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Conformité analytique > Cours 1 - Introduction au développement pharmaceutique > Flashcards

Cours 1 - Introduction au développement pharmaceutique Flashcards

1
Q

Quel est le but de faire preuve de concept lors de la découverte d’une molécule ?

A

Trouver des évidences (pour savoir si continue a developper ou non)

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2
Q

Est-il vrai de dire que la route vers un nouveau médicament est courte ?

A

Faux. c’est long. Avant de passer au études pré-clinique et clinique. Il faut explorer le développement puis découvrir la molécule active.

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3
Q

Quel est le but premier des cie pharmaceutiques a développer des mdx ?

A

Pour l’argent

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4
Q

Nommer 3 points importants pour developper un nouveau médicament.

A
  1. Besoin médical présent
  2. Doit avoir une amélioration p/r a ce qui existe déjà
  3. Pls aspects du médicament peuvent être à améliorer
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5
Q

Nommer les phase de développement du médicament et leur durée (environ), et l’investissement requis

A
  1. Cible : < 1 an et < $1 millions
  2. Découverte : 1-2 ans et $3-5 millions
  3. préclinique : 2-3 ans et $30-50 millions
  4. clinique : 3-8 ans et $300-700 millions
  5. DPT/Mise en marché : 1-2 ans et $300-700 millions
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6
Q

Qu’elle est la durée de vie d’un brevet ?

A

20 ans

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7
Q

Qu’advient-il lorsque le brevet tombe ?

A

Des génériques sont fabriqués lorsque le brevet tombe.

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8
Q

Nommer les 4 types de maladie qui sont les gros vendeurs sur le marché mondial du médicament

A
  1. Oncologie
  2. Anti-diabétique
  3. Douleur
  4. Maladie cardiovasculaire
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9
Q

Quels sont les facteurs qui déterminent l’intérêt de choisir une indication plutôt qu’une autre pour developper un médicament ?

A
  1. Sévérité de la maladie
  2. Proportion de la population
  3. Capacité de payer
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10
Q

Quelles maladies ont une sévérité, une proportion de pop et une capacité égale à payer ?

A

Cancer
Db
MCV
MPOC

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11
Q

Exemples de maladie avec faible sévérité ?

A 
Maladie respiratoire ( grippe, asthme) 
Dysfonction érectile
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12
Q

Exemples de maladie avec une faible proportion au sein de la population

A 
Maladie orphelines (rares) d'origine génétique
Cancéreuse; acidose lactique
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13
Q

Exemples de maladie avec faible capacité a payer

A

Maladie négligée; malaria, fièvre Deng (affecte un grand nbr de population et sévère mais gens touchés n’ont pas la capacité de payer)

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14
Q

Pourquoi achat d’une compagnie en phase 2 pour pompe d’asthme vendu bcp moins cher qu’une autre qui a acheter des médicaments de phase 2 contre l’hypophosphatésie ?

A

Pcq pompe se vend que 10$/pompe. HPP : tx de maladie rare et donc coute très cher (1 tx vendu à 500 000$)

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15
Q

Nommer d’autres facteurs à considérer pour que des voie pharma investissent dans le dev. d’un médicament (autre que sévérité, proportion dans la population et capacité à payer)

A
  1. La compétition : Alternatives thérapeutiques (déjà commercialisé ou en développement)
  2. Propriété intellectuelle (intra-murale, extra-murale)
  3. Expertise existante au sein de la compagnie. rester dans la meme voie d’expertise ou faire acquisition d’une compagnie avec une autre expertise
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16
Q

Quel facteur peut être limitant et changeant pour un médicament ?

A

Marchés particuliers/spécifiques (population différente, différent gène, différente métabolisation ex : Japon)

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17
Q

Nombre de cibles visées par des médicaments ?

A

environ 300 : 324 dont 266 chez l’humain

18
Q

Nombre de molécules thérapeutiques uniques ?

A

environ 1000

19
Q

Nombre de produits médicamenteux réglementés par la FDA

A

environ 20 000

20
Q

Quelles sont les cibles thérapeutiques visées ? Par quoi est limité le nombre de cible ?

A

Enzyme (47%), GPCR (30%), Canaux ioniques (7%), Transporteur et récepteur nucléaire d’hormone (4%) etc.
Limité par nos connaissances d’aujourd’hui

21
Q

Nommer deux familles d’Agents thérapeutiques

A
  1. Petites molécules chimiques (grande majorité des mdx existant)
  2. grosses molécules de synthèse
  3. Composés bopharmaceutiques (en pleine croissance)
22
Q

Quelles sont les cibles principales des petites molécules chimiques ? donner des exemples

A
  1. enzyme
  2. récepteur
  3. médiateur/protéine soluble
    exemples : Antihistaminique (oraux), Anesthésiants locaux (injection) Bronchodilatateur (inhalés) et Glucocorticoïdes (oraux, inhalés)
23
Q

Les grosses molécules de synthèses font face à pls défis. Nommer les

A
  1. Criblage cellulaire
  2. toxicité
  3. rx immunitaire
24
Q

Quelles sont les cibles principales des grosses molécules de synthèse ?

