04 Biologicals

Question 1

Biologicals Vergleich zu klassischen Pharmaka

Answer 1

Klassische Pharmaka - Biologicals
Gut charakterisiert - wenig charakterisiert und schwer zu charakterisieren
bekannte Struktur - Struktur schwer zu identifizieren, deshalb oft nicht vollständig bekannt
homogene Substanz - oft herterogene Mixtur
stabil - weniger stabil
normalerweise nicht immunogen - Immunogenität problematisch

[geringes Molekulargewicht (<500-900 Da) - hohes Molekulargewicht (>900 Da)
feste kovalente Bindung - kovalente und nicht-kovalente Bindungen
einfacher Aufbau - komplexe Struktur
chemische Synthese - biotechnologische Herstellung
weniger kritische Schritte bei Herstellung - viele kritische Schritte bei Herstellung
Herstellung identischer Chargen - Herstellung identischer Chargen = Herausforderung]

Question 2

Merkmale von Biologicals

Answer 2

• hohes Molekulargewicht (>900 Da)
• kovalente und nicht-kovalente Bindungen
• komplexe Strukturen
• biotechnologischer Herstellung
• viele kritische Schritte bei Herstellung
• Herstellung identischer Chargen ist eine Herausforderung

Question 3

Allgemeine Klassifizierung von Biologicals

Answer 3

Variante I: Nach Größe

• small (small peptides, Insulin)
• medium (medium proteins, EPO (Erythropoetin))
• large (large proteins, Herceptin (mAK))

Variante II: Nach Wirkweise/Einsatz

1a) Ersatz (nativ = Erhalten regulärer Körperfunktion, z.B. Insulin)
1b) Steigerung (mehr als nativer Zustand)
1c) Zusatzfunktion (z.B. einige Gerinnungshemmer; Botolinumtoxin: Falten verkleinern)
2a) Neutralisierende Antikörper (Blockierung/Inhibierung, mAKs verhindern Ligandenbindung
2b) Immunkonjugate (Antikörper mit “Anhängsel”, z.B. Pharmakon)
3) Protein-Vaccine (als Antigene für Impfung)
4) Diagnostik (Biomarker)