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PHR 604 - Pharmaco clinique et protocoles > Cours 1 - La recherche et essais cliniques > Flashcards

Cours 1 - La recherche et essais cliniques Flashcards

1
Q

Qu’est-ce que la recherche?

A
  1. Démarche qui vise le développement de connaissances.
  2. Basé sur des connaissances ou littérature
  3. À travers un protocole
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Q

Qu’est-ce qui caractérise une recherche sur les humains?

A
  1. Des observations
  2. Une collecte/entreposage de l’information
  3. Intervention physique ou psychologique
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Q

Quel est le but principal d’une recherche?

A

Répondre à une question pour l’avancement du savoir

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4
Q

Quels sont les 2 paliers principaux de la recherche chez l’humain?

A
  1. Recherche fondamentale

2. Recherche clinique

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5
Q

À quoi sert la recherche fondamentale?

A

Cette recherche sert à mieux comprendre:

  1. Le corps humain et ses maladies
  2. Les systèmes et fonctionnement du corps
  3. Le fonctionnement des substances pharmacologiques
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6
Q

Définir la recherche clinique.

A

Recherches appliquées à l’humain pour améliorer la santé ET résoudre des problèmes d’usages pratiques

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7
Q

Quelles sont les variantes de la recherche cliniques (voies de recherches)?

A
  1. Traitements
  2. Interventions chirurgicales
  3. Appareils médicaux
  4. Nouveaux médicaments
  5. Recherches dans d’autres domaines
  6. Banques de données
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8
Q

Quelle est la différence entre la recherche fondamentale et la recherche clinique?

A

En fondamentale, il n’y a pas d’application clinique économique directe (molécule sur le corps) et elle dirige les études cliniques

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9
Q

Pourquoi faire un essai clinique d’observation?

A

Afin de collecter des données de patients qui ont un tel Rx de prescrit et d’observer celui-ci pour trouver les effets secondaires indésirables rares.

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10
Q

En quelle phase est faite la clinique d’observation?

A

Phase 4

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11
Q

Qu’est-ce que l’essai clinique d’intervention?

A

On évalue le rôle d’un médicament (majoritairement) chez les humains ou sur sa santé.

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12
Q

À quelle(s) phase(s) est associé la clinique d’intervention?

A

Phases 1 à 3

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13
Q

Qu’est-ce qui est évalué lorsqu’on travaille avec un Rx? (3)

A
  1. Efficacité
  2. Sécurité
  3. Pharmacocinétique
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14
Q

Pourquoi faire une intervention clinique?

A 
Pour évaluer:
1. Efficacité
2. Sécurité
3. Bienfaits
4. Risques
du Rx
5. Décision de poursuivre ou non le développement du médicament
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15
Q

VRAI ou FAUX:

Les essais cliniques procurent un bénéfice thérapeutique certain aux sujets enrôlés?

A

FAUX

Pendant l’étude, certains sujets peuvent être soumis au Tx placebo.

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16
Q

Comment se préparer aux essais cliniques?

A

Recherches fondamentales
Avoir un brevet
Pré-clinique (animaux)

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17
Q

Quel est le but d’une étude pré-clinique?

A

Connaitre le comportement et l’interaction d’une molécule avec le vivant en étudiant:

  1. Toxicologie
  2. Pharmacocinétique
  3. Pharmacologie expérimentale (cellules/cultures cellulaires)
  4. PRÉPARER LA PREMIÈRE DOSE À ADMIN
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18
Q

Qu’est-ce que le PK?

Quelles sont les informations que ce paramètre amène?

A

Ce que l’organisme fait avec une substance.

  • Relation dose-concentration
  • ADME
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19
Q

Qu’est-ce que le PD?

Quelles sont les informations que ce paramètre amène?

A

Ce que la substance fait à l’organisme.

  • Dose-effet
  • Efficacité préliminaire
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20
Q

Qu’est-ce qui est évalué lors d’études PHARMACOLOGIQUES animales?

A
  1. PD
  2. PK
  3. Pharmacologie de sécurité (effet le subs au SNC, coeur et poumons)
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21
Q

Qu’est-ce qui est évalué lors d’études TOXICOLOGIQUES animales?

