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Question 1

Quels sont les 5 groupes témoins?

Answer 1

Placebo, absence de tx (arrive de - en - pcq bcp de tx disponibles), dose-effet, tx actif, témoin externe (ex: banque de données, mais de - en - utilisé pcq données désuètes)

Question 2

Quelles sont les 3 préoccupations à avoir lorsqu’on débute une étude clinique?

Answer 2

Éthique, scientifique (méthodologie), pratique (faisable?)

Question 3

Le contexte psychosocial affecte de quelle façon le groupe tx vs pbo

Answer 3

Tx: effet psychosocial + effet du tx
Pbo: effet psychosocial

Question 4

Qu’est-ce que l’effet nocebo?

Answer 4

C’est l’effet contraire d’un placebo, qui nuit à la santé d’un patient. Lorsque le patient a des attentes négatives concernant le médicament, il ressent des effets secondaires même lorsqu’administré un placebo

Question 5

Qu’est-ce qu’une étude add-on?

Answer 5

C’est une étude qui utilise un tx déjà approuvé sur le marché pour tt les cohortes. L’une a seulement ce tx tandis que l’autre a le tx + nv tx

Question 6

Dans quels cas le placebo ne serait pas dépourvu d’une activité pharmacologique?

Answer 6

Les adjuvants pour vaccins, les véhicules en dermato

Question 7

Quelle supposition faire lorsque le tx contrôle est le produit actif de référence et ressemble au tx testé (aveugle)?

Answer 7

Que l’effet placebo est identique

Question 8

Les opposants au placebo proposent de lever l’insu. Que se passereait-il?

Answer 8

L’effet placebo serait diminué

Question 9

5 raisons pour utiliser le pbo

Answer 9

1. tx normalisé n’existe pas
2. tx normalisé pas meilleur que pbo
3. nvl infos jettent un doute sur l’effetr thérapeutique du tx normalisé
4. tx optimal est très couteux/en pénurie

Question 10

Il n’y a pas de problème à utiliser le pbo dans 2 cas:

Answer 10

1. sert de tx d’appoint au tx normalisé (renforce l’effet du tx normalisé)
2. le tx normalisé n’a eu aucun effet sur le pt (résistant au tx)

Question 11

Quel effet est plus important à évaluer dans un contexte de soin plutôt que dans un essai contrôlé par cet effet?

Answer 11

Pbo

Question 12

Pour démontrer l’effet thérapeutique dans un devis expérimental où le groupe actif est très riche (actif:pbo, 2:1), quelle est la solution pour pallier l’augmentation de l’effet pbo?

Answer 12

Il faut inclure plus de sujets

Question 13

Qui représente l’efficacité non-spécifique au tx?

Answer 13

L’effet pbo

Question 14

V ou F: l’augmentation des groupes actifs dans une étude augmente la puissance de l’étude

Answer 14

F

Question 15

Les agences gov insistent sur l’utilisation d’un groupe pbo pour mieux documenter quoi?

Answer 15

L’innocuité et l’efficacité

Question 16

Pour démontrer l’efficacité d’un tx vs pbo (supériorité),

Answer 16

N’a pas besoin de présuppositions, donne un standard interne améliorant l’inférence, discrimine au max les effets adverses causés par tx vs évolution de le maladie

Question 17

Pour démontrer une équivalence (ou non-infériorité) de l’innocuité entre pbo et tx,

Answer 17

On compare l’incidence des effets adverses entre pbo et tx, ainsi qu’un groupe contrôle actif (pbo simulant slm les effets secondaires du tx à l’étude

Question 18

Essai à 3 bras, contrôles pbo et actif: buts

Answer 18

Comparaison entre tx test et pbo, vérification de la sensibilité de l’essai en absence de résultat + du tx test, comparaison entre tx test et tx réf,

Question 19

En quoi consiste la période de qualification à l’aide d’un pbo (run-in) et permet quoi?

Answer 19

C’est une période qui précède celle du tx actif par simple insu et établit la sensibilité de l’essai, assure un sevrage thérapeutique (wash-out), évalue l’observance du pt au tx et établit une baseline des Sx de la maladie. NE DISQUALIFIE PAS LES RÉPONDANTS AU PBO

Question 20

Dans quel cas un essai d’adjonction add-on serait-il préférable?

Answer 20

Si le tx normalisé n’est pas totalement efficace

Question 21

Le mécanisme d’action pour un essai add-on est mieux d’être similaire ou différent?

Answer 21

Différent

Question 22

Quel essai serait utilisé quand la comparaison avec un contrôle actif est difficile à interpréter

Answer 22

Un essai add-on

Question 23

Quel est le désavantage d’un essai add-on?

Answer 23

La dose efficace du tx test est établit en combinaison, alors qu’il est peut-être différent en monothérapie

Question 24

Qu’est-ce qu’un essai de remplacement?

Answer 24

Tx test ou pbo est ajouté aléatoirement au tx normalisé, puis tx normalisé est retiré graduellement (pas d’effets de sevrage), et on observe si le pt garde son baseline

Question 25

Qu’est-ce qu’un retrait anticipé?

Answer 25

Il retire les sujets si leur état clinique s’empire, s’ils présentent un Sx que le Tx devait prévenir en premier lieu ou s’ils ont besoin d’un Tx de secours

Question 26

Qu’est-ce qui doit être définit pour un retrait anticipé?

Answer 26

Les critères de retrait et la fréquence de leur évaluation

Question 27

Lors du retrait anticipé, qu’est-ce qui devient un paramètre d’efficacité?

Answer 27

La nécessité de changer de tx

Question 28

Qu’est-ce qu’un retrait randomisé?

Answer 28

Les sujets sont stabilisés avec le tx expérimental se voient aléatoirement être sélectionnés pour continuer le tx ou recevoir le pbo à la place

Question 29

Comment la durée du retrait randomisé est-elle établie?

Answer 29

Elle est prédéterminée ou dépend du paramètre d’efficacité établit lors du retrait anticipé

Question 30

Pour un essai de supériorité, une différence en faveur du tx test est vu comme…

Answer 30

Une évidence d’efficacité et une véritable supériorité si le contrôle actif est bien utilisé

Question 31

Qu’est-ce qu’un groupe témoin actif?

Answer 31

Un tx reconnu efficace qui permet de comparer l’effet du tx test

Question 32

Que doit-on s’assurer lors d’un essai de non-infériorité avec un groupe témoin actif?

Answer 32

Il doit posséder une sensibilité adéquate

Question 33

Quel essai utiliser si on présume que la non-infériorité sera insuffisante avec le tx test

Answer 33

Un essai add-on

Question 34

Les avantages d’un groupe témoin actif

Answer 34

Éthiquement = tlm reçoit un tx actif, recrutement et approbation éthique facilité, moins d’abandon

Question 35

Les désavantages d’un groupe témoin actif

Answer 35

Il faut une grande taille d’échantillon pour évaluer l’efficacité

Question 36

Augmenter le nombre de pts ou de groupes augmente la puissance de l’étude et pourquoi?

Answer 36

Le nombre de pts, parce qu’augmenter le nombre de groupes augmente les chances aux pts de tomber sur le groupe ayant le Tx actif (à une des doses testées)