Les 6

Question 1

Welke Designs van klinische / epidemiologische studies zijn er

Answer 1

Experimentele design: Interventie
A. RCT (classical RCT)
B. Pragmatic RCT

Observationele design: Observatie
A. Cross-sectionele studie
B. Cohorte studie
C. Case-controle studie
D. Nested case-controle studie
E. Ecologisch onderzoek

Question 2

Wat is de evidence hierarchy

Answer 2

RCT
Prospective cohort
Retroprospective cohort
Case-control study
Cross sectional study
Case series

Question 3

Wat zijn de 4 fases van RCT

Answer 3

Voor de RCT: studie in cel structuren en dieren
Fase 1: veiligheid testen op paar mensen
Fase 2: tolerantie van de doses van de intervantie testen via kleine randomized trials
Fase 3: grote RCT om het definitief effect te testen
Fase 4: de real life effectiveness testen door grote trials

Question 4

Hoe wordt de randomisatie gedaan?

Answer 4

Door toeval toegewezen: placebo of medicijn

Question 5

Wat is het verschil tussen een slechte analyse en een slecht designed study

Answer 5

Foute analyse kan je nog rechtzetten

Question 6

Wat is het belang van randomisatie

Answer 6

Het belang van randomisatie is dat we weten dat
op lange termijn de behandelingsgroepen
gebalanceerd zullen zijn in gekende EN
ongekende prognostische factoren.

Question 7

Hoe moeten de behandelingen lopen?

Answer 7

Gelijktijdig

Question 8

Op welke manieren kan je de RCT doen

Answer 8

Singleblind, doubleblind, tripleblind of open

Question 9

Wat is crossover study

Answer 9

Twee of meer behandelingen worden sequentiëel
aan dezelfde persoon toegewezen

Question 10

Waarvoor moeten je opletten bij de crossover study

Answer 10

De wash-out periode na de behandeling-> mag je niet toekennen aan placebo

Question 11

Waardoor verbeteren patiënten die deelnemen aan een dubbel-blinde,placebo-gecontroleerde RCT

Answer 11

1. Spontaan (natuurlijk verloop van de ziekte)
2. Dankzij placebo-effect
3. Dankzij Hawthorne effect
4. Dankzij het (actieve) geneesmiddel
5. Alle bovenstaande

Question 12

Waarvoor en hoe zijn registratiestudies (classical RCT) opgebouwd

Answer 12

Om een geneesmiddel te registreren (EMA, FDA):
werkzaamheid en korte-termijn veiligheid aantonen
dmv classical RCTs (fase 2 en 3):
• in sterk geselecteerde patiënten
• onder strikte follow-up
• op korte termijn
• in vergelijking met placebo
• surrogaat uitkomsten en/of klinische uitkomsten.

Question 13

Hoe kan men geneesmiddelen optimaal gebruiken

Answer 13

gegevens nodig over
doeltreffendheid en lange-termijn veiligheid:
• in alle patiënten
• onder gewone follow-up (usual care)
• op lange termijn
• in vergelijking met andere geneesmiddelen
• klinische uitkomsten.

Schema dia 34!

Question 14

Welke inclusie en exclusie criteria zijn er bij de selectie bij RCT

Answer 14

I) Inclusion criteria:
• Age
• Gender
• Compliance with
treatment
• Prespecified levels of
airflow obstruction
• Reversibility (e.g. ≥12%)

II) Exclusion criteria:
• Obesity
• Comorbidities
• Polypharmacy
• Current smoking
• Smoking history
(e.g. ≥ 10 pack-years)

Question 15

Hoe worden pragmatische trials gedaan

Answer 15

Randomization (as in classical RCT)
Real-world settings:
– Primary care patients
– Under the care of their usual physician
– Real-world (non)adherence
Open-label therapy
Comparing real-life effectiveness of two different active treatments (no placebo).

Question 16

Wat is adherentie

Answer 16

Patiënten volgen behandeling niet -> effectiveness=0
Schema dia 40

Question 17

Wat zijn de nadelen van RCT’s

Answer 17

Duur en omslachtig
Gelimiteerd aantal deelnemers
Korte duur
Eerder surrogaat idpv klinische uitkomst
Ondervertegenwoordig patiënt groepen

Question 18

Wat zijn de voordelen van RCT

Answer 18

de onderzoeksgroepen zijn zeer vergelijkbaar voor de behandeling

Het is uitgevoerd volgend gevestigde methodologische regels

Wordt beschouwd als de gouden standaard voor het beoordelen van de werkzaamheid

Kunnen gebruikt worden om selectieve reporting te verkomen

Schema dia 43