UA2- Études expérimentales ppt (donc UA3) Flashcards
Quelles sont les étapes importantes dans l’élaboration du protocole de recherche
- Quel devis de recherche utilisé ?
- Quels patients seront inclus dans l’étude
- Y aura-t-il un groupe témoin, si oui, lequel ?
- Quels paramètres seront évalués
- Quels sont les forces et les faiblesses de l’étude
Qu’est-ce qu’un devis de recherche ?
Stratégie utilisée pour répondre à la question de recherche
Quels sont les deux types de devis ?
Études expérimentales (Essais cliniques)
Études observationnelles
Vrai ou faux
Dans une étude expérimentale, le chercher n’a pas le contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions qui sont évaluées ?
FAUX
Dans une étude expérimentale, le chercher a le contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions qui sont évaluées
Définition d’un essai clinique
Étude expérimentale réalisée chez des humains et qui consiste à administrer un médicament ou une intervention pour en évaluer l’efficacité et l’innocuité. Encore une fois, le chercheur a un contrôle direct sur la distribution des traitements ou des interventions
Vrai ou Faux
Dans une étude observationnelle, il n’est pas toujours possible d’assigner des individus à un traitement donné
Vrai
Définition de la population de référence (population cible)
C’est un groupe de personnes à qui les résultats de l’essai clinique s’appliquent
Définition d’une population expérimentale (source)
C’est un groupe de personnes dans lequel les participants seront sélectionnés pour participer à l’essai clinique
Définition de la population à l’étude (participants)
C’est un groupe de personne qui acceptent de participer à l’essai clinique
Expliquer le processus de la sélection des participants dans une étude d’essai clinique
Tout d’abord, une première sélection se fait en choisissant la population de référence. Ensuite, certains de ceux-ci seront exclus selon certains critères pré-déterminés et donc nous auront une population expérimentale. Parmi la population de référence, certains patient vont refuser de participer à l’essai clinique et donc nous aboutirons à une population à l’étude.
La population à l’étude est ____ de la population expérimentale
Représentative
Vrai ou faux
Les caractéristiques des participants et des non participants doivent être comparables
Vrai
Nommez 2 caractéristiques en ce qui à trait aux critères d’éligibilité
- Les critères d’éligibilité sont suffisamment strictes pour bien définir la population
- Les critères d’éligibilité sont suffisamment large pour s’appliquer à une proportion adéquate de la population de référence
La population à l’étude se divise par la suite en deux groupes. Quels sont-ils ?
Groupe Témoin et Groupe expérimental
Qu’est-ce que le groupe expérimental ?
C’est un groupe de participants qui reçoit le nouveau traitement ou la nouvelle intervention
Qu’est-ce que le groupe témoin
Un groupe de participants qui reçoivent le traitement contrôle qui peut être le traitement standard, le traitement habituel ou un placebo.
Pourquoi est-ce qu’on utilise un groupe témoin dans une étude d’essai clinique ? (3 raisons)
- Effet Placebo : le simple fait de traiter un patient, même un placebo, peut s’accompagner d’un effet bénéfique
- Effet du suivi médical: Le suivi des patients peut s’accompagner d’un effet bénéfique
- Changement dans le temps : La condition médicale peut évoluer dans le temps
Bref, le groupe témoin est essentiel pour démontrer que l’effet observé est dû à l’intervention ou au médicament testé
Qu’est-ce que la randomisation ?
C’est un processus destiné à assigner de manière aléatoire chaque participant à un groupe d’étude
Ça l’augmente nos chances d’avoir des groupes comparables
Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation est ____
Plus le nombre de participants randomisés est grand, plus la chance que les groupes d’étude soient ____ augmente
Plus le nombre de participants est élevé, plus la randomisation est efficace
Plus le nombre de participants randomisés est grand, plus la chance que les groupes d’étude soient similaires augmente
Dans certaines études, il n’est pas approprié de randomiser des patients. Quelle est la solution ?
Randomisation en grappe
POurquoi est-il important d’avoir des groupes comparables ?
Pour s’assurer que la différence observée entre les groupes est attribuable à l’intervention ou au médicament testé
Qu’est-ce qu’une variable confondante ?
Une variable est confondante si elle est associée au traitement et peut influencer l’issue du traitement, puis si elle est distribuée de manière inégale entre les groupes d’étude,
Comment vérifier si la randomisation a été efficace ?
On compare les caractéristiques des participants dans les groupes d’étude
Ex: Âge, Pourcentage d’hommes, pourcentage d’hypertendus, et ce, dans chaque groupe d’étude
Pour augmenter nos chances d’Obtenir des groupes similaires, il est possible de stratifier la randomisation en fonction d’une ou de plusieurs variables confondantes importantes
Dans le plan de traitement, on peut utiliser un plan parallèle ou un plan chassé-croisé.
Qu’est-ce qu’un plan parallèle ?
