Conception Du Médicament n°4 Flashcards
Conception générale des cibles medicamenteuses?
Le médicament ou toxine produit un ou plusieurs effets sur l’organisme en agissant sur une cible.
Est-ce que le développement se fait avec une connaissance obligatoire de sa cible?
Non
4 stratégies d’identification de molécules à visée thérapeutique
- Recherche à court terme
- Mise à profit d’observations cliniques
- Recherche des médicaments originaux
- Nouvelles stratégies
Definition, princeps
Molécule originale initialement commercialisée
Définition, me too
Produit dérivant de la molécule originale (formule chimique légèrement modifiée=brevetable)
2 caractéristiques des me too
- Mêmes propriétés pharmacologiques
2. Amélioration des propriétés dans des cas rares (sélectivité, physicochimique)
Definition générique
Copie identique au princeps (brevet terminé)
6 étapes d’obtention d’un me too
- Veille scientifique (étude de nouveaux brevets)
- Synthèse d’analogues proches du princeps
- Modèle animal
- Dépôt de brevet
- Études cliniques + AMM
- Marketing
Definition indication
Pathologie ou type de patients pour lequel la molecule est approuvée, essais cliniques nécessaires pour une nouvelle
Definition indication
Pathologie ou type de patients pour lequel la molecule est approuvée, essais cliniques nécessaires pour une nouvelle
Definition effets secondaires ou indésirables
Réaction nocive et non voulue
Pas tous connus avant commercialisation (signalés à pharmacovigilance)
2 conséquences de la découverte des effets secondaires
- Retrait
2. Nouvelles applications thérapeutiques possibles
2 conditions nécessaires pour la serendipity
- Hasard, observation fortuite
2. Questionnement, mise à profit
4 exemples de serendipity
- Antifébrine: molécule antipyrétique
- Pénicilline: antibiotique
- Meprobamate: anxiolytique
- Sidénafil, viagra: avant anti-angoreux.
2 étapes du screening
- Constitution des chimiothèques
2. Criblage à haut-débit (test systématique sur cibles)
Détection du criblage à haute débit?
Hits - leads - molecule finale testée invivo
2 types de criblage à haut débit
- Extensif: sans présager orientation thérapeutique
2. Ciblé: avoir une idée des propriétés attendues et domaine thérapeutique connu
2 étapes de déroulement du criblage à haut débit extensif
- In vitro sur grand nombre de cibles
2. Test in vivo pour voir effets
4 différents approches du criblage à haut débit ciblé
- Criblage virtuel
- Criblage in vitro
- Criblage in vitro sur des cellules particulières
- Criblage in vivo
Definition biomarqueurs
Paramètres quantifiables physiologiques, biochimoques, moléculaires
Peut être un indicateur d’efficacité ou toxicité
Le développement du médicament et du biomarqueur peut se faire de manière parallèle?
Oui, de plus en plus le cas
3 manières d’obtention des biomarqueurs
1 biochimie
2 génétique
3 imagerie anatomique ou fonctionnelle
Definition recherche translationnelle
Lien direct et bidirectionnelle entre la recherche fondamentale et la recherche clinique
2 objectifs de la recherche translationnelle
- Accroître le lien entre la recherche fondamentale et la recherche clinique
- Accélération du transfert des avancées scientifiques vers application thérapeutiques