UA2- Études expérimentales ppt (donc UA3)

Question 1

Quelles sont les étapes importantes dans l’élaboration du protocole de recherche

Answer 1

1. Quel devis de recherche utilisé ?
2. Quels patients seront inclus dans l’étude
3. Y aura-t-il un groupe témoin, si oui, lequel ?
4. Quels paramètres seront évalués
5. Quels sont les forces et les faiblesses de l’étude

Question 2

Qu’est-ce qu’un devis de recherche ?

Answer 2

Stratégie utilisée pour répondre à la question de recherche

Question 3

Quels sont les deux types de devis ?

Answer 3

Études expérimentales (Essais cliniques)

Études observationnelles

Question 4

Vrai ou faux

Dans une étude expérimentale, le chercher n’a pas le contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions qui sont évaluées ?

Answer 4

FAUX

Dans une étude expérimentale, le chercher a le contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions qui sont évaluées

Question 5

Définition d’un essai clinique

Answer 5

Étude expérimentale réalisée chez des humains et qui consiste à administrer un médicament ou une intervention pour en évaluer l’efficacité et l’innocuité. Encore une fois, le chercheur a un contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions

Question 6

Vrai ou Faux

Dans une étude observationnelle, il n’est pas toujours possible d’assigner des individus à un traitement donné

Answer 6

Vrai

Question 7

Définition de la population de référence (population cible)

Answer 7

C’est un groupe de personnes à qui les résultats de l’essai clinique s’appliquent

Question 8

Définition d’une population expérimentale (source)

Answer 8

C’est un groupe de personnes dans lequel les participants seront sélectionnés pour participer à l’essai clinique

Question 9

Définition de la population à l’étude (participants)

Answer 9

C’est un groupe de personne qui acceptent de participer à l’essai clinique

Question 10

Expliquer le processus de la sélection des participants dans une étude d’essai clinique

Answer 10

Tout d’abord, une première sélection se fait en choisissant la population de référence. Ensuite, certains de ceux-ci seront exclus selon certains critères pré-déterminés et donc nous auront une population expérimentale. Parmi la population de référence, certains patient vont refuser de participer à l’essai clinique et donc nous aboutirons à une population à l’étude.

Question 11

La population à l’étude est ____ de la population expérimentale

Answer 11

Représentative

Question 12

Vrai ou faux

Les caractéristiques des participants et des non participants doivent être comparables

Answer 12

Vrai

Question 13

Nommez 2 caractéristiques en ce qui à trait aux critères d’éligibilité

Answer 13

1. Les critères d’éligibilité sont suffisamment strictes pour bien définir la population
2. Les critères d’éligibilité sont suffisamment large pour s’appliquer à une proportion adéquate de la population de référence

Question 14

La population à l’étude se divise par la suite en deux groupes. Quels sont-ils ?

Answer 14

Groupe Témoin et Groupe expérimental

Question 15

Qu’est-ce que le groupe expérimental ?

Answer 15

C’est un groupe de participants qui reçoit le nouveau traitement ou la nouvelle intervention

Question 16

Qu’est-ce que le groupe témoin

Answer 16

Un groupe de participants qui reçoivent le traitement contrôle qui peut être le traitement standard, le traitement habituel ou un placebo.

Question 17

Pourquoi est-ce qu’on utilise un groupe témoin dans une étude d’essai clinique ? (3 raisons)

Answer 17

1. Effet Placebo : le simple fait de traiter un patient, même un placebo, peut s’accompagner d’un effet bénéfique
2. Effet du suivi médical: Le suivi des patients peut s’accompagner d’un effet bénéfique
3. Changement dans le temps : La condition médicale peut évoluer dans le temps

Bref, le groupe témoin est essentiel pour démontrer que l’effet observé est dû à l’intervention ou au médicament testé

Question 18

Qu’est-ce que la randomisation ?