A
  1. gène ARN

2. Protéines (cibles des petites molécules : enzyme, récepteur, médiateur/prot. soluble)

25
Q

Nommer d’autres cibles des grosses molécules de synthèses.

A
  1. Acide nucléique : transfert de gène (thérapie génétique)
  2. Dérivés d’acides nucléiques :
    - modulateurs de la traduction : oligonuléotides antiennes et variants chimiques + siARN + microARN
    - modulateurs de l’activité protéique : immunomodulateurs + Aptamers (AND/ARN ou peptide)
26
Q

Nommer les cibles des composés biopharmaceutiques ( qui sont en pleine croissance)

A

même que petites molécules chimiques :

  1. Enzyme
  2. Récepteurs
  3. modulateur/protéines solubles
27
Q

Nommer d’autres cibles des biopharmaceutiques

A
  1. Protéines et peptides (insuline, cytokines)
  2. Ac neutralisant (Ac monoclonaux)
  3. Protéines de fusion avec récepteurs solubles (Anti-Cytokines)
28
Q

Quels sont les deux types de pathway pour développer une molécule pour une maladie spécifique donnée

A
  1. Découverte cible-spécifique (découvrir cible pour ensuite dev. molécule thérapeutique)
  2. Découverte chimie-spécifique (découvrir molécule thérapeutique pour ensuite identifier la cible)
29
Q

Donner des exemples de cibles-spécifiques et de chimie-spécifiques .

A 
A. Cible-spécifique : 
1. Inhibiteur du système résine angiotensine
2. Inhibiteur de COX-2 (Vioxx, Celebrex)
3. Inhibiteurs de tyrosines kinases (Gleevec)
4. Ac PDE (viagra)
B. Chimie-spécifique : 
1. Aspirine
2. Valium
3. Dérivé sulfate
Resvératrol
30
Q

Lor de la découverte et preuve de concept (phase suivant la cible), quelles en sont les grandes lignes ?

A
  1. Criblage - identifier mol.
  2. Optimization/chimie médicinale
  3. Pharmacologie in vivo et in vitro - montrer efficacité
  4. Distribution, métabolisme, Pk, Pd
  5. Innocuité (sécurité)
31
Q

Quel est le danger à surmonter à l’étape de la découverte et preuve de concept ?

A

Peut être une boucle sans fin : Bonne efficacité mais mauvais Pk = recommencer !
Meilleur Pk mais mauvaise innocuité = recommencer !

32
Q

Quel section du ICH est associé à la manufacture lors du développement préclinique ?

A

Q : qualité

33
Q

Expliquer à quel niveau jour la manufacture ( CMC - Chemistry Manufacturing and Controls)

A
  • processus de production
  • production de la subs. active
  • production du médicament : subs. active + excipient
  • Méthodes analytiques
  • Stabilité et conservation du médicament/substance active
34
Q

À quoi correspond la section S (sécurité) de l’ICH ?

A

Toxicologie : carcinogénécité, Genotoxicité, toxico - pharmacocinétique, tératogénécité, immunotoxicité, photo safety, Pharmaco. d’innocuité

35
Q

Quelles sont les études obligatoires avant de pouvoir administré une première dose chez un humain ?

A
  1. Genotoxicié
  2. pharmacologie/ efficacité préclinique
  3. Étude d’innocuité
  4. Toxicité (dose simple, dose multiple)
36
Q

Quel est le but du développement clinique ?

A

Démontrer chez l’être humain l’efficacité et (ou) la tolérance d’une intervention en santé.

37
Q

Sur quoi les essais du dév. clinique sont-ils basés ?

A
  1. Une approche scientifique rigoureuse
  2. La rédaction d’un protocole
  3. Le respect des GCP et des règles éthiques et légales
38
Q

Pourquoi est-il nécessaire d’avoir une rigueur lors d’essais cliniques ?

A
  1. Volet scientifique : avoir une réponse à notre question
  2. Volet éthique : protection de l’intégrité aide la liberté de la personne
  3. Volet règlementaire : résultats obtenus serviront à l’autorisation pour la mise en marché
39
Q

Nommer les phases du développement clinique et leur nom qui leur est associé ?

A
  1. Phase 1 : Études pharmacologiques
  2. Phase 2 : Études thérapeutiques exploratoires
  3. Phase 3 : Thérapeutiques confirmatoires
  4. Phase 4 : Étude d’usage thérapeutique
40
Q

Quand est-ce que les études de phase 4 sont-elles effectuées ?

A

Effectuées après l’approbation du médicament et sont reliées à l’indication approuvée.

Conformité analytique (3 decks)

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