Edición genética Flashcards
Aplicaciones
tx de enf genéticas
-> anemia falciforme, fibrosis quística
-> prevención de trastornos hereditarios
Dilemas éticos
- Autonomía: Consentimiento en edición embrionaria.
- Justicia: Acceso desigual a tecnologías costosas.
- Riesgos: Efectos off-target y consecuencias intergeneracionales.
- Regulación: Papel de organismos internacionales (OMS, UNESCO
CRISPR
repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas
-> eran parte de un sistema inmunológico bacteriano contra virus. (E. coli)
¿Cómo funciona CRISPR-Cas9?
- ARN guía se diseña para coincidir con la secuencia de ADN a editar.
- Proteína Cas9 corta el ADN en el sitio exacto.
- La célula repara el corte
Reparación por NHEJ (introduce mutaciones, útil para “silenciar” genes).
Reparación por HDR (permite insertar secuencias nuevas).
TALENs
son proteínas sintéticas diseñadas para editar genes con alta precisión.
Para cortar el ADN en sitios exactos
Dominio de nucleasa FokI
CRISPR vs TALENs
- CRISPR es más rápido, pero tiene riesgo de off-targets.
- TALENs es más preciso pero complejo de diseñar. ¿Cuál priorizan en un recién nacido?
La edición ocurre exactamente en el gen que se quiere modificar
Corte on-target
Corte off-target
- La herramienta (ej. CRISPR) corta por error otras regiones del genoma, potencialmente:
- Silenciando genes importantes.
- Activando oncogenes (riesgo de cáncer).
Pro-CRISPR
- Rapidez: Ideal para tratar al bebé antes de que aparezcan síntomas.
- Versatilidad: Puede corregir múltiples mutaciones a la vez.
- Costo-efectivo: Más accesible para familias y hospitales.
Pro-TALENs
- Precisión: Menor riesgo de efectos no deseados en un paciente vulnerable.
- Regulación: Ya aprobado en terapias génicas (ej. Kymriah para leucemia).
- Seguridad a largo plazo: Sin riesgos de cortes off-target.
talnes y crispr cuándo usarlos
TALENs para corregir mutaciones claves y CRISPR para ajustes menores
La bioética personalista defiende que:
- El embrión es persona desde la concepción, con dignidad intrínseca y derechos.
- La manipulación genética altera la identidad única del ser humano, reduciéndolo a un “proyecto u objeto” en lugar de un fin en sí mismo.