthodes modernes de correction sont-elles basées ?

A

Sur une séquence adaptative de niveaux alpha corrigés.

28
Q

Il existe trois sources de données manquantes. Quelles sont-elles ?

A

non-disponible, illisible et aberrante.

29
Q

Une donnée non-disponible est associée à un sujet qui…

A

omet de compléter un item sur une questionnaire ou qui ne se présente pas à une visite de traitement.

30
Q

Une donnée illisible est associée à un sujet qui…

A

note sa réponse de façon illisible sur son questionnaire

31
Q

Une donnée aberrante est associée à un sujet qui…

A

indique deux réponses distinctes à une même question ou indique une réponse impossible selon le domaine des valeurs

32
Q

Quelles conséquences sont associées aux données manquantes ? (3)

A

1) Biais dans les paramètres statistiques
2) Réduction de la généralisation des résultats
3) Diminution de la puissance statistique

33
Q

Comment éviter de perdre des données ?

A

1) Prévention
2) Collecte de données manquantes
3) Imputation des données manquantes
4) Pondération des participants
5) Utilisation de modèles statistiques robustes aux données manquantes (modèles linéaires mixtes, régression robuste)

34
Q

Qu’est ce que l’imputation de données ?

A

1) Remplacement par la moyenne : méthode simple, mais réduit la variances des données
2) Remplacement par la dernière observation disponible : méthode simple, mais présente plusieurs biais (augmente artificiellement les ddl, réduit l’effet de l’intervention, augmente l’erreur alpha/bêta selon la direction des effets)
3) Remplacement par maximum de vraisemblances (imputations multiples) : méthode la plus complexe, qui permet de conserver les variances et les relations entre les variables

35
Q

Quelles sont les deux approches d’analyses pour les essais cliniques ?

A

1) Analyses par intention de traitement

2) Analyse par protocole

36
Q

Qu’est-ce que l’analyse par intention de traitement ?

A

Tous les participants sont inclus dans les analyses, selon la condition où ils ont initialement été assignés au hasard (randomisation). Un patient est donc inclus même s’il n’a pas complété le traitement prévu ou pire, s’il a reçu le traitement prévu dans l’autre condition.

37
Q

Quel est l’objectif de l’analyse par intention de traitement ?

A

Maximiser la validité externe des conclusions

38
Q

À quoi réfère l’analyse par protocole ?

A

Seuls les participants ayant reçu le bon traitement selon la posologie/fréquence/intensité prévue sont inclus dans les analyses.

39
Q

Quel est l’objectif de l’analyse par protocole ?

A

Maximiser la validité interne des conclusions

40
Q

Quel est l’outil le plus populaire pour analyser les plans d’expérience (comparaison de moyennes selon groupe et temps)

A

ANOVA

41
Q

Quelles sont les limites de l’ANOVA ? (4)

A

1) Retrait des participants incomplets
2) Permet pas l’intention de traitement
3) Ne supporte pas les covariance qui changent dans le temps
4) Exige que la variable dépendante soit continue - distribution normale

42
Q

Quelle méthode permet de pallier aux limite de l’ANOVA ?

A

L’analyse en modèle mixte

43
Q

De quelle façon l’analyse en modèle mixte procède ? (5)

A

1) Utilise toutes les données disponibles de chaque répondant
2) Ni imputions des données manquantes ni retrait
3) Supporte les covariances qui changent/non dans le temps
4) Permet d’avoir un VD normale (modèle mixte linéaire), binaire (modèle mixte logistique) ou de dénombrement (modèle linéaire de Poisson)
5) Disponible dans SPSS, SAS, etc.

44
Q

Qu’est-ce que le devis de non -infériorité ?

A

Devis utilisé lorsqu’un chercheur désire établir l’équivalence ou la non-infériorité d’un nouveau traitement par rapport à un traitement « standard »

45
Q

Pourquoi les devis classique ne fonctionnement pas pour établir l’équivalence ou la non-infériorité d’un nouveau traitement par rapport à un traitement « standard » ?

A

Ils ne peuvent pas établir l’équivalence de deux conditions, seulement la différence

Ho : traitement A = traitement B Ha : traitement A ≠ traitement B

46
Q

Pourquoi est-il impossible de démontrer statistiquement l’absence d’une différence (Démontrer H0) ?

A

Demande accès à la population au complet.

47
Q

Le devis de non -infériorité inverse ….

A

La logique du test d’hypothèse.

N =nouveau et S= standard

48
Q

Quelles sont les H0 et H1 relatives au devis de non infériorité ?

A

Ho : traitement N est inférieur au traitement S

Ha : traitement N n’est pas inférieur au traitement S

49
Q

Qu’est-ce qu’on tente de vérifier avec le devis de non infériorité ?

A

Si les deux traitements son similaires selon une certaine marge clinique.

