Chp 3: essais cliniques

Question 1

buts des essais cliniques

Answer 1

1) pour voir si le nouveau traitement envisagé (new treatment being considered) fonctionne chez les patients
2) si qu’il est supérieur au traitement utilisé présentement
3) si qu’il est considéré comme sécuritaire (plus des bénéfices que des risques)

Question 2

étapes du processus de validation

Answer 2

1) Preclinical
2) phase 1
3) phase 2
4) phase 3
5) FDA review
6) phase 4

Question 3

faits importants à propos de l’étape pré-cliniques

Answer 3

• milieu académique, industriel ou hospitalier
  -expérience sur différents types de modèles cellulaires ou animaliers
• combinaisons cibles/médicaments optimisées davantage avec essais sur des modèles animaliers (target/drug combinations further optimized through trials on animal models)

Question 4

3 parameters utilisés pour choisir les molécules d’essais cliniques sur patients

Answer 4

1) force des résultats obtenus
2) bénéfices anticipés sur les traitement actuels
3) potentiel de profitabilité pour la compagnie

Question 5

objectifs de phase 1

Answer 5

• évaluer la sécurité d’un produit suite à son administration chez l’humain
  -évaluer un dosage sécuritaire sans mener à des effets secondaires sévères
  -nombre limité d’invidus

Question 6

objectifs de phase 2

Answer 6

-évaluer l’efficacité du composé
-traitement avec la dose identifiée en phase 1
- utilise le groupe plus important d’individus atteints par la condition à l’étude
-effets secondaires moins communs peuvent se manifester
- si les résultats sont positifs ou ont des effets secondaires limités ou acceptables, on va au prochaine étape

Question 7

objectifs de phase 3

Answer 7

• évaluer l’efficacité et la sécurité du composé dans une large cohorte d’individus
  -peut impliquer des milliers de patients dans différents établissements et différentes locations
  -investissement financier énorme
  -collecte de données nécessaires pour soumettre aux instances qui approuveront la commercialisation du produit
  -comparaison de l’efficacité et de la sécurité du traitement en développement avec le traitement actuel
  -les participants et les membres de l’équipe administrant l’essai ne connaissent pas le traitement octroyé

Question 8

objectifs de phase 4

Answer 8

• les composés approuvés dans le phase 3 vont être étudiés plus long-terme pour voir les effets secondaires à plus long terme
  -peut impliquer des milliers de participants

Question 9

exemples de précautions à considérer pour des essais cliniques

Answer 9

• validité scientifique
• sélection non biaisée des individus
• ratio risque-bénéfice favorable
• consentement éclairé
• évaluation indépendante de l’essai