Cours 7 et 8 Flashcards
STAT: De quoi dépend la santé/maladie? (4 facteurs)
- Génome/biologie humaine
- Environnement (physique, social)
- Comportements
- Soins (prévention, traitement, réhabilitation)
=> …et tout est connecté et interdépendant
=> Pour évaluer les soins, il faut tenir compte de ces facteurs!
Qu’est-ce qu’un biais (essai clinique randomisé) ?
Quand randomniser (3)? (et quand ne pas le faire)
Que nécessite (3) toute recherche? (essai clinique randomnisé)
- Approbation de l’étude par la Commission d’éthique de la recherche sur l’être humain (indépendante des investigateurs)
- Information complète de chaque personne sur l’étude, ses risques, ses contraintes, ses bénéfices pour la société
- Choix libre et éclairé de chaque personne de participer ou non à l’étude
En quoi consiste le principe de dissimulation de l’allocation future
(concealment of allocation) (4)
Ne sont pas des bonnes méthodes à utiliser lors d’un essai clinique randomnisé…(4)
Problèmes éventuels à envisager lors d’un essai clinique randomnisé: (5)
- Effet placebo
- Biais de mesure
- Biais de sélection (post hoc)
- Contamination/dilution
- Biais de publication
Qu’est-ce que l’effet placébo?
Comment le neutraliser?
- Bénéfice causé par l’attente du patient qui pense recevoir un traitement efficace
- Il s’agit vraiment d’un effet réel ayant une base neurophysiologique
Donner le placebo permet:
— De neutraliser cet « effet placebo », et met en évidence le seul effet pharmacologique
— L’insu (blinding)
Quand ne pas donner de placébo? (3)
En quoi consiste le principe de l’insu (binding)
-> Essai clinique randomnisé (3)
Qui l’insu peut-il concerner (4)
- Patients
- Equipe soignante
- Chercheurs/attachés de recherche
- Analyste des données
(parfois pas possible que tout le monde soit dans l’insu)
Outcome (critère dévaluation) doit être… (3 + méfiance)
2 options concernant les les populations (en cas d’effets secondaires/manque perçu d’efficacité/changement d’avis/problème logistique) à inclure dans l’analyse (essai clinique randomisé)
Que doit-on pré-spécifier avant un essai clinique randomnisé? (3)
VRAI/FAUX: Attribuer aléatoirement le traitement reçu par les patients (randomisation), lorsqu’on veut comparer l’efficacité de 2 traitements permet de faire en sorte que les intervalles de confiance à 95% soient les plus petits possibles
FAUX
Un intervalle de confiance capte l’incertitude autour de l’estimation d’un paramètre liée à l’aléa de l’échantillonnage. La largeur d’un intervalle de confiance à 95% dépend en grande partie de la taille d’échantillon. Il ne dépend pas du dessin de l’étude
VRAI/FAUX: Attribuer aléatoirement le traitement reçu par les patients (randomisation), lorsqu’on veut comparer l’efficacité de 2 traitements permet de faire en sorte que les médecins ne sachent pas quel traitement reçoivent les patients
FAUX
La randomisation et l’insu sont deux choses différentes. Parfois, il n’est pas possible d’avoir l’insu (en chirurgie par exemple) alors que la randomisation est possible
VRAI/FAUX: L’insu sert à diminuer le risque d’erreur de type 1
FAUX
Les caractéristiques d’un test statistique (erreurs de type 1 et 2 par exemple) ne dépendent pas du dessin de l’étude (insu, randomisation,…). Le risque d’erreur de type 1 ne dépend que de la région de rejet de H0, et en général il est fixé à 5%
Pourquoi on randomise?
Qu’est-ce que ça permet?
Pour rendre comparables les groupes traité et non traité en termes de
facteurs de sévérité potentiels
Permet de:
— Neutraliser les différences dues aux facteurs de sévérité
——> Isoler l’effet du traitement
— Neutraliser facteurs de sévérité connus + inconnus!
!!! Attention:
— Le hasard équilibre les groupes « en moyenne » (sur un grand nombre de répétitions)
— Peut avoir des groupes déséquilibrés
— Toujours vérifier la comparabilité des groupes
Qu’est-ce qu’un placébo? (≠ effet placébo)
Substance inerte donnée à un bras de l’étude clinique randomisé pour permettre l’insu + inhiber l’effet placébo
Quelle analyse est-il recommandé de choisir lors de la pré-spécification pour un essai clinique randomnisé?
Analyse “intention-to-treat”
=> selon la randomnisation (personne n’est exclu après randomnisation)
≠ “per protocol”
Pourquoi ne fait-t-on généralement pas de test statistiques (calcul de la valeur p) lors d’essais cliniques randomnisés?
- On sait que H0 est vraie: les patients représentent la même population, et ont été répartis au hasard
- On s’attendrait à 5% de résultats statistiquement significatifs, qui seraient tous des erreurs de type 1 (on le sait)
=> Il faut regarder l’importance clinique/différence entre les 2 groupes (valeur p sert à rien)
Calcul du risque relatif RR (stat):
RR = R1/R0
Avec:
- Bras traitement: R1
- Bras placébo: R0
- R = estimation du risque de guérison
—> correspond à la proportion observée de patients guéris
Calcul de la différence de risque (DR)
DR = R1 - R0
Avec:
- Bras traitement: R1
- Bras placébo: R0
- R = estimation du risque de guérison
—> correspond à la proportion observée de patients guéris
Comment exprime-t-on H0 à travers un risque relatif (RR) et une différence de risque (DR)?
RR = 1
DR = 0
3 moyens de détecter une asscoiation?
- Différence de moyennes (1 var binaire et 1 continue)
- Différence/ratio de proportions (si 2 variables binaires)
- Corrélation entre variables continues (2 variables continues)
Sous quel angle peut-on voir l’IC95% (technique mémo)?
IC95% = intervalle de compatibilité, comprend les valeurs du paramètre 95% du temps (on peut pas avoir lesquels sont dans l’erreur)
On dit que les variables A et B sont associées si…
La distribution de A dépend de la valeur de B (Et vice versa).
VRAI/FAUX: Une base biologique pour l’efficacité d’un traitement est utile mais pas suffisante
VRAI
VRAI/FAUX: Une mauvaise étude n’a pas de conséquences pour la santé des gens
FAUX (c’est l’inverse)
VRAI/FAUX: Un effet moyen peut cacher des sous-groupes hérétogènes (stat)
VRAI
VRAI/FAUX: Dans un essai clinique randomnisé, il peut y avoir plusieurs
- Outcomes (on doit pré-spécifier celui qu’on prend)
- Bras (plus que 2)
- Sous groupes
VRAI