A
  1. Profil toxique
    - Dose maximale tolérée (MTD)
    - Essai sur toutes les voies d’admin
    - Escalade de doses
  2. Profil sécuritaire
    - Dose NOAEL (Non-Observable-Adverse-Effect-Level = dose sans effet toxique observable)
  3. Carcinogénicité
  4. Tératogénicité (reproduction)
  5. Génotoxicité et immunotoxicité
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22
Q

Qu’est-ce que le MRSD?

A

La Maximal Recommended Starting Dose qui sera injectée à l’humain

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23
Q

Qu’est-ce que le HED?

A

Le Human Equivalent Dose est la dose NOAEL convertie pour les humains, étant donné qu’une toxicité chez les animaux ne sera pas la même chez les humains.

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24
Q

Sur quoi est basé le HED?

A

Sur la surface corporelle et les facteurs de conversions qui existent déjà

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25
Q

Comment est calculé le facteur de sécurité lors du choix de la première dose à injecter?

A

En divisant le HED par 10

26
Q

Qu’est-ce que le CTA et IND?

A

C’est un document qui dicte ce qui doit être fait après les études pré-cliniques afin que l’agence accepte le début de la phase 1

27
Q

Soumission du dossier réglo

Qu’est-ce qui doit être présent dans ce dossier?

A

Toutes les données obtenues sur la substance (invitro et invivo).
Il peut aussi contenir des recherches déjà menées de la substance sur L’HUMAIN

28
Q

Est-ce qu’il est possible de commencer un protocole sans encore avoir eu la réponse de l’agence?

A

NON. Au Canada et en Europe tu dois absolument attendre le go de l’agence.

29
Q

Quelle est la période d’attente pour commencer les études de phase 1?

A

7 jours

30
Q

Quelle est la période d’attente pour commencer les études de phase 2 et 3?

A

30 jours

31
Q

Doit-on toujours soumettre le dossier à l’agence avant de commencer une nouvelle phase?

A

Oui pour les phases 1, 2 et 3. Les phases 0 et pilote ne sont pas obligatoires.

32
Q

Qui est la cible des études cliniques?

A

Des humains VOLONTAIRES, sains ou malades, ayant donné leur consentement après avoir étés informés sur la nature de l’étude.

33
Q

Qu’est-ce que l’étude clinique de phase 1?

A

Lorsqu’on administre pour la première fois une nouvelle molécule à un humain sain
Monter graduellement la dose.

34
Q

La phase 1 peut être faite chez des humains malades. Dans quels cas est-ce possible?

A

C’est possible lorsque…

  1. Une molécule à une toxicité très élevée (anti-cancéreux, VIH…)
  2. Un patient cancéreux n’a aucune autre source de Tx et ne répondent pas à la Tx conventionnelle
  3. Le coefficient Tx est trop étroit, donc l’efficacité du Rx ne peut pas être perçue chez un patient sain
35
Q

Combien d’humain nécessite la phase 1 et quel doit être leur profil?

A

20-100 sujets sont nécessaires pour l’étude.
Profil: homme, femme de 18-55 ans. État stable, sans maladies qui sont prêts à être sous surveillance très stricte avec leur environnement contrôlé (nourriture, sommeil, activités et tests)

36
Q

Combien de temps est la phase 1?

A

1-2 ans

37
Q

Quel est le but de l’étude de phase 1?

A

Évaluer la tolérance et l’innocuité (effets 2nd) et établir la MTD (dose max. tolérable).
Évaluer la PK (ADME, clairance) et PD (dose-rép)

38
Q

Qu’est-ce qu’une évaluation par dose unique croissante?

A

On évalue la force d’une dose sur un seul sujet et ensuite il est renvoyé chez lui. Chaque patient reçoit une dose différente

39
Q

Qu’est-ce qu’une évaluation par dose multiples?

A

On évalue la force de plusieurs doses graduellement croissantes sur un sujet. Des tests sont effectués à chaque changement de dose

40
Q

Qu’est-ce qui est évalué après chaque dose testée en phase 1?

A
  • Tolérance des individus
  • Comparaison des résultats aux seuils sécuritaires
  • Vérifier les métabolites
  • Profil PK et PD
41
Q

Que doivent contenir les protocoles de phase 1?