Answer 18

C’est un processus destiné à assigner de manière aléatoire chaque participant à un groupe d’étude

Ça l’augmente nos chances d’avoir des groupes comparables

Question 19

Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation est ____

Plus le nombre de participants randomisés est grand, plus la chance que les groupes d’étude soient ____ augmente

Answer 19

Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation est efficace

Plus le nombre de participants randomisés est grand, plus la chance que les groupes d’étude soient similaires augmente

Question 20

Dans certaines études, il n’est pas approprié de randomiser des patients. Quelle est la solution ?

Answer 20

Randomisation en grappe

Question 21

POurquoi est-il important d’avoir des groupes comparables ?

Answer 21

Pour s’assurer que la différence observée entre les groupes est attribuable à l’intervention ou au médicament testé

Question 22

Qu’est-ce qu’une variable confondante ?

Answer 22

Une variable est confondante si elle est associée au traitement et peut influencer l’issue du traitement, puis si elle est distribuée de manière inégale entre les groupes d’étude,

Question 23

Comment vérifier si la randomisation a été efficace ?

Answer 23

On compare les caractéristiques des participants dans les groupes d’étude

Ex: Âge, Pourcentage d’hommes, pourcentage d’hypertendus, et ce, dans chaque groupe d’étude

Question 24

Pour augmenter nos chances d’Obtenir des groupes similaires, il est possible de stratifier la randomisation en fonction d’une ou de plusieurs variables confondantes importantes

Dans le plan de traitement, on peut utiliser un plan parallèle ou un plan chassé-croisé.

Qu’est-ce qu’un plan parallèle ?

Answer 24

Parmi la population à l’étude, un groupe reçoit le traitement expérimental et un autre le traitement standard

Les deux groupes sont traités en même temps

Question 25

Qu’est-ce qu’un plan chassé-croisé

Answer 25

Les participants reçoivent è tour de rôle le traitement expérimental et le traitement standard. Les deux traitements sont données de manière séquentielle à chaque participant

Question 26

Quelles sont les avantages d’un plan chassé-croisé

Answer 26

Grande puissance statique

• Chaque patient devient son propre contrôle
• Moins de patients pour démontrer une différence

Question 27

Quelles sont les désavantages d’un plan chassé-croisé

Answer 27

Durée d’étude plus longue

Question 28

Quelles sont les deux conditions essentielles quant au plan chassé-croisé ?

Answer 28

Conditions essentielles

• Pathologie stable
• Mêmes conditions de base &laquo_space;période de wash-out»

Question 29

Issue de traitement

qu’est-ce que l’issue principale ?

Answer 29

la variable réponse (outcome) la plus importante de l’étude

Question 30

Qu’est-ce que les issues secondaires ?

Answer 30

Autre variables outre que la variable principale qui sont mesurées

Question 31

Vrai ou Faux

Les issues sont définies après le début de l’étude

Answer 31

Faux, les issues sont définies a priori (avant le début de l’étude)

Question 32

Les issues de traitement

Les issues sont clairement ____
On peut facilement distinguer les issues ____ et ____

Answer 32

Les issues sont clairement définies

On peut facilement distinguer les issues principales et secondaires

Question 33

Les issues de traitement
Vrai ou Faux

1. Les issue principales peuvent être mesurée pour tous les sujets
2. Les issues ne peuvent être mesurés (coût et faisabilité)
3. Les issues non subjectives (décès, tets de labo, diagnostic d’IM) sont préférées aux issues plus subjectives (douleur, satisfaction, intensité des nausées)

Answer 33

1. Vrai
2. Faux (on peut les mesurer)
3. Vrai

Question 34

À quel moment est-ce que les issues principales et secondaires sont évaluées ?

