Cours 8 Flashcards
Qu’est-ce qu’une étude clinique randomisée
permet d’évaluer l’efficacité de nouvelles mesures thérapeutiques
Quels sont les facteurs susceptibles d’expliquer la réponse à un tx?
Histoire naturelle
Placebo
Attention accordée au sujet
Effet réel du Tx
Quels sont les effets du manque de randomisation sur une étude de cas?
aucun groupe contrôle = fausse amélioration des résultats
Biais du clinicien = prend juste les bons résultats
Interférence causale difficile
Quels sont les effets du manque de randomisation sur une étude avec contrôle historique?
aucune donnée à jour
la collecte des donnée à été mal effectuée
Nouveaux facteurs peuvent influencer les données auj
Quels sont les effets d’une étude avec contrôle simultanés mais non randomisée?
l’attribution du Tx peut être influencée par les caractéristiques des patients et l’opinion des cliniciens
Comment est effectuée l’allocation randomisée?
il s’agit d’une attribution aléatoire = chiffres générés par ordinateur
Comment peut-on dire que nos deux groupes sont équivalents?
une randomisation réussie et un large échantillon pour toutes les variables
Objectifs de la randomisation (2)
Empêcher les biais dans l’attribution des groupes
Favorise la comparabilité entre les groupes (mais ne la garantie pas)
Qu’est-ce que la randomisation stratifiée
1) Stratification = séparation des groupes également selon leurs caractéristiques
2) Randomisation = soustrait l’effet des variables de confusion et limite les biais le plus possible
Expliquer les niveaux de la mise à l’aveugle
1) Sujets
2) Observateurs
3) Clinicien
4) Le statisticien
Qu’est-ce que le chevauchement planifié?
chaque sujet est son propre contrôle
permet d’éliminer l’effet cumulatif (effet résiduel du premier Tx)
À quel moment ne peut-on pas utiliser un chevauchement planifié?
si possibilité de rémission ou chirurgie
Qu’est-ce que le chevauchement non-planifié?
Il s’agit des nombreux croisements qui peuvent se produire dans une étude
** il faut donc faire attention de les prendre en compte lors de la conception de l’étude
Que permet un devis factoriel?
permet de tenter 2 traitements en même temps si il n’y a pas d’effet synergique entre les deux
Que faut-il vérifier dans une étude (Observance)
- Perte au suivi ( best = moins de 10-20%)
- Application du traitement
- Contamination des groupes
- Consignes claires sur les Tx à éviter
- Vérification régulière de l’observance
- Devons-nous éliminer les non-observants?
Quelle est la conséquence de la non-observance?
DILUTION de la différence entre les groupes
Comment établir la taille de l’échantillon?
- variation de la population à l’étude
- Taille de l’effet anticipé
- Pertes au suivi anticipé
Qu’est-ce que le ‘number needed to treat’ ?
= estimation du nb. de patients qui auraient besoin d’être traités pour éviter un résultat négatif (donc pour que tout le monde soit guérit par exemple)
Qu’est-ce qu’une erreur de type 1 (alpha)??
L’étude conclu que les traitements sont différents, mais en réalité ils ne sont pas différents
Qu’est-ce qu’une erreur de type 2 (1-beta)
L’étude conclu que les traitements NE sont PAS différents, mais en réalité ils sont différents
Qu’est-ce que la validité externe?
capacité d’appliquer les résultats obtenus à une population plus large (exécutée au début de l’étude avant la randomisation)
Qu’est-ce que la validité interne?
Randomisation effectuée correctement et en prenant compte des biais
Quelles sont les phases des études?
Phase 1 = Innocuité, administration aux humains (petit groupe entre 20-80)
Phase 2 = déterminer les doses et évaluer l’efficacité
Phase 3 = RCT d’efficacité (plusieurs milliers personnes)
Phase 4 = suivi à long terme, dépister les ES ou complications et évaluer les bénéfices
Comment peut-on baliser le travail des chercheurs?
- Enregistrement des protocoles
- Respecter l’éthique (consentement, ES, analyse…)
- Liste de vérification prépublication
