Tema 8 i 10(antics 9 i 10) Flashcards
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth se produce por ganancia de función del gen
PMP22 ¿Qué requieres para hacer un animal modelo que te ayude a estudiarla?
a. Una construcció antisentit del gen PMP22
b. Un promotor teixit-específic
c. Tenir el gen PMP22 clonat
d. Una seqüència Cre-ER(T)
c
Una forma de Teràpia Gènica que ha tingut èxit implica la transferència ex vivo del
gen que codifica l’enzim adenosina desaminasa (ADA) a cèl.lules de la medul.la òssia
de pacients amb SCID. Quina és una de les raons principals de l’èxit del procediment
en front a altres estratègies de Teràpia Gènica?
a. el gen introduït provova la mort de les cèl.lules portadores de l’al.lel mutat
b. el sistema immune reconeix les cèl.lules amb la variant no funcional del
gen
c. les cèl.lules modificades genèticament arriben a la mèdul.la òssia i les
cèl.lules sanguínies que en deriven sistetitzen la quantitat suficient de l’enzim
d. no se necessita emprar cap vector
c
Un investigador ha obtingut un ratolí knockout per inactivar un gen del que en vol
estudiar la funció. Per això, què ha de passar?
a. Inserció a l’atzar del gen mutat en el genoma del ratolí
b. Unió del RNAm existent perque sigui traduït
c. Replicació del gen clonat emprant un plasmidi bacterià
d. Recombinació homòloga perquè l’al·lel salvatge sigui reemplazat pel mutat
d
El sistema Cre-ER(T)
a. Totes les respostes són certes
b. Utilitza una mutació que fa que el receptor d’estrògens no respongui als
estímuls hormonals però sí al fàrmac tamoxifen.
c. Se pot emprar per l’obtenció de knockouts induïbles.
d. Suposa l’utilització d’una proteïna de fusió entre una recombinasa Cre i un
receptor d’estrògens mutat.
a
Els protocols dels assaigs clínics de Teràpia Gènica actuals
a. són majoritàriament per càncer
b. són majoritàriament per malalties monogèniques
c. estan majoritàriament en fase IV
d. són majoritàriament per malalties infeccioses
a
El mètode de microinjecció al pronucli masculí per a l’obtenció d’animals transgènics
a. Suposa la inserció del trangèn a un lloc a l’atzar del genoma.
b. Potencialment pot obtenir que a la primera generació animals transgènics,
tot i que a vegades són mosaics.
c. Totes les respostes són certes.
d. Pot suposar la inserció d’un número variable de còpies del transgèn al
genoma.
c
La ruta de RNAi es estimulada per la presència de—–a la cèl·lula
a. RNA de doble cadena
b. RNA de cadena senzilla
c. DNA de doble cadena
d. DNA de cadena senzilla
a
Les seqüències loxP
a. Tenen 34 nucleòtids, dues repeticions de 13 bp invertides als extrems i una
seqüència de 8 bp enmig no-palindròmica.
b. Tenen 34 nucleòtids, dues seqüències iguals de 13 bp als extrems i una
seqüència de 8 bp enmig no-palindròmica.
c. Han de flanquejar en posició invertida el fragment de DNA que volen
delecionar perquè pugui actuar la recombinasa Cre.
a
Quan parlam de transfecció estable en cèl.lules humanes, ens referim a:
a. Quan el DNA s’integra en el genoma de la cèl.lula diana
b. Quan el DNA introduït roman en el citoplasma cel.lular
c. Cap de les demés opcions és correcte
d. Quan el DNA s’introdueix al nucli de la cèl.lula
a
Una raó tècnica per la que poder sorgir problemes a la teràpia d’addició gènica és que
els gens transferits no porten els seqüències reguladores apropiades.
a. Verdadero
b. Falso
a
Per estudiar l’efecte d’una mutació puntual a un gen que suposa el canvi d’un
aminoàcid a la proteïna per la que codifica, quin tipus d’animal modificat
genèticament hauria d’emprar?
