Cours 5 Flashcards
Quel est le but des études cliniques ?
Démontrer chez l’être humain l’efficacité, la sécurité et la tolérance d’une intervention en santé.
Sur quoi sont basés les essais des études cliniques ?
cherche 3 réponses
- Une approche scientifique rigoureuse
- La rédaction d’un protocole
- Respect des bonnes pratiques cliniques, des règles éthiques et légales
La rigueur des études cliniques est nécessaire pour:
3 réponses
- s’assurer que l’essai mis en route sera capable d’apporter une réponse aux questions posées
- L’éthiques: protection de l’intégrité et de la liberté des personnes
- Le “règlementaire”: les résultants de(s) l’étude(s) serviront à obtenir l’autorisation pour la mise en marché
Il y a 4 types d’étude clinique. Lesquelles ?
- Étude pharmacologique
- Thérapeutique exploratoire
- Thérapeutique confirmatoire
- Usage thérapeutique
Qu’est-ce qu’on peut regarder lors des études pharmacologiques ?
- Tolérence
- Activité
- PK
- PD
- Métabolisme
- Bioéquivalence
Qu’est-ce qu’on peut regarder lors des études exploratoires ?
- Activité vs la maladie
- Posologie
- Préparer les études confirmatoires
Qu’est-ce qu’on peut regarder lors des études confirmatoires ?
- Confirmer activité
- Montrer bénéfice/risque
- Dose-effet
Qu’est-ce qu’on peut regarder lors des études d’usage thérapeutique ?
- Préciser bénéfice/risque
- Répertorier réactions indésirables plus rares
- Préciser la posologie
Qu’elles sont les 5 choses à déterminer avant d’entreprendre une étude clinique ?
- Objectifs
- Plan expérimental
- Déroulement de l’étude (protocole)
- Analyse des résultats (plan des analyses statistiques)
- Contenu des rapports
Dites de quelle phase il s’agit
Études pharmacologique sur l’innocuité d’une nouvelle drogue. Première administration de la drogue à des humains qui sont généralement volontaire.
Phase 1
Quels sont les buts des études cliniques de phase 1
Par but on entend ici objectif/caractéristique
- C’est une étude non-thérapeutique
- Innocuité/tolérabilité des effets secondaires associés à des doses croissantes
- Pharmacocinétique (PK/ADME préliminaire)
- Pharmacodynamie (PD préliminaire)
Feel free de modif la question le prof a appelé ca but dans les diapo…
Phase 1
Dans quelle situation il n’est pas éthique de mené l’étude sur des sujets volontaires (sains).
Dans le cas des médicaments cytotoxiques (en oncologie)
Les expériences animales nous donnes la fenêtre thérapeutique. Que pouvons-nous déterminer à partir de ces informations ?
Sélection de la première dose
Dans les études de phases 1, commencons-nous avec la dose la plus élevée permise ou la dose la plus basse ?
dose basé sur expérience animal
On débute avec la dose la plus élevée permise et ensuite on augmente/diminue progressivement selon l’abscence ou la présence d’effets secondaires.
Lors de la phase 1, que mesure-t-on pour évaluer les effets secondaires ?
- Fonctions cardiaques (fréquence, rythme, pression artérielle)
- Tests biochimiques (enzymes sanguin, formule sanguine, électrolytes, urines, autres)
- Questionnaire d’effets secondaires et qualité de vie (qualitatif)
Quel est l’objectif premier de la phase 2 ?
Explorer l’effet thérapeutique chez des patients.
Comment peut-on décrire la population des études de phase 2 ?
Population petite et bien définie
Quels sont les objectifs/buts des études de phase 2?
Il y en a 4
- Évaluer l’efficacité de la drogue chez des patients ayant un état de santé à traiter, à diagnostiquer, à prévnir
- déterminer les effets secondaires et les risques associé à l’administration répété (plusieurs semaines en fonction des études de toxicité fait au préalable)
- Optimiser la dose et la posologie pour la phase 3
- Interaction avec autres médicaments (nécessite parfois une autre étude)
À quoi sert les études de phase 3
Elles servent à confirmer les preuves préliminaires obtenues en phase 2.
Quels sont les buts des études de phase 3
Il y a en a 6
- Préciser la relation dose/réponse en vue de la commercialisation
- Explorer population plus grande/différents stades de la maladie
- Combinaison avec un autre médicament (différentes pilules)
- Effet suite à une administration prolongée (plusieurs mois/années)
- Compléter la collectre d’information sur l’utilisation et les effets secondaires du médicament (augmentation du pouvoir statistique)
- Préciser ou démontrer la supériorité par rapport à un médicament existant
À quel moment dans le processus de développement du médicament ce passe la phase 4 ?
Après l’approbation de la vente du médicament
Pourquoi les études de phase 4 sont-elles importantes ?
Elle sont importante pour optimiser l’utilisation du médicament.
Quels sont les objectifs des études de phase 4 ?
Il y en a 3
- Continue établir la relation dose/réponse et continue d’évaluer l’innocuité (effets secondaire)
- Évaluation mortalité/morbidité
- Études épidémiologiques (essaye de trouver des sous-pop ou des populations qui n’ont pas été testé lors des autres phases qui ne peuvent PAS prendre la médication)
À quelle phase réfère l’énoncer suivant :
Études exploratoires chez l’humain à de doses reconnues sécuritaires et sans effets thérapeutique (aussi appelé microdosing).
Phase 0
Nommer les buts de la phase 0.
- Documenter/confirmer la pharmacocinétique chez l’humain
- Sélectionner un candidat parmi plusieurs molécules
- Accélérer le développement de médicament
- Documenter un effet potentiel sur des biomarqueurs
Toutes comparaisons nécessitent quoi?
Une analyse statistique
Vrai ou faux
Les types d’analyses statistiques qui seront utilisé n’ont pas besoin d’être pré-définité
Faux, elles doivent être pré-définit
Trouver le mot qui rempli l’espace suivant.
Plus la variabilité d’une mesure est grande ……….. on aura besoin de sujet pour démontrer une différence “vraie”.
Démontrer une intervalle de confiance élevée
Plus la variabilité d’une mesure est grande plus on aura besoin de sujet pour démontrer une différence “vraie”.
Nommez les caractéristiques d’un critère d’évaluation.
Dans le sens de ce qu’ils doivent être
Les critères d’évaluation doivent être :
* Validé (i.e. consensus dans la communauté médicale et déjà étudiés avec le médicament de référence)
* Facile à mesurer, précis, reproductibles (méthodes acceptées)
Nomme les 3 choses que les critères cliniques doivent couvrir.
- L’amélioration quantivative ou qualitative de la santé
- Amélioration de la qualité de vie
- Morbidité et mortalité
Nomme des exemple de critère intermédiaire.
- ECG
- Glycémie
- Biomarqueur pro-inflammatoire
Interprétation des résultats
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