Answer 34

C’est au cours du suivi, qui commence après la randomisation, que les issues principales et secondaires sont évaluées

Question 35

Le suivi

Le suivi est composé d’une série de visite ou d’étapes. À chaque étape, on doit spécifier quelles issues et comment les issues seront mesurées. Ainsi, l’horaire des visites et étapes doit être défini de façon précise et ____ (avant/après) le début de l’étude

Answer 35

Avant

Question 36

Le suivi
Vrai ou faux

Le suivi doit être court afin de mesuré l’issue le plus rapidement possible

Answer 36

Faux

Le suivi doit être assez long pour permettre l’observation de l’évènement étudié

(ex: contrôle de la douleur après une chirurgie, incidence de maladies cardiovasculaires)

Question 37

Le suivi
Vrai ou faux

le suivi et l’évaluation des issues doivent se faire de la même façon dans tous les groupes d’étude

Answer 37

Vrai

Question 38

Le suivi et l’évaluation des issues doivent se faire exactement de la même façon dans tous les groupes d’étude

Nommez un biais fortement plausible lors d’une essai clinique, en ce qui à trait à l’importance du suivi…

Answer 38

l’absence de suivi et d’évaluation systématique dans tous les groupes peut créer un biais d’information

il n’est plus possible de savoir si les résultats obtenus sont dus à des différences entre les traitements ou à des différences dans la manière d’évaluer les issues.

Question 39

Nommez une façon plausible d’éviter un biais d’information

Answer 39

Suivi identique d’un groupe à l’autre

Évaluation des issues identiques d’un groupe à l’autre

Question 40

Pour évaluer les issues, 3 aspects sont importants. Quels sont-ils ?

Answer 40

1. Traitements donnés à l’aveugle
2. Fidélité au traitement
3. Perte au suivi

Question 41

Définition du traitement donnés à l’aveugle

1. Double aveugle
2. Simple aveugle
3. Étude ouverte

Answer 41

1. Double aveugle: Le professionnel traitant ET le patient ne savent pas quel traitement le patient reçoit
2. Simple aveugle: le patient ne sait pas quel traitement il reçoit
3. Étude ouverte: Le patient Et le professionnel savent quel traitement est administré

Question 42

POurquoi est-ce qu’on donne un traitement à l’aveugle ?

Answer 42

Les traitements à l’aveugle assure une évaluation plus objective des issues de traitement

Question 43

Quel est le problème avec le traitement à l’aveugle ?

Answer 43

Ce n’est plus vraiment possible d’être totalement à l’aveugle, car prenons par exemple un patient anticoagulé. On ne peut pas cacher aux patients qui est leur professionnel traitant.

Ainsi, un comité d’experts va évaluer les dossiers médicaux des patients qui ont été hospitalisés ou vus à l’urgence à cause d’une hémorragie et ces experts vont évaluer la sévérité de l’hémorragie, sans savoir par qui le patient a été suivi.

Question 44

Quel est l’importance de la fidélité au traitement

Answer 44

Si les participants ne sont pas fidèles, l’effet observé < l’effet réel, puis il y a une perte de puissance statistique. De plus, si la fidélité varie d’un groupe à l’autre, il y a un risque de biais.

Question 45

Nommer 3 mesures de la fidélité au traitement

Answer 45

1. Questionnaire
2. Décompte des médicaments
3. Tests sanguins

Question 46

Vrai ou Faux

Les patients susceptibles d’être non observants au traitement sont exclus

Answer 46

Vrai

Question 47

Nommer deux conséquences possibles au perte de suivi

Answer 47

Perte de puissance statistique
Possibilité de biais de sélection, car on va perdre des patients en plus grand nombre dans un groupe versus l’autre et ainsi, l’issue ne sera pas bien observé du à la différence de patient dans chaque groupe…

Question 48

Nommer 5 solutions possibles pour diminuer la perte au suivi

Answer 48

1. Contacts Fréquents
2. Paiement des déplacements
3. Insister sur l’importance de compléter l’étude
4. Promesse d’informer le patient sur les résultats
5. Attention particulière portée aux participants –> pas de temps d’attente, disponibilité du personnel au besoin

Question 49

Vrai ou Faux

TOUS les participants sont inclus dans l’analyse

Answer 49

Vrai
- Même ceux qui ont été infidèles à leur traitement et même ceux qui ont cessé leur traitement prématurément

Ainsi, les bienfaits de la randomisation sont préservés et on obtient une mesure de l’effet réel

Question 50

Nommez des avantages des essais cliniques

Answer 50

Bonne validité interne 
- Randomisation
- Traitement et évaluation à l'aveugle
- Fidélité au traitement élevé
Perte au suivi minime