a. Un knock-in
b. Un knock-down
c. Un knock-out condicionat
d. Un knock-out
a
Un protocol de Teràpia Gènica “ex vivo”:
a. Sols s’aplica quan el mètode de transfeccio és no-viral
b. Implica la injecció directe dle vector al teixit diana
c. Permet la selecció de les cèl·lules transfectades
d. Se pot aplicar a qualsevol cèl·lula diana
c
Un ratolí transgènic i un ratolí knock-in
a. Són el mateix, és a dir, ratolins que tenen al seu genoma inserit un trangen
b. Se diferencien en el mètode d’obtenir l’animal i en el control de la posició del
genoma on s’ha inserit el transgen
c. Sols serveixen de models de malalties humanes que se donin per pèrdua de
función
d. Suposen sempre l’adquisició d’una nova funció
b
En els animals modificats per enginyeria genètica per a l’estudi de malalties humanes,
el control de l’expressió gènica s’incrementa en el següent ordre:
a. knockins, knockouts, knockouts indïbles i knockin condicionats
b. Trasngènics, knockouts, knockouts indïbles i knockin condicionats
c. Transgènics, knockouts, knockouts condicionats i knockouts induïbles
d. Totes les respostes són falses
c
La malatia de Charcot-Marie-Tooth se produeix per ganància de funció del gen
PMP22. Quin tipus d’animal model faries per estudiar-la?
a. Un knock-down
b. Un transgènic sensu stricto
c. Un knock-in
d. Un knock-out condicionat
c
En quin dels següents casos serien d’utilitat les metodologies de RNAi o de DNA
antisentit?
a. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per mutacions a un
gen que ocasionen una baixa d’expressió
b. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per l’absència d’un
enzim
c. Per fer un animal model d’una malaltia humana produida per la duplicació
d’un gen
d. Per fer un animal model d’una malaltia que se produeix per una ganància de
funció en heterozigosi
a
Per estudiar una malaltia humana recessiva ocasionada per la mancança d’un enzim,
quin tipus d’animal modificat genèticament hauria d’emprar?
a. Un knock-down
b. Un knock-in
c. Un knock-out
c
Un ratolí knock-out condicionat:
a. Una raó per fer-los és per evitar efectes letals durant el desenvolupament
embrionari
b. Totes les respostes són certes
c. Vol dir que la pèrdua de funció del gen implicat és específica a nivell temporal
o espacial
d. Se pot aconseguir de diferents maneres, per exemple, amb el sistema de
deleció Cre-LoxP
b
Un animal transgènic du el gen d’interès (transgèn) sols a les seves cèl.lules
somàtiques (no a les cèl.lules germinals) ja que, per crear-lo, el transgèn s’introdueix
en cèl.lules somàtiques en cultiu que després es transplantaan a l’animal.
a. vertader
b. fals
b
Una de les següents eines NO és útil per generar animals amb pèrdua total de funció
d’un gen.
a. sistema CRISP/Cas9
b. TALENS
c. recombinació homòloga amb una còpia del gen mutada
d. DNA antisentit
d
Indica quina de les següents respostes és falsa. Un ratolí knock-down—
a. Suposa la pèrdua total de funció d’un gen.
b. Se pot obtenir per diferents tècniques, per exemple per DNA antisentit.
c. És més fàcil d’obtenir que els ratolins knockout.
d. Implica la disminució de funció d’un gen.
a
Els mètodes generals d’obtenció d’animals transgènics
a. Són la microinjecció del transgèn al pronucli masculí de cèl*lules mare
embrionàries, la transfecció mitjançant vectors vírics d’embrions primerencs
o la transfecció a òvuls fecundats.
b. Obtenen sempre en la primera generació animals quimera.
c. Obtenen sempre en la primera generació animals considerats transgènics
fundadors.
d. Requereixen sempre de creuaments a partir dels primers animals obtinguts
per establir una línea transgènica.
d
El terme pharming fa referència a:
a. La producció de fàrmacs a animals de granja mitjançant tècniques
d’enginyeria genètica.
b. L’obtenció de productes d’interès biotecnològic per enginyeria genètica.
c. L’obtenció d’animals de granja amb major producció.
d. La producció de fàrmacs recombinants a qualsevol organisme transgènic.
a
El sistema Cre-loxP per l’obtenció de knockouts condicionats
a. Necessita animals on s’hagin inserit dues seqüències loxP en sentit oposat
que flanquegin el gen d’interès.
b. Sols necessita el creuament de dos animals floxed.
c. Implica l’utilizació de la recombinasa Cre procedent del fag M13.
d. Sol emprar animals transgènics obtinguts per microinjecció al pronucli
masculí d’ous fecundats i animals obtinguts a partir de cèl*lules
mareembrionàries.
d
