Évaluation de l'efficacité Flashcards
Quels sont les 4 éléments à considérer pour le choix de l’indication?
- Pathologie cible (maladie)
- Besoin médical non comblé (traitements existants ne répondent pas suffisamment aux besoins des patients)
- Stratégie commerciale
4.Ressources corporatives (capacités internes de l’entreprise à mener à bien le projet)
Quel est l’algorithme décisionnel (3) recommandé pour la pathologie-cible? Exemple?
- Aire thérapeutique
- Maladie
- Indication précise
1.Les médicaments du SNC (analgésiques)
2. Douleur aigüe
3. Traitement symptomatique
Le diagnostic d’une pathologie doit être basé sur quels critères reconnus et validés (6) ?
-Usage de consensus médicaux (ex: associations de spécialistes)
-Acceptables pour les agences réglementaires (FDA, etc..)
-La sévérité d’une maladie évolutive doit être clairement spécifiée: légère, modérée, sévère
-Traitement pour une première manifestation ou récidive?
-Maladie chronique ou non?
Vrai ou faux
Si une PoC a été obtenue en phase 2a, idéalement les mêmes critères diagnostiques doivent être utilisés jusqu’en phase 3?
Vrai
Quels sont les différents types de pathologie (8)?
-Subite et de courte durée (ex:AVC)
-Subite et de longue durée (ex: sclérose en plaques)
-Avec (ex: migraine, épilepsie, infection virale) ou sans prodrôme
-De manifestation progressive (ex: alzheimer)
-Chronique (ex:diabète) ou non
-Stable ou évolutive “poussées” (ex: maladie de Crohn)
-Avec ou sans symptômes
-Affectant l’espérance de vie ou non (ex:Cancer)
*prodrômes: symptômes qui servent souvent de signe d’avertissement indiquant qu’une pathologie va se manifester prochainement.
Quels sont les questions à se poser pour identifier les besoins médicaux non comblés (2)?
-Les traitements actuels sont-ils satisfaits?
-Est-ce qu’aucun traitement n’existe (ex: maladie orpheline)?
En général, sauf pour les maladies orphelines, au moins 1 traitement est déjà sur le marché, parfois plusieurs, sans oublier les versions génériques –> donc, faire un recensement extensif de la littérature (analyse de marché)
Quels sont les 4 situations possibles pour un besoin médical non comblé?
-Première molécule d’une nouvelle classe thérapeutique
-Nouvelle molécule d’une classe existante
-Nouvelle formulation d’une molécule existante (libération contrôlée, nouvelle voie d’administration)
-Version générique
Vrai ou Faux
Pour une nouvelle classe thérapeutique, il y a de la place pour plusieurs molécule semblables lorsque la maladie est chronique et sa prévalence est élevée?
Vrai
Ex: Antagonistes de l’enzyme de conversion de l’angiotensine (ACE inhibitors), Inhibiteurs pompe à protons (PPI), etc…
Pour les nouvelles molécules d’une même classe thérapeutique, quels sont les besoins à préciser (4)?
-Efficacité insuffisante
-Innocuité insuffisante
-Forme pharmaceutique peu pratique
-Nécessité de traitements combinés
Si le marché est déjà saturé, il faut des avantages autres que thérapeutiques comme…?
Formulation, thérapie combinée, isomère actif, etc…
Vrai ou faux?
Un produit peut exister ailleurs que dans le marché ciblé?
Vrai
(ex: US, et soumission 505(b)(2))
La stratégie commerciale varie selon…(4)?
-La compétition actuelle et future (analyse du marché)
-Le potentiel thérapeutique (valeur scientifique)
-La vie commerciale protégée (brevets et exclusivité conférés par les agences réglementaires ex: Hatch-Waxman Act.)
-Historique de développement (succès passés)
*Hatch-Waxman Act.
-Faciliter l’approbation des médicaments génériques
-Extension des brevets pour les médicaments innovants
-Périodes d’exclusivité
-Certifications de brevets
Stratégie commerciale
3 points à considéré lors d’une analyse de marché actuel?