Parmi la population à l’étude, un groupe reçoit le traitement expérimental et un autre le traitement standard
Les deux groupes sont traités en même temps
Qu’est-ce qu’un plan chassé-croisé
Les participants reçoivent è tour de rôle le traitement expérimental et le traitement standard. Les deux traitements sont données de manière séquentielle à chaque participant
Quelles sont les avantages d’un plan chassé-croisé
Grande puissance statique
- Chaque patient devient son propre contrôle
- Moins de patients pour démontrer une différence
Quelles sont les désavantages d’un plan chassé-croisé
Durée d’étude plus longue
Quelles sont les deux conditions essentielles quant au plan chassé-croisé ?
Conditions essentielles
- Pathologie stable
- Mêmes conditions de base «_space;période de wash-out»
Issue de traitement
qu’est-ce que l’issue principale ?
la variable réponse (outcome) la plus importante de l’étude
Qu’est-ce que les issues secondaires ?
Autre variables outre que la variable principale qui sont mesurées
Vrai ou Faux
Les issues sont définies après le début de l’étude
Faux, les issues sont définies a priori (avant le début de l’étude)
Les issues de traitement
Les issues sont clairement ____
On peut facilement distinguer les issues ____ et ____
Les issues sont clairement définies
On peut facilement distinguer les issues principales et secondaires
Les issues de traitement
Vrai ou Faux
- Les issue principales peuvent être mesurée pour tous les sujets
- Les issues ne peuvent être mesurés (coût et faisabilité)
- Les issues non subjectives (décès, tets de labo, diagnostic d’IM) sont préférées aux issues plus subjectives (douleur, satisfaction, intensité des nausées)
- Vrai
- Faux (on peut les mesurer)
- Vrai
À quel moment est-ce que les issues principales et secondaires sont évaluées ?
C’est au cours du suivi, qui commence après la randomisation, que les issues principales et secondaires sont évaluées
Le suivi
Le suivi est composé d’une série de visite ou d’étapes. À chaque étape, on doit spécifier quelles issues et comment les issues seront mesurées. Ainsi, l’horaire des visites et étapes doit être défini de façon précise et ____ (avant/après) le début de l’étude
Avant
Le suivi
Vrai ou faux
Le suivi doit être court afin de mesuré l’issue le plus rapidement possible
Faux
Le suivi doit être assez long pour permettre l’observation de l’évènement étudié
(ex: contrôle de la douleur après une chirurgie, incidence de maladies cardiovasculaires)
Le suivi
Vrai ou faux
le suivi et l’évaluation des issues doivent se faire de la même façon dans tous les groupes d’étude
Vrai
Le suivi et l’évaluation des issues doivent se faire exactement de la même façon dans tous les groupes d’étude
Nommez un biais fortement plausible lors d’une essai clinique, en ce qui à trait à l’importance du suivi…
l’absence de suivi et d’évaluation systématique dans tous les groupes peut créer un biais d’information
il n’est plus possible de savoir si les résultats obtenus sont dus à des différences entre les traitements ou à des différences dans la manière d’évaluer les issues.
Nommez une façon plausible d’éviter un biais d’information
Suivi identique d’un groupe à l’autre
Évaluation des issues identiques d’un groupe à l’autre
Pour évaluer les issues, 3 aspects sont importants. Quels sont-ils ?
- Traitements donnés à l’aveugle
- Fidélité au traitement
- Perte au suivi
Définition du traitement donnés à l’aveugle
- Double aveugle
- Simple aveugle
- Étude ouverte
- Double aveugle: Le professionnel traitant ET le patient ne savent pas quel traitement le patient reçoit
- Simple aveugle: le patient ne sait pas quel traitement il reçoit
- Étude ouverte: Le patient Et le professionnel savent quel traitement est administré
POurquoi est-ce qu’on donne un traitement à l’aveugle ?
Les traitements à l’aveugle assure une évaluation plus objective des issues de traitement
Quel est le problème avec le traitement à l’aveugle ?
Ce n’est plus vraiment possible d’être totalement à l’aveugle, car prenons par exemple un patient anticoagulé. On ne peut pas cacher aux patients qui est leur professionnel traitant.
Ainsi, un comité d’experts va évaluer les dossiers médicaux des patients qui ont été hospitalisés ou vus à l’urgence à cause d’une hémorragie et ces experts vont évaluer la sévérité de l’hémorragie, sans savoir par qui le patient a été suivi.
Quel est l’importance de la fidélité au traitement
Si les participants ne sont pas fidèles, l’effet observé < l’effet réel, puis il y a une perte de puissance statistique. De plus, si la fidélité varie d’un groupe à l’autre, il y a un risque de biais.