A
  • Les limites pour le patient test (ligne à ne pas franchir)
  • Les critères d’arrêt d’augmentation de dose et d’introduction de nouvelle cohortes
  • Niveaux acceptables/innaceptables de toxicité
42
Q

Qu’est-ce qu’une étude de phase 0?

A

C’est une étude exploratrice qui injecte des microdoses sous-thérapeutiques sur 10-15 sujets sur une courte durée
On évalue si la substance se comporte comme vu en pré-clinique

43
Q

Qu’est-ce qu’une étude pilote?

A

Elles peuvent aider à planifier des études à savoir si ton protocole est bon, se fait bien.
Elles peuvent aussi évaluer la grandeur de l’effet de la molécule pour en générer une moyenne+ÉT qui donne la TAILLE D’UN ÉCHANTILLON d’une étude.

44
Q

Est-ce qu’une étude pilote se fait avec un échantillon très petit?

A

Non

45
Q

Qu’est-ce qui est différent de la phase 2 de la phase 1?

A
  1. La phase 2 à une population élargie (200-300 sujets)
  2. La dose est administrée sur des patients malades ayant la pathologie visée par le Rx
  3. Le suivi est fait à la maison/unité de recherche)
46
Q

Quel est le but de la phase 2?

A

Voir l’efficacité du Rx
Déterminer la posologie et dose
Innocuité (effets 2nd)
Tests génétiques selon la variation de réponses

47
Q

L’échec de développement d’un nouveau Rx subvient dans quelle phase?

A

2

48
Q

Qu’est-ce qu’évalue l’étude de phase 2a?

A

La dose-réponse pour voir l’efficacité du Rx (est-ce que le Rx rends tes patients encore plus malade ou il marche)

49
Q

Qu’est-ce qu’évalue l’étude de la phase 2b?

A

L’efficacité des doses thérapeutiques prescrites (suite à 2a)

50
Q

Quel genre d’études porte la phase 2b?

A

Randomnisées
Double-aveugle
Placebo
Doses parallèles

51
Q

Qu’est-ce qu’un design parallèle?

A

Plusieurs doses sont testées simultanément

52
Q

Quel est le but d’une étude de phase 3/étude pivot/AWCT?

A

De confirmer l’efficacité et l’innocuité du Rx en faisant une évaluation définitive de la dose/fréquence établie en phase 2.
Préciser la relation dose-réponse et explorer l’utilisation du Rx (avec des patients à différents stades de la maladie)
Collecte des dernières info importantes avant la soumission

53
Q

Combien d’études de phase 3 faut-il pour la soumission du dossier à l’agence?

A

Au moins 2.

54
Q

Quelles sont les variantes possibles pour les études AWCT pendant l’exploration de l’utilisation du Rx?

A
  • Populations plus larges
  • Patients avec différents stades de la maladie
  • Combiner avec un autre Rx
55
Q

À quoi servent les études AWCT?

A

À préparer l’étiqutage du produit + monographie

56
Q

Que doit contenir le dossier soumis à l’agence (NDS) ?

A

Études pré-cliniques TOUTES
Études cliniques TOUTES
Données de fabrication

57
Q

Qu’arrive-t-il lorsque le document est approuvé par l’agence?

A

Il obtient un DIN

58
Q

Qu’est-ce qu’une étude de phase 3b?

A

C’est une étude de phase 3 qui permet de continuer à traiter les patients en attendant qui soit sur le marché et d’obtenir des informations additionnelles de sécurité.
Elle débute après la DEMANDE d’approbation

59
Q

Quel est le but d’une étude de phase 4?

A

Fournir des données de plus pour la monographie sur les effets indésirables rares.

60
Q

Qu’est-ce que l’étude de phase 4?

A
  1. Une étude post-marketing qui est d’observation uniquement.
  2. Le patient est consentant que l’on prenne de ses informations
  3. Ce sont des études non-contrôlées et ouvertes.
  4. Confirmer l’usage et indication (poso)
  5. Collectes de données (interactions médicamenteuses, innocuité, effets 2nd rares, avantages du Tx vs autres, etc.)
61
Q

Qu’est-ce qu’un essai clinique d’observation?

A

Collecte de données des sujets qui sont sur le Rx étudié, aucune INTERVENTION, uniquement de L’OBSERVATION.

PHR 604 - Pharmaco clinique et protocoles (3 decks)

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