Terapia génica

Question 1

Que es la terapia génica?

Answer 1

Se basa en curar enfermedades provocadas por la falta o disfunción de un gen sustituyendo por su versión correcta

Question 2

ALCANCES DE LA TERAPIA GÉNICA

Answer 2

1. Puede corregir una mutación con pérdida de función
2. Para la sustitución o la inactivación de un alelo mutante dominante cuyo producto normal causa la enfermedad: ej. Enfermedad de Huntington
3. Para conseguir un efecto farmacológico: cáncer

Question 3

ESTRATEGIAS DE TRANSFERENCIA GÉNICA

Answer 3

• Vectores virales
• Vectores no polimericos
• Vectores polimericos

Question 4

RIESGOS DE LA TERAPIA GÉNICA

Answer 4

1. Respuesta adversa frente al vector o frente a la combinación vector-enfermedad
2. Mutagénesis de inserción como causa de tumores malignos
3. Inactivación insercional de un gen esencial