Donc on ne tente pas de vérifier la stricte égalité.

50
Q

Qu’utilisent le devis de non- infériorité ?

A

Intervalles de confiance

51
Q

Les hypothèses d’un devis de non- infériorité sont…

A

opérationnalisé

52
Q

Si la borne inférieure de l’intervalle de confiance autour de T – S est supérieure (à droite) de -marge, le nouveau traitement (N) …

A

n’est pas significativement inférieur au traitement standard (S) (rejet de Ho)

53
Q

Quelles sont les avantages de l’approche statistique ? (4)

A

1) méthode relativement non biaisée
2) Démarche standard pour interpréter les résultats
3) Permet une évaluation objective des données
4) Alloue une plus grande cohérence entre les chercheurs

54
Q

Quelles sont les limites de l’approche inférentielle classique basée sur alpha ? (4)

A

1) Niveau alpha standard (0,05) est arbitraire
2) Décision basée sur un critère dichotomique
3) Donne peu ou pas d’information dur la force de la relation entre VI et VD - sauf si calcul de la taille d’effet
4) Ne renseigne pas sur l’importance pratique/clinique des résultats

55
Q

Qu’est-ce que l’évaluation normative ?

A

Comparaisons avec groupes de références (normal ou dysfonctionnel)

56
Q

Quels sont les trois critères possibles avec l’évaluation normative ?

A

1) L’individu se retrouve après la thérapie à l’extérieur de la distribution de la population dysfonctionnelle (méthode A)
2) L’individu se retrouve après la thérapie à l’intérieur de la distribution de la population normale (méthode B)
3) L’individu se retrouve après la thérapie plus près de la moyenne de la population normale que de celle de la population dysfonctionnelle (méthode C)

**La méthode B et C exigent des données de sujets normaux.

57
Q

Expliquez la procédure relative à l’évaluation normative (3).

A

1) Identifier le groupe de référence/comparaison (normaux ou dysfonctionnels)
2) spécifier la VD clé sur laquelle les sujets seront comparés
3) définir les points de rupture sur cette VD pour classifier les sujets au post traitement

58
Q

Méthode A de Jacobson : Qu’est-ce qu’un groupe de référence ?

A

Groupe témoin présentant la même dysfonction mais n’ayant pas été traité

59
Q

Méthode A de Jacobson : Quel est le critère pour déclarer qu’un changement est significatif?

A

Le niveau de fonctionnement d’un individu (VD) après le traitement se situe à l’extérieur de l’étendue de la population clinique (> 2 écarts-types de la moyenne de la population clinique en direction de la «normalité»)

60
Q

Quelle approche renseigne sur l’utilité ou l’importance clinique/appliquée d’un effet dans la vie d’un individu (complément à l’approche statistique) ?

A

L’approche clinique

61
Q

Quelles sont les limites relatives à la méthode A de Jacobson dans l’approche clinique ? (2)

A

1) Critère relativement sévère et qui ne renseigne pas vraiment sur la position d’un individu par rapport à la distribution de sujets normaux
2) Critère à utiliser lorsque données normatives ne sont pas disponibles

62
Q

Quelle est la procédure de la comparaison avec un groupe de pairs normaux (Méthode B et C de Jacobson) dans l’approche clinique? (3)

A

1) Identifier un groupe de référence (sujets normaux)
2) Évaluer le groupe de comparaison et spécifier l’étendue des scores (distribution) considérés «normale»
3) Placer les sujets cliniques selon la distribution au post-test et déterminer le nombre d’individus traités rencontrant les critères

63
Q

À quoi réfère le critère de la méthode B dans la comparaison avec un groupe de pairs normaux ?

A

Est-ce que le niveau de fonctionnement (VD) d’un individu après le traitement se situe à l’intérieur de l’étendue du fonctionnement de la population normale (< 2 écarts-types de la moyenne de la population normale) ?

64
Q

À quoi réfère le critère de la méthode C dans la comparaison avec un groupe de pairs normaux ?

A

Est-ce que le niveau de fonctionnement (VD) d’un individu après le traitement se situe plus près de la moyenne de la population normale que de la population clinique ?

65
Q

Quelles sont les avantages liés à la comparaison avec un groupe de pairs ?

A

1) Procédure assez simple et facile de compréhension
2) Approche idéale dans certains domaines dela psychologie de la santé où des normes acceptées sont bien établies (poids)
3) Approche privilégiée dans certains domaines cliniques où de nombreuses données normatives sont disponibles (HAMD)

66
Q

Quelles sont les limites liés à la comparaison avec un groupe de pairs ?

A

1) Données normatives pas toujours disponibles
2) L’évaluation normative dépend du groupe de comparaison
3) Possible qu’en dépit d’un changement cliniquement significatif, l’individu ne se considère toujours pas comme «normal», «heureux», libérer de son problème.