Nommer 3 mesures de la fidélité au traitement
- Questionnaire
- Décompte des médicaments
- Tests sanguins
Vrai ou Faux
Les patients susceptibles d’être non observants au traitement sont exclus
Vrai
Nommer deux conséquences possibles au perte de suivi
Perte de puissance statistique
Possibilité de biais de sélection, car on va perdre des patients en plus grand nombre dans un groupe versus l’autre et ainsi, l’issue ne sera pas bien observé du à la différence de patient dans chaque groupe…
Nommer 5 solutions possibles pour diminuer la perte au suivi
- Contacts Fréquents
- Paiement des déplacements
- Insister sur l’importance de compléter l’étude
- Promesse d’informer le patient sur les résultats
- Attention particulière portée aux participants –> pas de temps d’attente, disponibilité du personnel au besoin
Vrai ou Faux
TOUS les participants sont inclus dans l’analyse
Vrai
- Même ceux qui ont été infidèles à leur traitement et même ceux qui ont cessé leur traitement prématurément
Ainsi, les bienfaits de la randomisation sont préservés et on obtient une mesure de l’effet réel
Nommez des avantages des essais cliniques
Bonne validité interne - Randomisation - Traitement et évaluation à l'aveugle - Fidélité au traitement élevé Perte au suivi minime
Meilleur devis pour évaluer l’efficacité d’un nouveau médicament
Nommez les 4 phases de développement d’un médicament
Phase I:
Faites sur un petit nombre de sujets volontaires en santé
Première administration d’un nouveau médicament chez
l’humain
On étudie: • La tolérance au médicament • Les interactions médicamenteuses • L’absorption du médicament • La distribution du médicament • L’élimination du médicament
Nommez les 4 phases de développement d’un médicament
Phase II:
Faites sur un nombre limité de patients
Faites pour confirmer l’effet thérapeutique potentiel du nouveau
médicament
Faites pour trouver une dose efficace du nouveau médicament
Évaluation préliminaire des risques et des bénéfices associés au
nouveau médicament
Nommez les 4 phases de développement d’un médicament
Phase III:
Faites sur un plus grand nombre de patients
Le nouveau médicament est comparé a un placebo ou un
traitement conventionnel
Faites pour démontrer l’efficacité du nouveau médicament
Faites pour confirmer les doses à utiliser et la durée du traitement
Nommer des désavantages des essais cliniques
- -> Résultats difficiles à généraliser
- Participants motivés, attentifs, « obéissants »
- Suivi clinique systématique et intensif
- Observance remarquable
–> Coûteux
–> Pas toujours réalisables (ex: cigarettes)
–> Ne permet pas de mesurer l’efficacité réelle
(« effectiveness »)
À quel étape est-il possible de développer un biais de confusion ?
Randomisation
À quel étape est-il possible de développer un biais de sélection ?
Suivi
À quel étape est-il possible de développer un biais d’information ?
Issues de traitement
Question Examen
On rapporte que manger de la crème glacée peut causer des maux de tête. Cependant, très peu d’études ont sérieusement analysé ce phénomène. Afin de combler
cette lacune importante, Maya Kaczorowski (étudiante au primaire d’Hamilton) a entrepris un essai clinique
parallèle, randomisé et contrôlé dans son école.
Elle a comparé l’effet de manger rapidement ou lentement de la crème glacée sur l’incidence de maux de tête.
Les élèves de six classes de son école, provenant de tous les niveaux, ont été invités à participer et tous ont acceptés de participer.
Au total 72 élèves ont mangé de la crème glacée lentement
et 73 l’ont mangée rapidement.
Chaque participant a complété un questionnaire 10
minutes après avoir mangé sa crème glacée pour documenter la présence et la durée des maux de tête. Tous les élèves sollicités ont accepté de participer et
tous ont terminé l’étude.
Quelle est la population de référence (population
cible)?
Quelle est la population expérimental (population
source)?
Quelle est la population à l’étude?
–> Tous les élèves de l’école primaire de Maya, puisqu’ils ont tous accepté (aucun refus, aucune élimination)
Était-il nécessaire de randomiser les participants dans les deux groupes à l’étude? Oui ou non. Justifiez
votre réponse.
Oui, afin d’avoir des groupes comparables et ainsi s’assurer que l’effet observée est attribuable à l’intervention…
Nommez une variable potentiellement confondante. Expliquez votre réponse.
- l’âge (5 ans versus 12 ans n’ont pas la même capacité a ressentir le froid au cerveau)
- La vitesse à laquelle les gens mangent la crème glacé diffère d’un individu à l’autre (lent pour une personne n’est pas nécessairement la même lenteur chez l’autre )
Lorsque l’étude est terminée, comment pouvez-vous
vérifier si cette variable potentiellement confondante a pu créer un biais de confusion?
- On compare les caractéristiques des participants
dans les groupes d’étude
Les résultats de cette étude indiquent que l’incidence
de maux de tête est deux fois plus élevée lorsque la
crème glacée est mangée rapidement. Quelle faiblesse
dans le devis de l’étude pourrait expliquer ce résultat?