Meilleur devis pour évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament

Question 51

Nommez les 4 phases de développement d’un médicament

Phase I:

Answer 51

Faites sur un petit nombre de sujets volontaires en santé

Première administration d’un nouveau médicament chez
l’humain

On étudie:
• La tolérance au médicament
• Les interactions médicamenteuses
• L’absorption du médicament
• La distribution du médicament
• L’élimination du médicament

Question 52

Nommez les 4 phases de développement d’un médicament

Phase II:

Answer 52

Faites sur un nombre limité de patients

Faites pour confirmer l’effet thérapeutique potentiel du nouveau
médicament

Faites pour trouver une dose efficace du nouveau médicament

Évaluation préliminaire des risques et des bénéfices associés au
nouveau médicament

Question 53

Nommez les 4 phases de développement d’un médicament

Phase III:

Answer 53

Faites sur un plus grand nombre de patients

Le nouveau médicament est comparé a un placebo ou un
traitement conventionnel

Faites pour démontrer l’efficacité du nouveau médicament

Faites pour confirmer les doses à utiliser et la durée du traitement

Question 54

Nommer des désavantages des essais cliniques

Answer 54

• -> Résultats difficiles à généraliser
• Participants motivés, attentifs, « obéissants »
• Suivi clinique systématique et intensif
• Observance remarquable

–> Coûteux

–> Pas toujours réalisables (ex: cigarettes)

–> Ne permet pas de mesurer l’efficacité réelle
(« effectiveness »)

Question 55

À quel étape est-il possible de développer un biais de confusion ?

Answer 55

Randomisation

Question 56

À quel étape est-il possible de développer un biais de sélection ?

Answer 56

Suivi

Question 57

À quel étape est-il possible de développer un biais d’information ?

Answer 57

Issues de traitement

Question 58

Question Examen

On rapporte que manger de la crème glacée peut causer des maux de tête. Cependant, très peu d’études ont sérieusement analysé ce phénomène. Afin de combler
cette lacune importante, Maya Kaczorowski (étudiante au primaire d’Hamilton) a entrepris un essai clinique
parallèle, randomisé et contrôlé dans son école.

Elle a comparé l’effet de manger rapidement ou lentement de la crème glacée sur l’incidence de maux de tête.

Les élèves de six classes de son école, provenant de tous les niveaux, ont été invités à participer et tous ont acceptés de participer.

Au total 72 élèves ont mangé de la crème glacée lentement
et 73 l’ont mangée rapidement.

Chaque participant a complété un questionnaire 10
minutes après avoir mangé sa crème glacée pour documenter la présence et la durée des maux de tête. Tous les élèves sollicités ont accepté de participer et
tous ont terminé l’étude.

Answer 58

Quelle est la population de référence (population
cible)?

Quelle est la population expérimental (population
source)?

Quelle est la population à l’étude?

–> Tous les élèves de l’école primaire de Maya, puisqu’ils ont tous accepté (aucun refus, aucune élimination)

Était-il nécessaire de randomiser les participants dans les deux groupes à l’étude? Oui ou non. Justifiez
votre réponse.

Oui, afin d’avoir des groupes comparables et ainsi s’assurer que l’effet observée est attribuable à l’intervention…

Nommez une variable potentiellement confondante. Expliquez votre réponse.

• l’âge (5 ans versus 12 ans n’ont pas la même capacité a ressentir le froid au cerveau)
• La vitesse à laquelle les gens mangent la crème glacé diffère d’un individu à l’autre (lent pour une personne n’est pas nécessairement la même lenteur chez l’autre )

Lorsque l’étude est terminée, comment pouvez-vous
vérifier si cette variable potentiellement confondante a pu créer un biais de confusion?
- On compare les caractéristiques des participants
dans les groupes d’étude

Les résultats de cette étude indiquent que l’incidence
de maux de tête est deux fois plus élevée lorsque la
crème glacée est mangée rapidement. Quelle faiblesse
dans le devis de l’étude pourrait expliquer ce résultat?