Taille, évolution, compétition
Ex: maladie rare = petite taille de marché
Stratégie commerciale
Méga-Marchés vs Marchés niches
Méga-marchés: plusieurs traitements déjà disponibles, mais % de marché potentiel toujours attrayant pour l’entrée de nouveaux traitements notamment avec les biologiques.
Marchés niches: Bcp plus petits, mais plus exclusifs, de plus en plus ciblés par l’industrie pharmaceutique, souvent moins compétitifs.
Ex: colite ulcéreuse, tumeurs cérébrales, sclérose en plaque, maladie orphelines
Stratégie commerciale
Potentiel primaire vs potentiel secondaire?
Potentiel primaire: Expansion de l’utilisation d’un médicament dans son indication d’origine, en couvrant différents stades de sévérité, en devenant un traitement de première ligne ou en entrant dans une utilisation préventive.
-Se base sur l’indication ciblée
Peut s’élargir pour:
-Adresser tous les stades de sévérité avec ou sans augmentation de la dose
-Devenir traitement de première intention
-Inclure la prévention primaire
Potentiel secondaire: Découverte d’usages supplémentaires pour un médicament, soit comme ajout à un traitement combiné, soit pour d’autres indications thérapeutiques qui peuvent ou non être liées à la maladie d’origine.
Utilisation d’un médicament au-delà de son indication primaire.
-Comme ajout dans un traitement combiné
-Pour des indications additionnelles reliés ou non à la première
Ex: Minoxidil: hypertension -> Alopécie, Amitryptiline: dépression -> migraine/douleur, Thalidomide: antinauséeux -> cancer
Quelles sont les 3 ressources corporatives nécessaires?
Ressources intellectuelles: types de chercheurs, expertises, accès à des leaders d’opinion
Ressources matérielles: laboratoires, équipement, usine de fabrication
Ressources financières
Regarder aussi si une propriété intellectuel est disponible: brevet ou Hatch-Waxman Act
La nature du paramètre clinique peut varier selon (2)….?
- La pathologie concernée (objectif thérapeutique visé)
- L’objectif de l’essai (critère clinique choisi)
Quelles sont les 6 catégories se rattachant à nature du paramètre clinique?
- Événements cliniques
- Critères composites
- Durée
- Échelles et scores
- Mesures quantitatives
- Binarisation
La nature du paramètre clinique détermine: _______ et _______
Le plan d’analyse statistique et la puissance de l’étude
Quelle est la définition du paramètre clinique: Événement clinique?
Recensement des patients qui présentent un événement clinique prédéfini, ce qui permet d’estimer la fréquence de survenue de l’événement ou le risque.
Ex: Infarctus du myocarde
Variable binaire: présence ou absence de l’événement
Quels sont les avantages du paramètre clinique: Événement clinique?
-Mesure objective facilement mesurable
-Souvent un impact direct et significatif sur la santé des patients, ce qui les rend pertinents pour l’évaluation des traitements.
Quels sont les désavantages du paramètre clinique: Événement clinique?
-Une définition précise de l’événement est essentielle (ex: infarctus myocarde: ECG, prélèvement sanguins, rayon X, etc.)
-La performance diagnostique de la procédure utilisée pour détecter la survenue de l’événement clinique peut avoir un impact sur la mesure de l’effet du traitement.
Sensibilité (pour éviter tout biais de mesure)
Spécificité (pour ajouter de la puissance à la comparaison)
Événements cliniques
Dans quels cas on justifie souvent l’utilisation d’un paramètre substitut?
Lorsque les événements sont rares ou la durée peut être longue avant qu’on observe l’événement (fracture, décès)
Sensibilité vs Spécificité?
La sensibilité d’un test ou d’une procédure diagnostique correspond à la capacité à DÉTECTER CORRECTEMENT un événement clinique chez les individus qui présentent cet événement. Un test avec une bonne sensibilité minimise le risque de faux négatifs, c’est-à-dire de cas où l’événement clinique réel n’est pas détecté.
La spécificité d’un test ou d’une procédure diagnostique correspond à la capacité à ÉVITER LES FAUX POSITIFS, c’est-à-dire à ne pas identifier un événement clinique là où il n’existe pas réellement. Un test avec une bonne spécificité minimise le risque de faux positifs.