Terapia génica Flashcards
1
Q
Que es la terapia génica?
A
Se basa en curar enfermedades provocadas por la falta o disfunción de un gen sustituyendo por su versión correcta
2
Q
ALCANCES DE LA TERAPIA GÉNICA
A
- Puede corregir una mutación con pérdida de función
- Para la sustitución o la inactivación de un alelo mutante dominante cuyo producto normal causa la enfermedad: ej. Enfermedad de Huntington
- Para conseguir un efecto farmacológico: cáncer
3
Q
ESTRATEGIAS DE TRANSFERENCIA GÉNICA
A
- Vectores virales
- Vectores no polimericos
- Vectores polimericos
4
Q
RIESGOS DE LA TERAPIA GÉNICA
A
- Respuesta adversa frente al vector o frente a la combinación vector-enfermedad
- Mutagénesis de inserción como causa de tumores malignos
- Inactivación insercional de un gen esencial
