Médicaments issus des biotechnologies Flashcards
Qu’est-ce qui retarde la mise au point d’applications cliniques à partir du premier décodage du génome humain? En d’autres termes, pourquoi sommes-nous incapables d’utiliser en pratique les informations obtenues en décodant le génome.
La difficulté à intervenir au niveau génétique chez un patient.
Quel est l’intérêt de modifier l’ADN de bactéries?
La modification des bactéries par génie protéique permet la production d’une grande quantité de protéines thérapeutiques dont l’insuline est un exemple.
Quel est le mécanisme d’action des anticorps monoclonaux?
Bloquer certaines fonctions physiologiques sur le long terme.
Nommez les avantages des anticorps monoclonaux.
- Longue demi-vie
- Grande spécificité
- Grande affinité avec la cible thérapeutique
- Peu de mauvaises surprises sont associées à leur profil pharmacocinétique et à leurs effets indésirables
- Investissement relativement sécuritaire pour les pharmaceutiques: mise au point simple une fois le principe compris
Nommez les désavantages des anticorps monoclonaux
- Doivent être administré par voie intraveineuse, sous-cutanée ou intra-musculaire
- Les cibles thérapeutiques doivent être faciles d’accès (genre dans le sang ou exposées directement au sang)
- Ils ne traversent pas la BHE et sont donc pratiquement inutilisables pour les maladies du SNC
Décrivez la structure des anticorps monoclonaux
- 2 chaînes lourdes et deux chaînes légères
- Une région constante (Fc, présente sur TOUS les anticorps) et une région variable dans chacune des chaînes
- Ch. anticorps possède une région fab servant à lier l’antigène
- Leur nature varie selon les degrés suivants: animal, chimériques, humanisés et humains
Quel est l’objectif d’une thérapie génique?
Transférer/intégrer/transfecter à un patient le bon gène codant pour une protéine manquante
Quelle est la cible des Mx de la thérapie Antisens?
Les ARNm d’une protéine spécifique
Quels sont les vecteurs de la thérapie Antisens
Des brins d’ARN ou d’ADN
Quel est l’avantage théorique considérable de la thérapie antisens?
Les brins d’ARN et d’ADN utilisés visent une séquence de bases précise. Un médicament antisens devrait donc être très spécifique. De plus, les Mx antisens permettraient de bloquer N’IMPORTE QUEL ARN!
Cependant, en pratique, les premiers essais cliniques ont donné des résultats décevants et la spécificité des Mx antisens a été remise en question.
L’approche RNA interference est un type de thérapie antisens. La thérapie antisens traditionnel emploie plutôt des fragments d’ADN.
Quelles sont les étapes qui suivent la liaison du fragment d’ARN à l’ARNm cible lors de la RNAi?
- Dégradation de l’ARNm
- Par conséquent, diminution de la quantité de protéines produites
V ou F?
Les médicaments issus de biotechnologies sont si difficiles à copier avec exactitude que les compagnies peinent à les reproduire d’un laboratoire à l’autre, voire même d’une production à l’autre.
Vrai: pourquoi les Mx sont-ils difficiles à copier? Quelles sont les conséquences en ce qui concerne leur régulation?
Faux: pourquoi peut-on reproduire ces Mx facilement? Comment les agences de régulation parviennent-elles à préserver l’intégrité intellectuelle des inventeurs?
Vrai,
Les protéines, par exemple, subissent une multitude de modifications post-traductionelles difficiles à répliquer exactement.
Les agences de régulation peinent à distinguer les produits les uns des autres et la notion de biosimilarité s’obscurcit.
Le pharmacien pourrait-il, compte tenu de la législation actuelle, substituer un médicament issu de biotechnologies pour un autre?
Oui ;)
