Biomole II Flashcards
Biotecnología
La aplicación de la ciencia y la ingeniería sobre organismos vivos, tejidos, células o sus partes.
Terapia Génica
Transferencia o introducción de material genético a una célula eucariótica con el propósito de alterar
el curso de una enfermedad o corregir una alteración metabólica o genética.
Adición génica:
Insertar un gen funcional que exprese la proteína terapéutica en el tejido indicado.
Supresión génica:
el objetivo es disminuir o anular la expresión de algún gen o genes a través de ARNi, oligonucleótidos antisentido o ribozimas.
TIPOS DE TERAPIA GÉNICA
Segun el tipo celular
SEGUN LA METODOLOGÍA
TERAPIA GÉNICA EN CÉLULAS GERMINALES (terapia Eugenica)
También denominada terapia eugénica, va dirigida a células germinales (espermatozoides y óvulos).
Al insertar genes en estas células se provoca un cambio genético permanente en el organismo que se deriva de esa célula, por lo que la modificación genética la adquieren generaciones posteriores.
Este tipo de terapia no se permite en humanos, debido a las enormes implicaciones éticas que conlleva.
TERAPIA GÉNICA EN CÉLULAS SOMÁTICAS
En este tipo de estrategia, uno o más tejidos son sometidos a terapia génica mediante administración sistémica, tratamiento directo o previa extirpación del tejido.
Además, este procedimiento involucra la transfección de material genético en prácticamente cualesquiera de las células del organismo y es el que se aplica en los protocolos clínicos.
TERAPIA GÉNICA EX VIVO
Obtención y aislamiento de un tipo celular del paciente, despues se les introduce el gen terapéutico con ayuda de un vector y finalmente se introduce nuevamente al paciente.
TERAPIA GÉNICA IN VIVO
Este método consiste en la introducción directa del gen terapéutico al torrente sanguíneo del paciente, que llegará al órgano blanco, o bien se administra directamente en el órgano o tejido (músculo, piel, etc.) blanco dentro del organismo.
TERAPIA GÉNICA IN SITU
Se trata de una microinyección que introduce el ácido nucleico directamente a la célula, para lograr la obtención de organismos recombinantes. También se aplica en la deno- minada terapia génica “suicida”, que expresa los genes sólo en las células malignas.
Vectores
Los vehículos utilizados para la transferencia de genes a células somáticas
transducción
La transferencia de genes por un vector viral.
Transfección
La transferencia de genes por un vector no viral
Acción de entrega de vectores no vírales
Basan su acción en la entrega directa de la información genética dentro de la célula blanco.
Consiste en la introducción directa del gen en células germinales para provocar un cambio genético permanente en el organismo y se transmitiría a sus descendientes
Terapia génica eugénica
Terapia génica que se basa en la obtención y el aislamiento de un tipo celular específico del paciente que se va a tratar, su cultivo en el laboratorio y una vez que se tiene la certeza de que las células expresan el gen terapéutico se introducen nuevamente al paciente
Terapia génica ex vivo
Se trata de una inyección que introduce el ácido nucleico directamente a la célula, para lograr la obtención de organismos recombinantes
Terapia génica in situ
ELECTROPORACIÓN
Vector físico que SE USA PARA EL ENVÍO DE GENES EN ESTUDIOS IN VITRO y
CONSISTE EN EL EMPLEO DE DESCARGAS ELÉCTRICAS EN LAS CÉLULAS CON LA FINALIDAD DE FACILITAR LA ENTRADA DE ADN EXOGENO A LAS MISMAS.
BOMBARDEO DE PARTÍCULAS
Vector físico que SE USA PARA INTRODUCIR ADN EN CÉLULAS VEGETALES
CONSISTE EN EL EMPLEO DE UN APARATO DE BALÍSTICA QUE DISPARA MICROPARTÍCULAS DE ORO O TUNGSTENO QUE LLEVA ADHERIDO EL ADN QUE SE
REQUIERE ENVIAR.
MICROINYECCIÓN
Vector físico que SE USA GENERALMENTE EN LA PRODUCCIÓN DE ORGANISMOS TRANSGÉNICOS y
CONSISTE EN LA INYECCIÓN DIRECTA DE ADN EN EL NÚCLEO CELULAR CON UNA MICROJERINGA Y UN MICROMANIPULADOR QUE PERMITE VIZUALIZAR LA ENTRADA DEL MATERIAL GENÉTICO A LA CÉLULA BLANCO.
PRECIPITACIÓN CON FOSFATO DE CALCIO
Vector químico que SE USA PARA LA TRANSFERENCIA DE INFORMACIÓN GENÉTICA TANTO EN CÉLULAS EUCARIOTAS COMO PROCARIOTAS.
CONSISTE EN LA FORMACIÓN DE UN COMPLEJO FOSFATOS-ADN Y ESTE SE DEPOSITA SOBRE LA MEMBRANA CELULAR PARA DESPUÉS SER ENDOCITADO.
DEAE-DEXTRÁN
Vector químico que SE USA PARA TRANSFECTAR ADN FORÁNEO EN CÉLULAS ANIMALES.
SIMILAR A LA PRECIPITACIÓN CON FOSFATO DE CALCIO. OCASIONA TRANSFECCIONES TRANSITORIAS .
LIPOSOMAS
SE BASA EN EL USO DE MOLÉCULAS LIPÍDICAS CATIÓNICAS Y MOLÉCULAS DE ADN NEGATIVAS.
ESTA UNIÓN POSITIVO-NEGATIVO FORMAN VESÍCULAS MULTINAMINALES QUE AL INTERACTUAR CON LOS LÍPIDOS DE LA MEMBRANA CELULAR FACILITAN LA TRANSFERENCIA DE LOS ÁCIDOS NUCLEICOS AL INTERIOR DE LA CÉLULA.
VECTORES VIRALES
Los vectores virales son virus manipulados genéticamente para eliminar su capacidad autorreplicativa y en su genoma puedan incorporar genes terapéuticos.